Arthritis Rheumatol：贝利木单抗治疗早期弥漫性系统性硬化症的RCT研究
2017-10-29 xiangting MedSci原创
贝利木单抗治疗的临床反应与促纤维化基因和通路的显著降低有关。
这项研究旨在评估在麦考酚酸莫酯（MMF）治疗的同时，使用贝利木单抗治疗早期弥漫性皮肤系统性硬化症（dcSSc）的安全性和疗效。
在这项由研究者启动的为期52周的单中心双盲安慰剂对照的试点研究中，新近开始MMF治疗的20例患者按1：1被随机分配为静脉内贝利木单抗10mg/kg，或安慰剂组。评估了安全性、疗效和差异性基因表达（NCT01670565）。
在贝利木单抗组，修正Rodnan皮肤评分（MRSS）中位数[四分位数范围]从27 [26.5,31]降至18 [11,23]，p = 0.039。安慰剂组中位MRSS从28 [22,28]降至21 [14,25]，p = 0.023。贝利木单抗组MRSS的中位变化为-10 [-13，-9]，安慰剂组为-3.0 [-15，-1]，p = 0.411。两组间不良事件无显著差异。在贝利木单抗组，而不是安慰剂组， MRSS改善的患者中观察到B细胞信号传导和促纤维化基因和通路表达的显著降低。
两个治疗组的患者MRSS都有显著改善。贝利木单抗组的中位数差异更大，但在这项小型试点研究中没有达到统计学显著。组间不良事件相似。基因表达的变化与作用机制一致，表明贝利木单抗治疗的临床反应与促纤维化基因和通路的显著降低有关。需要进一步的研究来确定贝利木单抗在治疗dcSSc中的作用。
原始出处：
Jessica K. Gord, et al. Belimumab for the Treatment of Early Diffuse Systemic Sclerosis: Results of a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Pilot Trial. Arthritis Rheumatol. 26 October 2017.
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