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Blood:白藜芦醇三聚体可改善LV介导的基因疗法

2019-8-18

Blood:白藜芦醇三聚体可改善LV介导的基因疗法

造血干细胞(HSCs)的治疗性基因传递作为一系列单基因、肿瘤性和传染疾病的救命疗法具有巨大的潜力。但在临床上,基因疗法受到HSC对慢病毒载体(LVs)修饰固有抵抗性的严重限制,往往需要高剂量或重复LV给药才能实现治疗性的基因纠正。Stosh Ozog等人发现短疗程联合应用环白藜…

Blood:新发现16个静脉血栓栓塞的遗传易感位点!

2019-8-18

Blood:新发现16个静脉血栓栓塞的遗传易感位点!

静脉血栓栓塞(VTE)是一种高发病率和高死亡率的疾病。为进一步深入了解促进VTE发生的生理机制,研究人员对VTE患者进行全基因组关联研究(GWAS)和全基因组关联研究(TWAS)和基于全血和肝脏基因表达的全转录组关联研究(TWAS)。研究人员对18个队列的30 234位VTE患者和172 122位…

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2019-8-18

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【盘点】2019年8月16日Blood研究精选

2019-8-16

【盘点】2019年8月16日Blood研究精选

2019年8月16日Blood研究精选

全球首款获批的CAR-T疗法临床试验申请在华获得受理

2019-8-15

全球首款获批的CAR-T疗法临床试验申请在华获得受理

昨日(8月12日),中国国家药监局药品审评中心(CDE)正式受理了由诺华提交的CAR-T疗法CTL019(Kymriah)的临床试验申请(受理号:JXSL1900067)。2017年8月,CTL019获得美国FDA批准,用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治或出现两次及以上复发的25…

强生BTK抑制剂Imbruvica获欧盟批准扩大两个适应症:慢性淋巴细胞白血病和瓦尔德斯特罗姆巨球蛋白血症

2019-8-15

强生BTK抑制剂Imbruvica获欧盟批准扩大两个适应症:慢性淋巴细胞白血病和瓦尔德斯特罗姆巨球蛋白血症

强生宣布欧洲委员会(EC)批准扩大其布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)不可逆抑制剂Imbruvica(ibrutinib)在两种适应症中的使用,包括与obinutuzumab联合使用用于先前未治疗的慢性淋巴细胞白血病(CLL)成人患者,以及与利妥昔单抗联合使用用治疗瓦尔德斯特罗姆巨球蛋白血症(WM)成…

阿斯利康的BTK抑制剂Calquence治疗白血病喜获美国突破疗法指定

2019-8-15

阿斯利康的BTK抑制剂Calquence治疗白血病喜获美国突破疗法指定

阿斯利康宣布其Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Calquence(acalabrutinib)用作慢性淋巴细胞白血病成人患者的单一疗法,获得美国FDA突破疗法指定(BTD)。该指定是基于ELEVATE-TN和ASCEND III期临床试验中期分析的阳性结果。

以腰腿痛为首发症状的多发性骨髓瘤

2019-8-14

以腰腿痛为首发症状的多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)是一种浆细胞恶性增殖性疾病,属于血液科诊治范畴,占血液系统肿瘤10%,病变常累及肋骨、胸椎、腰椎、骨盆等骨骼。由于相应骨骼的疼痛,MM病人常首诊于骨科或疼痛科。如果病变累及腰椎,往往出现腰腿痛,常需与腰椎间盘突出症、骨质疏…

BMJ: 首次静脉血栓后停用抗凝治疗会导致静脉血栓复发

2019-8-14

BMJ: 首次静脉血栓后停用抗凝治疗会导致静脉血栓复发

本项研究旨在确定首次无症状静脉血栓(VTE)患者停用抗凝治疗后首次复发性静脉血栓栓塞(VTE)事件的发生率,以及复发性VTE累积发病率。

Blood:根据15万+位血液恶性肿瘤患者绘制的家族风险图谱

2019-8-14

Blood:根据15万+位血液恶性肿瘤患者绘制的家族风险图谱

在临床上,评估家族性癌症风险至关重要,因其能够协助区分人群中恶性肿瘤风险不同的个体。Amit Sud等人对来自瑞典家庭癌症数据库中的1600多万人的数据进行分析,以了解不同的血液恶性肿瘤的家族风险及其潜在的相互关系。

Blood:Cirmtuzumab的抗慢性淋巴细胞白血病机制!

2019-8-14

Blood:Cirmtuzumab的抗慢性淋巴细胞白血病机制!

将Nurse样细胞(NLC)与慢性淋巴细胞白血病(CLL)细胞共培养,可诱导白血病细胞的STAT3磷酸化(pSTAT3),该过程可被抗Wnt5a抗体或抗ROR1 mAb cirmtuzumab阻断。研究表明Wnt5a可在30min内诱导NF-κB活化,但需要3个多小时来诱导pSTAT3。

Blood:ADAMTS13缺陷和补体过度激活协同导致血栓性微血管病

2019-8-14

Blood:ADAMTS13缺陷和补体过度激活协同导致血栓性微血管病

血浆ADAMTS13活性重度缺陷是血栓性血小板减少性紫癜(TTP)的主要原因,而补体通过替代途径过度激活又导致了非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS),TTP和aHUS是血栓性微血管病的两种原型。但从临床和致病机制上区别TTP和aHUS非常具有挑战性。临床报道表明补体激活可能在血浆ADAM…

Blood:GATA1 N末端对红细胞生成的重要作用

2019-8-14

Blood:GATA1 N末端对红细胞生成的重要作用

Diamond-Blackfan贫血(DBA)是一种少见的先天性纯红细胞再生障碍性贫血,男女比例1.1:1,大部分病例为散发,约10%-25%的患者有家族史。

Blood:派姆单抗单药治疗RRcHL可获得持久的缓解

2019-8-14

Blood:派姆单抗单药治疗RRcHL可获得持久的缓解

程序性死亡蛋白1抑制剂被推荐用于治疗复发性/难治性经典霍奇金淋巴瘤(RRcHL),但缓解的持续时间尚不明确。研究人员开展了一个为期2年的2期临床试验,研究派姆单抗用于HL患者的疗效和安全性。共有210位患者,分成了3个队列。中位随访时间为27.6个月,客观缓解率(ORR)为7…

J INTERN MED:静脉血栓栓塞后D-二聚体水平和复发风险

2019-8-13

J INTERN MED:静脉血栓栓塞后D-二聚体水平和复发风险

由此可见,停止抗凝治疗d-二聚体水平升高的VTE患者复发风险增加。

最全!ALP多种形式的临床意义!

2019-8-12

最全!ALP多种形式的临床意义!

在血清或血浆中测得的总碱性磷酸酶(ALP)活性是各种组织来源的多种不同类型ALP的总和。 在健康人群的血清或血浆中测得的总ALP几乎全部来自肝脏和骨骼系统。大约25%的健康人也产生肠ALP,占禁食样本总ALP的10%。总ALP增加可以是生理性的,也可以由肝脏和(或)骨骼疾病引起…

Blood:放射元素At-211或可消除MM的微小残留病灶

2019-8-9

Blood:放射元素At-211或可消除MM的微小残留病灶

微小残留病(MRD)在多发性骨髓瘤(MM)中日益普遍和重要。虽然对一线治疗的反应不断加深,但大约75%的MM患者从未取得MRD阴性(≤10-5);MRD阴性状态预示患者存活期长。MM具有高度异质性,MRD持续存在提示患者体内有分离的单细胞和小簇对治疗耐药的亚克隆存在。几乎所有的MM克…

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