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爱尔兰HSE明确指出脊髓性肌萎缩症患儿的药物过于昂贵

2019-2-25 作者:不详   来源:MedSci原创 我要评论0

据"爱尔兰时报"上周五的报道,卫生服务执行部(HSE)已明确表示脊柱肌肉萎缩药物Spinraza目前的价格并不符合成本效益。

脊髓性肌萎缩症(SMA)又称脊肌萎缩症,是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,属常染色体隐性遗传病。Spinraza是一种反义寡核苷酸(ASO),旨在改变SMA患者体内缺乏的SMN2基因的剪接,以增加全功能性SMN蛋白的生产。

HSE表示Spinraza的治疗可能在五年内花费约2000万欧元,但现在还未能就可行的价格与制造商达成协议。Spinraza 制造商"有义务确保这种规模的支出必须提供临床益处和成本效益的证据"。

监管机构指出,Spinraza第一年的费用为60万欧元,连续每年的费用为38万欧元。

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