Lancet Haematol：Tisagenlecleucel在急性淋巴细胞白血病幼儿和婴儿患者中的临床真实数据
2022-09-10 MedSci原创 MedSci原创
Tisagenlecleucel在B细胞前体急性淋巴细胞幼儿和婴儿患者中具有良好的抗肿瘤活性和可接受的安全性
在关于Tisagenlecleucel治疗急性淋巴细胞白血病儿童患者的2期ELIANA试验中，排除了3岁以下的患儿。Tisagenlecleucel在3岁以下急性淋巴细胞白血病患儿中的可行性、安全性和活性都尚未被充分的研究；其大部分患儿是高风险（KMT2A重排）型婴儿急性淋巴细胞白血病；无论是否进行强化化疗，其组织学预后都较差。因此，这类患儿亟需新的疗法。
该研究旨在对Tisagenlecleucel在急性淋巴细胞白血病年幼儿童和婴儿中的可行性、活性和安全性进行真实世界的数据分析。
这是一项国际性、多中心、回顾性的队列研究，纳入了3岁以下的复发性或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病患儿。所有患儿都接受了单剂Tisagenlecleucel静脉输注。研究人员使用标准化数据报告表跟踪嵌合抗原受体T细胞的治疗结果。
筛查了38位符合条件的患儿，其中35位（92%）接受了Tisagenlecleucel输注。在38位患儿中，有29位（76%）是KMT2A重排型急性淋巴细胞白血病，25位（66%）是接受异基因造血干细胞移植（HSCT）后复发的。患儿既往治疗中位线数是2线（不包括HSCT）。7位（18%）患儿接受过伊妥珠单抗治疗，14位（37%）患儿接受过博纳吐单抗治疗。
总生存率和无事件生存率
中位随访了14个月后，Tisagenlecleucel输注后12个月时的总生存率是84%，无事件生存率是69%，严格的无事件生存率是41%。第12个月时B细胞持续性发育不良的发生率是70%。
严格无事件生存率和B细胞持续性发育不良的发生率
不良反应包括细胞因子释放综合征，见于21位（60%）患儿（任何级别），5位患儿发生了3-4级的细胞因子释放综合征；9位患儿经历了神经毒性（任何级别），无一例重度。
总之，这些数据提示，对于B细胞前体急性淋巴细胞幼儿和婴儿患者而言，Tisagenlecleucel具有良好的抗肿瘤活性和可接受的安全性。
原始出处：
Sara Ghorashian, et al. Tisagenlecleucel therapy for relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukaemia in infants and children younger than 3 years of age at screening: an international, multicentre, retrospective cohort study. Lancet Haematol. September 06, 2022. https://doi.org/10.1016/S2352-3026(22)00225-3
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