英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性

2019-07-10 不详 MedSci原创

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)在2018年12月发布 "否"之后,重新建议使用Alnylam的Onpattro(patisiran)治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病(hATTR淀粉样变性)。

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)在2018年12月发布 "否"之后,重新建议使用Alnylam的Onpattro(patisiran)治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病(hATTR淀粉样变性)。

这种疾病是由一种叫做转甲状腺素蛋白(TTR)的异常沉积和积聚引起的,是一种进行性的可危及生命的疾病。Onpattro通过使用干扰RNA(RNAi)阻断大部分TTR蛋白的产生,减少损害全身神经和器官的TTR蛋白积聚从该疾病的根本原因上来进行解决。

NICE决定改变其对Onpattro的立场,使Alnylam重新回到hATTR治疗的尖端位置。

皇家自由医院国家淀粉样变性中心负责人菲利普霍金斯教授表示,这一决定标志着"在治疗hATTR淀粉样变性疾病中迈出了重要一步。Patisiran在其主要临床研究中表明,它可以阻止甚至改善大多数患者的这种疾病的潜在衰弱症状。基因沉默是一个很有前途的医学领域,看到这种科学转化为治疗方法帮助hATTR淀粉样变性患者是非常令人振奋的。"

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  1. 2019-07-10 坚强007

    向挑战病魔的科研人员致敬!

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