新型抗癫痫药物SAGE-547，临床试验初步见效

SAGE Therapeutics Inc日前宣布，该公司用于治疗超难治型癫痫持续状态（SRSE）的新药SAGE-547临床试验结果阳性，结果表明该药物帮助了73%患有此类治疗不敏感型的严重癫痫患者，并使他们摆脱对麻醉剂的依赖。

SAGE-547是一种称为四氢孕酮的神经类固醇，并且还是 GABA_A受体的调节剂，可以通过融入脑中 GABA_A受体发挥治疗SRSE的作用，这与其它抗惊厥药的作用机制不同。目前市面上还没有获批的治疗SRSE的特定药物，患者通常会被注射镇定剂作为治疗手段，而SAGE-547是针对此种疾病的首类药物。

共有12名受试者参与了SAGE-547的1期和2期试验，所有患者均满足该药物效力和耐受度的主要及次要评估指标。该试验的有效率是73%，八名受试者成功摆脱了麻醉剂的影响，并且在停药以后没有复发。这些数据都表明了该药物的有效性，并且副作用也很少。

此前SAGE也出发布了一份相似的报告，该报告中有四名患者接受了SAGE-547的治疗。SAGE宣布还会招募新的受试者继续这项试验，还将包括儿童。后续试验的主要目的是研究高剂量药物对患者的影响。迄今为止数家独立的试验性新药研究机构对7名SRSE患者进行了紧急的SAGE-547治疗，其中5名患者服药后得以治愈。

此试验的阳性结果促使SAGE继续该药物的研发。SAGE试图与FDA联手设计三期试验的研究计划，并且会在2015年上半年开始。SAGE-547已被管理机构授予孤儿药和快速通道资格。

如果三期试验成功，SAGE-547将成为治疗SRSE的首选药物。SAGE的CEO Jeff Jonas博士说：“我们相信SAGE-457有潜力成为治疗SRSE的首选药物，这对于患者和医生都是一个激动人心的好消息。”

SAGE预计该药品将会满足25000名SRSE患者的需要。LeerinkPartnersLLC的分析师JosephSchwartz预计SRSE将会成为一个具有十亿美元潜在价值的巨大市场，以6万美元的价格、50%的市场渗透率预估，SAGE-547将会在2023年达到最高销售额13亿美元。此外，SAGE正考虑扩大其癫痫药物的商业版图，研发针对其他类型癫痫的新药。