聊聊临床试验的那些事儿

历史上的今天

1747年5月20日，苏格兰海军军医林德所在船上的所有船员都患上了坏血病，凭借对坏血病的研究，林德认为使用新鲜果蔬或许有利于坏血病的治疗。

实践出真知，林德做了一个试验，将所有船员分为6组，每组2人，A组每天食用2个橘子和柠檬，B组每天饮用苹果汁，C-F组分别使用当时治疗坏血病的药方、稀硫酸、醋酸、海水。试验进行到第6天，只有A组船员病情好转，而其他组船员病情依旧。

这个临床试验是人类历史上第一个临床对照试验，开创了现代临床试验的先河。

2005年，为了纪念这一历史事件，欧洲临床研究协作组联合美国和加拿大，提议将每年的5月20日定为国际临床试验日。

什么是临床试验？

临床试验（Clinical Trial）是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。

以下药物需进行临床试验：

我国未生产过的药品

国外生产获批但我国并没有批准的药品

已生产过的药品，凡增加适应症或改变用药途径、改变剂量

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临床试验就是当“小白鼠”

提起临床试验，很多人第一反应就是影视剧中，身穿白大褂，手持手术刀，磨刀霍霍向“小白鼠”的惨烈画面。

临床试验就是当“小白鼠”吗？

当然不是啦！

每一项临床试验都需要经过临床试验审批（IND），包括国家食品药品监督管理局审批和伦理委员会的审核。更重要的是，只有在动物试验中被证实有效且低毒的药物，才能用在临床试验上。受试者在参与临床试验期间所采用的试验方案，也是经过严密设计和反复评估的，以此保障受试者的安全和利益。

药物临床试验是指以人体(患者或健康受试者)为对象的试验，意在发现或验证某种试验药物的药效学作用、不良反应，或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，以确定药物的有效性与安全性的系统性试验。药物临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验及生物等效性试验。 

Ⅰ期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。在健康志愿者中进行。

Ⅱ期临床试验：治疗作用初步评价阶段。初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量的确定提供依据。

Ⅲ期临床试验：进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分依据。

Ⅳ期临床试验：也称上市后监察。考察在广泛使用条件下的药物疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。

生物等效性试验：以药物代谢动力学参数为指标，比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条件下，其活性成分吸收程度和速度有无统计学差异的人体试验，试验对象为健康志愿者。

所以请大家放心，参与临床试验并非等于“小白鼠”。参与临床试验，一方面对于无药可用的患者来说，是一个挽救性命的途径，另一方面促进新药的研发，为医学发展做出了重大贡献。

临床试验安全吗

每个临床试验在开展前都进行了大量的临床前研究，在动物试验获得了一定安全性数据的基础上才发展到人体试验。临床试验的每个阶段都必须强调安全性；上个阶段有安全的结果，才能继续进行到下一个阶段；同时，每阶段的试验都可能存在一定的风险，试验的实施必须建立在预期的受益大于风险的基础上；另外，即使已经上市的药物也可能出现不良反应甚至严重不良反应，所以不能保证临床试验的绝对安全。临床试验各个阶段如果都显示研究药物是相对安全和有效的，相关企业就会向国家药品监督管理总局提出新药注册上市的申请。在得到批准证书后，新药才能上市并广泛用于临床。

经过多年的发展，临床试验的法律法规体系已经相当完善。临床试验遵循《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》《药物临床试验质量管理规范》等相关法律法规，符合《世界医学大会赫尔辛基宣言》原则及相关伦理要求，志愿者的权益、安全和健康必须高于对科学和社会的获益。伦理审查与知情同意是保障志愿者权益的重要措施。

临床试验的获益与风险

看到医院粘贴的临床试验海报，有些患者跃跃欲试，但却不知道参与临床试验有哪些获益与风险，一时不知道要不要报名。

我们先来谈谈获益。

目前绝大多数的临床试验都免费提供试验药物和检查费用，甚至有些临床试验项目还能报销交通费用，受试者能够享受到定期的健康检查，获得更好的照顾。

有些新药已在国外上市，其安全性和有效性已得到验证，但尚未在国内上市。参与这类药物的临床试验，可以让国内患者提前用到国外新药；还有一些在国外也尚未上市的新药，若发起了全球多中心同步进行的临床试验，也可以让患者获得国际最新的治疗方案。

《药物临床试验质量管理规范》中规定，应由申办方承担临床试验相关的费用。多数参与新药临床试验的患者，可以根据研究方案得到免费的与试验相关的药物、特殊检查、经济补偿等。特别是很多刚上市的价格昂贵的新药(如抗肿瘤药)，参加临床试验可以大大减轻患者的家庭经济负担。

此外，承担临床试验的都是该领域顶尖的医院和权威专家，患者在参与研究期间可以获得更好的治疗、服务以及规范的随访。

凡事均有两面性，临床试验亦是如此。参与临床试验，自然也伴随一定的风险。

首先，受试者虽然报名参与试验，但可能被分到对照组，用的不是最新的在研新药。这种情况虽然不能获得最新的治疗方案，但对照组采用的也是临床上使用的治疗方案。

其次，试验期间受试者可能会出现未预料到的副作用，但在临床试验中出现的不良反应会被记录下来，如果受试者出现严重的副作用难以继续时，受试者有权随时退出临床试验。

当然，受试者参与临床试验最关心的便是疗效，而临床试验的药物有可能对受试者并不起效。

参加药物临床试验会泄露隐私吗？

参与药物临床试验的过程以及在试验中的个人资料均属保密材料。必要时，申办方的有关人员、伦理委员会和药品监督管理部门按规定可以查阅参与试验的志愿者资料，目的是保证研究信息获得的准确性和正确执行研究方案。提供给申办者的资料仅显示受试者编号，不会出现志愿者的姓名、电话、住址等身份信息。任何研究成果的公开报告都不会披露志愿者的个人资料。

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