新药研发成本降低90%：一群理想主义者的务实创举
2016-08-30 佚名 药明康德
根据塔夫斯大学（Tufts University）药物开发研究中心30多年来的统计数据，目前每一个新药的研发成本大约为14亿美元。但对于药明康德合作伙伴DNDi（Drugs for Neglected Diseases initiative）来说，这一数字仅仅是1.1 亿– 1.7亿美元。你也许会好奇，为何DNDi能将新药研发的成本锐减近90%？要回答这个问题，我们首先得了解DNDi是怎样的一个机
根据塔夫斯大学（Tufts University）药物开发研究中心30多年来的统计数据，目前每一个新药的研发成本大约为14亿美元。但对于药明康德合作伙伴DNDi（Drugs for Neglected Diseases initiative）来说，这一数字仅仅是1.1 亿– 1.7亿美元。
你也许会好奇，为何DNDi能将新药研发的成本锐减近90%？要回答这个问题，我们首先得了解DNDi是怎样的一个机构。2003年，包括法国的巴斯德研究所及“无国界医生”等全球七个研究机构与组织共同建立了DNDi，旨在通过研发新药，提高“受忽视疾病”（neglected diseases）患者的生活质量与健康状况。
受忽视疾病指那些影响了发展中国家的广泛人口，但新药研发力度有所不足的疾病，昏睡病、利什曼原虫病、南美锥虫病、儿童艾滋病、丝虫病、以及疟疾等都隶属在内。尽管影响着数量巨大的人口，在1975年到1997年期间研发的1000多种新药中，却只有13个新药与它们有关，患者的医疗需求也远未被满足。
▲DNDi丰富的研发线（图片来源：DNDi，点击观看大图）
DNDi正是出于为这些患者带来新药的愿景而成立的。当“无国界医生”在1999年获得诺贝尔和平奖后，组织的成员深深意识到发展中国家的普通百姓极度缺乏救命良药，并捐出诺贝尔奖金，启动了DNDi。当时，诸多业内人士虽对他们的理想赞誉有加，却又保持了谨慎——新药研发是一项复杂、昂贵、耗时良久的工程。“业余”性质的DNDi能走得多远，谁都不敢打包票。
▲DNDi为发展中国家的贫困人口带来了大量价廉物美的新药（图片来源：Nature）
然而在短短13年里，DNDi交出了一份近乎满分的答卷。截至到2015年，它已有6种创新疗法获批上市，在研新药达到了26个。更为关键的是，它的新药研发成本一始终保持着低廉。
这要归功于DNDi独有的运作模式。首先，它是一个“虚拟”的组织，新药研发的一路上有药明康德这样全方位一体化的开放式能力和技术平台保驾护航；其次，DNDi吸引了一群富有情怀的科学咨询师为其出谋划策；第三，通过与大型药企富有效率的合作，DNDi能省去建立筛选文库等重复劳动；第四，受忽视疾病的研发领域相对来说还是一片蓝海，这也让DNDi的临床试验与市场推广进行得非常顺利。
▲DNDi的独有模式能降低新药研发成本（图片来源：Nature）
DNDi的疟疾新药就可以视作为“精简模式”的缩影。在DNDi创立的早期，世界卫生组织正呼吁利用复方药控制疟疾。看到这个机会之后，DNDi的执行主任Bernard Pécoul博士联系了拥有两款疟疾药物的赛诺菲公司，建议由DNDi进行复方药的临床试验，而赛诺菲则放弃该复方药的专利，并以不到1美元的价格为成人进行治疗。这次合作取得了空前的成功。自2007年上市后，数亿粒新药被运往非洲，极好地对疟疾进行了控制。而在于赛诺菲的合作下，这一新药的研发成本仅仅是1400万美元。
“长久以来，人们认为新药研发过于复杂，只有大型药企才能完成这一任务，”哈佛大学公共健康学院的全球健康管理论坛研究主任，同时也是DNDi董事会成员的Suerie Moon博士说：“我认为如今我们能从DNDi的例子中学到很多经验，并把它们应用到其他更受关注的疾病中去。”
▲DNDi董事会成员的Suerie Moon博士（图片来源：哈佛大学）
这正是DNDi未来的计划。目前，DNDi已将目光转向了丙肝新药，并希望能创造出新的抗生素，来抵抗耐药菌的感染。按计划，DNDi将在2023年前提供16-18种新药。“我们相信DNDi将会表明，新药研发存在着另外一种不同的模式。” Pécoul博士补充说。
我们期待DNDi的梦想能早日成真，并带来更多价廉物美的新药，造福全球患者。
参考资料：
[1] Busting the billion-dollar myth： how to slash the cost of drug development
[2] Neglected diseases fund touted
[3] DNDi官方网站
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关注值得学习。赞！好文有待探究。
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#研发#
25
好好学习一下
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