NEJM：使用重组因子VIII治疗的重症血友病A患者有较高的抑制剂发生率
2016-05-26 MedSci MedSci原创
中和抗–VIII因子抗体产生（抑制剂）治疗重度血友病A患者可能取决于替代治疗的集中使用。原始出处：Flora Peyvandi,Pier M. Mannucci,Isabella Garagiola,et al.A Randomized Trial of Factor VIII and Neutralizing Antibodies in Hemophilia A,NEJM,2016.5.26
重度血友病A患者中和抗–VIII因子抗体（抑制剂）的发展可能取决于替代治疗的集中使用。
研究人员进行了一项随机试验，以评估在那些使用含有血管假性血友病因子血浆来源的凝血因子VIII或重组VIII因子治疗的患者中，因子VIII抑制剂的发生率。符合标准的患者（男性，年龄<6岁，患有严重的血友病A，此前没有使用任何因子VIII治疗或仅使用血液成分进行最小化治疗）来自于42个研究地点。
在筛选的303名患者中，264例患者接受随机分组，251例患者接受了分析。76例患者被发现含有抑制剂，其中50例有高滴度抑制剂（≥5 Bethesda单位）。接受血浆源性因子VIII治疗的125例患者中的29例患者被发现血液内含有抑制剂（20例有高滴度抑制剂），在126例接受重组因子VIII治疗的患者中有47例被发现血液内含有抑制剂（30例有高滴度抑制剂）。血浆源性因子VIII治疗的患者所有抑制剂的累计发生率为26.8％（95％可信区间[CI]，18.4至35.2），重组因子VIII治疗的患者累计发生率为44.5％（95％CI，34.7至54.3）；高滴度抑制剂的累积发生率分别为18.6％（95％CI，11.2至26.0）和28.4％（95％CI，19.6至37.2）。在所有抑制剂的主要终点的Cox回归模型中，重组因子VIII治疗比血浆源性因子VIII治疗的抑制剂发生率高87％（风险比，1.87; 95％CI，1.17至2.96）。该联系在多变量分析中并没有改变。对于高滴度抑制剂，危险比为1.69（95％CI，0.96至2.98）。当分析仅限于重组因子VIII产品而不是第二代全长重组因子VIII产品时，对于所有抑制剂（危险比，1.98; 95％CI，0.99至3.97）和高滴度抑制剂（危险比，2.59; 95％CI，1.11至6.00）的效果评估是类似的。
使用含有血管假性血友病因子血浆来源的凝血因子VIII治疗的患者比那些使用重组因子VIII治疗的患者抑制剂发生率低。
原始出处：
Flora Peyvandi,Pier M. Mannucci,Isabella Garagiola,et al.A Randomized Trial of Factor VIII and Neutralizing Antibodies in Hemophilia A,NEJM,2016.5.26
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