Pulm Ther：马西替坦治疗门静脉肺动脉高压的安全性：来自OPUS/OrPHeUS研究的实际世界证据

研究背景：

门静脉肺动脉高压（PoPH）是一种与其他肺动脉高压（PAH）类型相比预后更差的严重疾病。由于PoPH患者通常被排除在临床试验之外，关于在这一患者群中使用PAH特定治疗的数据相对有限。因此，本研究旨在通过分析合并的OPUS/OrPHeUS数据集，探讨在美国首次使用马西替坦治疗PoPH患者时的患者特征、治疗模式、结果和安全概况。

研究方法：

研究使用了两个不同但互补的数据源：OPUS和OrPHeUS。OPUS是一项前瞻性的美国多中心观察性药物注册表，时间跨度为2014年4月至2020年6月；而OrPHeUS则是一项回顾性的美国多中心病历回顾研究，时间跨度为2013年10月至2017年3月。在OPUS中，对PoPH患者的肝病额外信息进行了回顾性收集，以更全面地了解患者的病情。

研究结果：

OPUS/OrPHeUS数据集包括了206名PoPH患者，其中包括中位年龄为58岁的患者，女性占比为52.4%。研究发现，72.8%的患者存在基线肝硬化，31.6%的患者存在肝功能异常。在治疗方面，74.8%的患者选择将马西替坦作为联合治疗的首选方案，而患者对马西替坦的中位暴露时间为11.9个月。生存分析显示，一年内所有原因住院的患者比例为48.6%，而生存率为82.2%。在96名PoPH患者中，29.2%的患者由于基础肝病需要肝移植。在这些患者中，32.1%因PAH严重程度无法登记等待移植名单，而17.9%最终接受了移植。肝脏不良事件（HAE）在患者中普遍存在，占49.0%，其中最常见的包括胆红素增高（16.0%）、腹水（7.3%）和肝性脑病（5.8%）。1.5%的患者因HAE而停用马西替坦，而21.8%因非肝脏不良事件而停用。

研究结论：

在使用马西替坦治疗的PoPH患者中，研究结果未发现意外的安全问题。这些数据进一步支持了在PoPH患者中使用马西替坦的安全性和耐受性的证据。这项研究为了解PoPH患者的治疗效果提供了有价值的信息，有助于临床医生更好地管理和选择治疗方案。该研究的结果为未来相关疾病治疗提供了基础数据，为改善PoPH患者的预后和生活质量提供了指导。

原始出处：

Kim NH, Chin KM, McLaughlin VV, DuBrock H, Restrepo-Jaramillo R, Safdar Z, MacDonald G, Martin N, Rosenberg D, Solonets M, Channick R. Safety of Macitentan for the Treatment of Portopulmonary Hypertension: Real-World Evidence from the Combined OPUS/OrPHeUS Studies. Pulm Ther. 2024 Jan 7. doi: 10.1007/s41030-023-00251-x. Epub ahead of print. PMID: 38184507.