Neurology：熊去氧胆酸可治疗帕金森病
2015-08-11 MedSci 译 MedSci原创
谢菲尔德转化神经科学研究所的研究人员（SITraN）和约克大学的学者合作开展的一项研究表明，为携带有突变LRRK2基因（引起遗传性帕金森病的最常见原因）的果蝇注入熊去氧胆酸（UDCA）后治疗效果很突出。他们并将研究结果发表在Neurology。“我们发现UDCA治疗LRRK2基因携带者（包括无症状LRRK2携带者）很有效果，”SITraN的Heather Mortiboys博士说道，“对于有症状和
谢菲尔德转化神经科学研究所的研究人员（SITraN）和约克大学的学者合作开展的一项研究表明，为携带有突变LRRK2基因（引起遗传性帕金森病的最常见原因）的果蝇注入熊去氧胆酸（UDCA）后治疗效果很突出。他们并将研究结果发表在Neurology。
“我们发现UDCA治疗LRRK2基因携带者（包括无症状LRRK2携带者）很有效果，”SITraN的Heather Mortiboys博士说道，“对于有症状和无症状的LRRK2基因携带者，UDCA可以明显提高线粒体功能，并增加细胞供能。”
线粒体的功能是为细胞供能，以保证细胞正常活动的进行，但如果线粒体存在不同程度的功能障碍如LRRK2基因突变而引起供能减少，则会导致细胞功能不能正常进行，引起神经系统一系列疾病的存在，如运动神经元病和帕金森病。根据NINDS的统计，美国至少有500000人患帕金森病。该病最突出的临床表现是四肢不自主抽动，尤其是休息和慢步时。且该症状通常会随时间而恶化。
谢菲尔德大学运动障碍神经病学研究的Oliver Bandmann博士认为，这项研究将会带来更深远的影响。
“我们一直在寻找携带有LRRK2突变基因的帕金森病患者，也有一些遗传性和散发性帕金森病患者神经细胞内的线粒体存在缺陷和功能障碍，但我们还不知道具体原因。我们希望能够证实UDCA可以治疗帕金森病也能治疗其他神经退行性疾病。”LRRK2基因突变的果蝇视力会降低，研究人员通过电子追踪探究注入UDCA后且LRRK2基因突变的果蝇，结果表明它们的视力会得到一定程度的改善和修复。
来自约克大学的Chris Elliott博士认为,UDCA治疗方案可以提高果蝇视力证明它可以在修复神经细胞和改善神经功能方面起到积极作用。 “口服或注入UDCA，对果蝇而言可以减慢它们大脑退化的速度，同样，UDCA治疗方案对于修复LRRK2基因突变型帕金森病患者神经细胞的线粒体有效。”
Bandmann博士指出，因为UDCA已在临床应用数十年，因此如果临床试验证明有效的话即可很快投入治疗帕金森病的方案中。这是老人和帕金森病患者的希望。
原始出处：
Heather Mortiboys et al.UDCA exerts beneficial effect on mitochondrial dysfunction in LRRK2G2019S carriers and in vivo. Neurology.7 August 2015
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