Neurology：瑞典千人队列：重症肌无力患者的整体状态如何？

重症肌无力（MG）是一种自身抗体介导的神经炎症性疾病，以波动性肌无力和肌肉易疲劳为特征。在过去的一个世纪里，临床治疗有了很大的发展，但是MG仍然导致严重的发病率，并对患者的生活质量产生很大影响。

患者报告的结果测量（PROMs）在内分泌和其他慢性炎症性疾病方面正得到越来越多的关注。MG专用的PROMs，如重症肌无力-日常生活活动（MG-ADL），与时间点评估相比，更容易反映疾病活动情况，这对像MG这样的疾病尤其重要，因为它在白天有波动性。MG-ADL与其他几项MG结果指标有很好的相关性，如定量肌无力评分（QMG）、MG综合评分（MGC）以及MG 15项生活质量量表（MG-QOL15）。此外，PROMs是由病人独立估计的，并已越来越多地用于临床试验。

2010年，瑞典的MG患病率估计为24.8/100,000。患病率在上个世纪急剧增加。有趣的是，在过去的几十年里，发病率也在增加，特别是在晚期发病的群体。重症肌无力的基因和环境（Genes and Environment in Myasthenia Gravis，GEMG）研究的启动是为了在全国范围内的大型队列中提供更好的致病因素和疾病特征信息。

藉此，瑞典卡洛琳医学院的Malin Petersson本研究的等人，在GEMG研究队列中，描述了与MG-ADL量表所反映的症状严重程度有关的疾病特征。

他们在2018年11月-2019年8月进行的横断面流行性队列研究（GEMG）中，重症肌无力（MG）患者提交一份包括MG-ADL评分在内的106项生活环境调查问卷。患者被分为早发性MG（EOMG，<50岁）、晚发性MG（LOMG，≥50岁）或胸腺瘤相关的MG（TAMG）。在亚组、性别和不同的MG-ADL评分之间对疾病的特异性特征进行了比较。

他们发现，共有1077名患者被纳入，产生了74%的回应率。505名（47%）被归类为EOMG，520名（48%）LOMG，45名（4%）TAMG。纳入时平均年龄为64.3岁（SD 15.7），平均病程为14.6年（SD 14.0）。

完整的MG-ADL评分（n=1035）从0-18p不等，其中26%报告的评分为0p。较高的MG-ADL评分与女性、肥胖和诊断延迟有关（OR=1.62、1.72和1.69，P adj=0.017、0.013和0.008），与高教育程度成反比（OR=0.59，P adj=0.02），但与纳入时的年龄、疾病亚型或病程无关。

几乎一半的人（47%）报告MG-ADL≥3p，相当于不满意的症状状态。

这个研究的中重要意义在于发现了：在这项全国性的研究中，包括瑞典40%以上的流行性MG人群，观察到几乎一半的患者报告目前的疾病症状与不满意的症状状态有关，表明需要改进治疗方案。

原文出处：
Petersson M, Feresiadou A, Jons D, et al. Patient-Reported Symptom Severity in a Nationwide Myasthenia Gravis Cohort: Cross-sectional Analysis of the Swedish GEMG Study [published online ahead of print, 2021 Aug 10]. Neurology. 2021;10.1212/WNL.0000000000012604. doi:10.1212/WNL.0000000000012604