NEJM：米哚妥林治疗晚期系统性肥大细胞增多症疗效显著
2016-06-30 fsy 译 MedSci原创
晚期系统性肥大细胞增多症是一种罕见的血液肿瘤，预后较差，缺乏有效的治疗方案。多激酶抑制剂米哚妥林抑制KIT D816V（该疾病的发病机制的一个主要推动力）。原始出处：Jason Gotlib,Hanneke C. Kluin-Nelemans,Tracy I. George,et al.Efficacy and Safety of Midostaurin in Advanced Systemic
晚期系统性肥大细胞增多症是一种罕见的血液肿瘤，预后较差，缺乏有效的治疗方案。多激酶抑制剂米哚妥林可以抑制KIT D816V（该疾病的发病机制的一个主要推动力）。
研究人员对116例患者进行了一项米哚妥林的开放性研究，剂量为100毫克，每天两次，其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者有资格列入主要疗效人群：16例患者有侵袭性系统性肥大细胞增多症，57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症，16例患有嗜硷细胞性白血病。主要成果是最佳的整体响应。
整体响应率为60％（95％可信区间[CI]，49至70）；45％的患者产生了主要反应，被定义为至少一种肥大相关器官损害完全消退。不论晚期系统性肥大细胞增多症亚型如何，KIT突变状态，或暴露于先前疗法，响应率都是相似的。骨髓肥大细胞负担和血清胰蛋白酶水平的平均最佳百分比变化分别为59％和58％。中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。在16例嗜碱粒细胞性白血病患者中，中位总生存期为9.4个月（95％CI，7.5至无法估计）。56％的患者由于毒性作用剂量减少；在这些患者中32％的患者重新增加到起始剂量是可行的。最常见的不良事件是低级的恶心、呕吐和腹泻。发生新的或恶化的3级或4级中性粒细胞减少，贫血和血小板减少的患者分别为24％，41％和29％，主要发生在那些先前存在血细胞减少的患者中。
在这个开放性研究中，米哚妥林显示出治疗晚期全身性肥大细胞增多症患者的疗效，包括高致命性变异体肥大细胞白血病。
原始出处：
Jason Gotlib,Hanneke C. Kluin-Nelemans,Tracy I. George,et al.Efficacy and Safety of Midostaurin in Advanced Systemic Mastocytosis,NEJM,2016.6.30
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