Nature:再生疗法治疗多发性硬化症

2013-10-14 佚名 生物谷

斯克里普斯研究所(The Scripps Research Institute,TSRI)科学家发现了一组能够用于治疗多发性硬化症(multiple sclerosis,MS)的药物。与显存治疗MS药物的机制不同,该新药物能够激活一组前体细胞用来修复MS中遭到破坏的神经纤维。 该发现的新药包括一种治疗PD的药物benztropine,该药单独治疗或结合其他MS疗法治疗

斯克里普斯研究所(The Scripps Research Institute,TSRI)科学家发现了一组能够用于治疗多发性硬化症(multiple sclerosis,MS)的药物。与显存治疗MS药物的机制不同,该新药物能够激活一组前体细胞用来修复MS中遭到破坏的神经纤维。

该发现的新药包括一种治疗PD的药物benztropine,该药单独治疗或结合其他MS疗法治疗都有很好的效果。相关报道发表在近期的Nature杂志上。 【原文下载】

该文章的通讯作者TSRI教授Luke L. Lairson博士称,我们得到这些结果很兴奋,我们开始考虑设计一期临床实验了。

Lairson博士也指出benztropine有剂量依赖性的副作用,尽管证明对MS有效,人们不应该轻易开始服用该药物。

新疗法

显存治疗MS的方法如干扰素都是抑制免疫细胞攻击脱髓鞘的神经纤维。但是这些疗法只是部分有效,并且有严重的副作用。

新研究中,Lairson博士试图开发一种新的方法,旨在恢复少突胶质细胞的前体细胞的功能。少突胶质细胞前体细胞正常情况下能够修复并保持神经纤维的髓鞘,理论上该细胞也能修复MS引起的脱髓鞘现象。

MS发病过程中,少突胶质细胞数量急剧减少,干细胞样的前体细胞却对其进行补充。Lairson博士称,少突胶质细胞前体细胞在MS发病过程中都是存在的,但是由于一些未知原因这些细胞不能成熟分化成功能性的少突胶质细胞。

数十万个分子的筛查

TSRI科学家采用成熟的小分子筛选技在数十万分子库中筛选任何可能引起少突胶质细胞前体细胞分化成熟的分子。

经过不懈努力,科学家找到了数个能够诱导前体细胞分化的分子。在这些分子当中,benztropine是经过FDA认证的治疗帕金森氏症的药物。该文章的第一作者Vishal A. Deshmukh博士称,这个发现让我们很震惊,这就意味着我们能很快的进行临床实验。

测试发现benztropine能够有效的预防自体免疫疾病,也能有效治疗自体免疫病引起的症状。Benztropine自身就能很好的治疗MS,结合现有的抑制免疫系统的治疗方法如干扰素和芬戈莫德(fingolimod)同样有显著的疗效。


原文检索:

Deshmukh VA, Tardif V, Lyssiotis CA, Green CC, Kerman B, Kim HJ, Padmanabhan K, Swoboda JG, Ahmad I, Kondo T, Gage FH, Theofilopoulos AN, Lawson BR, Schultz PG, Lairson LL.A regenerative approach to the treatment of multiple sclerosis.Nature. 2013 Oct 9. doi: 10.1038. 【原文下载】

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