揭露临床试验数据内幕
2013-10-29 生物探索 生物探索
近日，一系列临床试验敏感数据的公开计划使制药公司、药物监管机构与研发团队们陷入了僵局。然而就在这场“斗争”似乎即将白热化时，一项研究揭示了为什么这些保密资料对于研究者而言是极其重要的。 这项研究的分析结果表明，大多数公开的临床试验数据都缺少一些至关重要的信息（例如死亡率与严重的副作用）。但是这些信息却通常能在制药行业制定的、非公开化的标准文件中找到，而这类文件被称为临床研究报告（
近日，一系列临床试验敏感数据的公开计划使制药公司、药物监管机构与研发团队们陷入了僵局。然而就在这场“斗争”似乎即将白热化时，一项研究揭示了为什么这些保密资料对于研究者而言是极其重要的。
这项研究的分析结果表明，大多数公开的临床试验数据都缺少一些至关重要的信息（例如死亡率与严重的副作用）。但是这些信息却通常能在制药行业制定的、非公开化的标准文件中找到，而这类文件被称为临床研究报告（clinical study report, CSR）。该研究揭露，缺失的临床试验信息主要包括抗抑郁症药的临床试验中抑郁症状的详细情况，以及糖尿病治疗药物的临床试验中心脏病发作与中风的详细发病情况。该项研究的第一作者Beate Wieseler是德国科隆卫生保健质量效益研究所药物评估部的主任；她指出，这些都是非常非常重要的变量和结局。
Wieseler强烈支持将所有的CSR文件公开化。“那并不是一道选择题，而是必然发生的事情。”她说道。“毫无疑问，这些文件必须公开化。”
欧洲国家在大力推动更多临床试验数据公开化时，CSR的获取问题正成为其中的关键点之一。制药公司在向隶属于欧盟的欧洲药品管理局（European Medicines Agency, EMA）申请药物的销售许可证时，都会将这些报告提交给EMA，而EMA也已经明确地表明，它希望能将这些文件公之于众，以作为其提高透明度的举措之一。目前，EMA正在拟定一项针对性的政策。临床试验数据透明化的倡导者们指出，这一政策将会使人们对药物的疗效与危害进行更为严格的审查，这也会对那些从事疾病治疗的研究者们有所帮助。
临床试验数据对我们意味着什么
医药产业的确做了很多好事。药品挽救了我们的健康，创造的就业机会刺激了经济增长。但是不可避免，他也做了一些“坏事”。
在过去的数十年里，医药产业一而再地隐瞒和谎报在临床试验中所得到的数据，结果大批在各个领域广泛使用的药物的安全性和有效性被夸大了。而这种夸大会正在危急人们的生命，浪费公共资源。这是对科学的扭曲。我们也不能因为药厂所做的贡献而原谅这种的错误。正如Ben Goldacre在他的新书 Bad Pharma 的引言中所述：“在过去的50年里，全世界的医药厂家创造出了一个又一个令人咋舌的创新，拯救了无数的生命，但是这并不意味着他们就可以隐瞒数据，误导医生，伤害患者。”
此时此刻，我们或许应该向葛兰素史克公司致敬，就在不久前他们宣布同意授权使用他们临床试验中匿名患者层面的数据。所有的申请将由一个独立的小组进行审核，公司首席执行官Andrew Witty表示，申请同意的前提是，研究者能够提供一个合理的科研议题，一份协议书，并承诺发表其研究的结果。2007年之后的数据将会被放在一个密码保护的网站中，而更早的数据并没有标准的电子数据形式，将会以根据“特殊需要“进行提供。当然，对于通过独立小组的审查是否如Witty所说的容易，我们只有拭目以待，更加重要的是有多少的申请会被否决，我们更关心的还有其被否决的原因。
制药公司到底隐藏了什么
一些公司——包括制药业巨头罗氏公司和葛兰素史克公司——已经明确指出，他们将会把公司的CSR提供给那些通过审核的研究者们。但是制药行业却反对采取进一步提高透明度的、更为广泛的行动了。
欧洲制药工业协会联合会（EFPIA）的总干事Richard Bergstrom在一封写给《自然》（Nature）杂志的电子邮件中指出，就他们目前的情况而言，根本就不适合公开CSR。EMA要求将CSR文件中的身份识别信息去掉，并且只能将CSR文件提供给那些具有善意目的的研究项目，以此来保护CSR文件中所包含的商业机密与个人信息；然而EFPIA却坚信EMA所提议的办法根本就不足够。Bergstrom指出，如果要公开CSR文件的话，必须对其中的个人信息进行适当的修订。
“我的联合会成员们对此感到非常担忧。”他说道。“如果EMA同意修订，那么我们就没有任何问题了。”然而，Bergstrom也警告道，如果EMA无视EFPIA的担忧，那么EMA将可能会面临一系列诉讼。
两家生物技术公司——伊利诺斯州北芝加哥市的雅培生命公司（AbbVie）和加利福尼亚州布利斯班市的InterMune公司——早已经将EMA告上了法院，防止EMA根据现有法律公开其临床试验的信息，以免这些信息被任何研究者获得。这些诉讼仍在审理之中，并且已经严重限制了其他临床试验数据的公开化。
但是那些提倡更高透明度的人们继续奋战，以帮助EMA公开所有临床试验数据，他们认为这些数据中的身份识别信息很容易就能被去掉。
Wieseler等人在她们的研究中，仔细查看了制药公司所给予的101份CSR文件中的信息，并将这些信息与其它来源（公共数据库、期刊论文和试验注册报告）中相同临床试验的信息进行了比较。
未发表的数据源提供了更多的、与试验所评估的治疗方法相关的关键发现或结局，包括死亡率与不良反应。该研究团队共计发现了1080个与患者相关的结局。其中86%的结局在CSR中有完整信息，但是在公众可获得的资料中，仅有39%的结局具有完整信息。当研究者们仅比较有害结局（例如药物不良反应）时发现，在CSR文件中，87%的有害结局有完整信息，而在公共资料中，仅有43%的有害结局具有完整信息。在某些情况下，一些CSR并没有相对应的公开资料。但是当研究者们只关注那些同时具有CSR和公开性文件的临床试验时，他们发现在公开资料中都存在相似程度的信息缺失。
一个名为AllTrials的运动组织推动着临床试验更为公开透明，该组织的共同创始人Carl Heneghan也是英国牛津大学循证医学中心的主任，他说：“这是否让我感到吃惊？没有。这一事情是否真的很重要？肯定的。”“显而易见，期刊中所描述的情况并不能反映全部的真相。”
在上周结束的公众咨询会上，EMA的提议获得了其他同行部门的支持。英国的药物监管部门——药物及保健品管理局（Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency）指出，他们对EMA的提议表示欢迎，“我们在工作上将会与他们保持一致。”
英国生物医学研究的资助者——包括威康信托基金会（Wellcome Trust）与医学研究委员会（Medical Research Council）——也联合响应，支持EMA的提议。然而，他们也提出了对患者数据共享问题的担忧；他们认为应当给予更多的保护措施，确保患者的数据只能交给那些值得信任的、不会“错误地否认”试验结果的研究者们。
EMA希望它的政策能够在明年年初落实到位。未包含个人敏感信息的试验文件将可以从其网站上下载到，而那些包含个人敏感信息的文件只有在经过匿名化处理后，才能提供给那些通过审核的研究者们。包含商业机密的文件将会被单独公开。
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