JAMA Dermatol：协和医院李忱发现托法替布能改善SAPHO综合征患者指甲病变和掌跖脓疱病
2020-10-07 MedSci原创 MedSci原创
SAPHO（synovitis-acne-pustulosis-hyperostosis-osteomyelitis syndrome），简称滑膜炎、痤疮、脓疱病、骨肥厚、骨髓炎综合征综合征。滑膜炎、
SAPHO（synovitis-acne-pustulosis-hyperostosis-osteomyelitis syndrome），简称滑膜炎、痤疮、脓疱病、骨肥厚、骨髓炎综合征综合征。滑膜炎、痤疮、脓疱病、骨肥厚、骨髓炎综合征为下列5个英文单词的缩写，即：滑膜炎（synovitis）、痤疮（acne）、脓疱病（pustulosis）、骨肥厚（hyperostosis）和骨髓炎（osteomyelitis）、脓疱病、骨肥厚、骨髓炎综合征综合征是主要累及皮肤、骨和关节的一种慢性疾病。
SAPHO主要包括骨病变和掌跖脓疱病。发病年龄以青年和中年多发。发病年龄最小10岁，最大59岁。男女比例各家报道不一。病人常有骨关节肿痛，最常累及的是胸锁关节、胸肋关节、肩关节、髂骨、耻骨等。目前的治疗以对症治疗为主，首选非类固醇药物治疗。
Sasaki于1967年首先描述了一例有掌跖脓疱病的锁骨无菌性肥厚性骨炎，此后相继报道了250多例。1987年Charnot等经过归纳，取每一病变的首字母，提出滑膜炎、痤疮、脓疱病、骨肥厚、骨髓炎综合征综合征的命名，并把本综合征的骨关节病变分为与痤疮有联系的风湿性表现（团块、暴发的、汗腺炎、化脓的），掌、跖脓疱病，胸锁骨肥厚和慢性复发性骨髓炎四组。所有病人均累及胸骨关节，并引起无菌性骨肥厚性骨炎。
1987年法国医师Charmot等提议将掌跖脓疱病、化脓性汗腺炎或重症痤疮伴发胸肋锁骨肥厚、慢性复发性多灶性关节炎、骶髂关节炎等损害统称为滑膜炎、痤疮、脓疱病、骨肥厚、骨髓炎综合征综合征。其共同特点是皮肤损害在某一时期均有无菌性脓疱，骨损害包括无菌性骨炎、无菌性骨髓炎和关节炎。Kawdi等注意到皮肤、骨和滑膜的组织中均有相似的炎症细胞浸润，认为这三处损害有其共同的病因。
近十几年来，虽然有越来越多的临床报道，但有关其病因和发病机制研究的相关报道几乎空白。
SAPHO综合征除滑膜炎、痤疮、脓疱病、骨肥厚、骨髓炎表达外，还常见于指甲受累，而且这与SAPHO患者的生活质量密切相关。 协和医院李忱教授长期研究SAPHO综合征，并有一系列研究成果。此前临床观察到托法替布（Tofacitinib）可能有助于SAPHO综合征的治疗。托法替布是口服Janus激酶抑制剂，先前已显示对银屑病的指甲病变有效。
目的：评估托法替尼治疗SAPHO综合征指甲受累的疗效和安全性。
干预措施：参与者每天两次接受5 mg托法替布治疗，共12周。
设计，地点和参与者：这项开放标签，单臂，前瞻性先导研究包括2019年9月至2019年12月从北京协和医院招募的13例SAPHO综合征伴有指甲病变和活动性掌plant脓疱病的患者。评估工作于2020年3月完成。分析于2020年3月开始。
主要结果和措施：主要终点是第12周时指甲银屑病严重程度指数得分与基线相比变化的百分比。次要终点包括掌plant型银屑病面积和严重程度得分与基线相比变化的百分比。视觉模拟量表评分，整体骨关节疼痛评分，皮肤病生活质量指数评分和炎症标记。在整个研究中记录不良事件。
结果：包括13名亚洲女性患者（平均[SD]年龄，39.7 [12.3]岁），所有患者均完成了研究。在第12周时，指甲银屑病严重度指数评分（中位数为-67％[四分位间距（IQR），-56％至-77％]； P <.001）和掌and型银屑病面积和严重度指数评分（中位数-71％[IQR，-58％至-78％]； P <.001）。在第12周时，皮肤病生活质量指数得分（中位数为-12 [IQR，-8.5至-15]； P <.001）也得到了显着改善。第8周（中位数，-4 [IQR，0至-5]； P = .02），但在第12周时不显着。红细胞沉降率（中位数，-8 mm / h [ IQR，-4 mm / h至-11 mm / h]； P <.001）和高敏感性C反应蛋白水平（中位数，-1.6 [IQR，-0.3至-4.1]； P = 0.01）。没有观察到严重的不良事件。
结论和相关性：在这项初步研究中，托法替尼可显着缓解指甲病变和掌plant牛皮癣，并改善SAPHO综合征患者的生活质量。有必要进行其他后续研究来评估托法替尼治疗SAPHO综合征的指甲的长期疗效和安全性。
试验注册：中国临床试验注册号：ChiCTR1900025941。
原始出处：
Tofacitinib for the Treatment of Nail Lesions and Palmoplantar Pustulosis in Synovitis, Acne, Pustulosis, Hyperostosis, and Osteitis Syndrome.JAMA Dermatol. 2020 Sep 30. doi: 10.1001/jamadermatol.2020.3095
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#指甲#
47
#SAP#
41
#脓疱病#
39
#协和#
0
#综合征#
30
#协和医院#
61
顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
59
#SAPHO综合征#也应该是免疫系统疾病，目前的类风湿类的生物制剂，或靶向制剂都应该有一定的效果，如#TNFi类#，IL-6单抗，#JAK抑制剂#，#IL-17单抗#等，都可能有效。但是，哪一类更为有效，仍然有待深入研究与观察了。甚至将来还有必要寻找SAPHO综合征本身更有针对性的靶点
210