J Korean Med Sci：依库丽单抗对阵发性睡眠性血红蛋白尿症和高疾病负担患者的长期疗效和安全性：来自韩国的真实世界数据

研究背景：

夜间阵发性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的血液疾病，其特点是未受控制的末梢补体激活。依库利珠单抗（Eculizumab），一种C5单抗抑制剂，于2009年引入韩国，已成为PNH的标准治疗选择。

研究方法：

本研究使用来自韩国卫生保险审查与评估服务的实际数据，评估了依库利珠单抗在PNH中的长期疗效和安全性。纳入了2009年至2020年开始使用依库利珠单抗的80名患者。

研究结果：

在依库利珠单抗开始治疗时，患者的中位年龄为51.5岁，乳酸脱氢酶（LDH）水平为正常上限的6.8倍，粒细胞克隆大小为93.0%。所有患者在开始依库利珠单抗治疗前至少出现了一种PNH相关并发症，包括肾功能不全（36例）、平滑肌痉挛（24例）、血栓栓塞（20例）和肺动脉高压（15例）。依库利珠单抗治疗的中位（范围）持续时间为52.7（1.0，127.3）个月（总共338.6个治疗患者年）。尽管在治疗开始前，研究人群的疾病活动度较高，但总生存率为96.2%，大多数患者在治疗期间LDH水平得以稳定。治疗开始时的PNH相关并发症在患者中得到解决，其中肾功能不全的患者中有44.4%，平滑肌痉挛的患者中有95.8%，血栓栓塞的患者中有70.0%，肺动脉高压的患者中有26.7%。28.8%的患者出现了体外溶血（23例；每患者年0.09次），18.8%出现了突破性溶血（15例；每患者年0.06次）。未观察到与依库利珠单抗相关的治疗中断案例。

研究结论：

在这项涉及80名疾病负担较重的PNH患者的研究中，依库利珠单抗表现出了持续的疗效，长期治疗期间能够控制体内溶血和PNH相关并发症。依库利珠单抗治疗下，总体生存率为96.2%，仅报告了两例死亡病例，但均未被认为与依库利珠单抗相关。患者对依库利珠单抗耐受良好，没有发生因不良事件导致治疗中断的情况。在那些中断治疗的患者中，大多数情况下是因参加临床试验而中断治疗。未观察到因依库利珠单抗而中断治疗的情况。这些数据为韩国PNH患者中使用依库利珠单抗治疗的长期疗效和安全性提供了证据，尤其是对于疾病负担较重的患者。

参考文献：

Kim JS, Jang JH, Jo DY, Ahn SY, Yoon SS, Lee JH, Kim SH, Choi CW, Shin HJ, Kim MK, Lee JH, Mun YC, Kong JH, Hyun B, Nam H, Kim E, Kwak MJ, Won YK, Lee JW. Long-Term Efficacy and Safety of Eculizumab in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and High Disease Burden: Real-World Data From Korea. J Korean Med Sci. 2023 Oct 23;38(41):e328. doi: 10.3346/jkms.2023.38.e328. PMID: 37873628.