JAMA：临床试验结果的分享与报道

数据分享原则：科学发现的源头--是不同领域不同国度的科学家们通过合作，相互学习，发现新领域及实践后把新发现转变为共享知识和实际进展。当涉及到有志愿者参与的临床新药、新设备或者其他介入，这种数据共享就要牵涉到伦理道德。参与者通常会被告知此项研究他们可能不会直接受益，但可能会帮助他人。如果该临床试验结果未能公开，研究者违背了对试验参与者的承诺，这将被视为时间和资源浪费，同时也有损公共信任。

通过公共或私人部门，美国对数据分享的关注度逐渐增高，包括白宫下达的指令要求联邦资助的科学数据必须可公开可使用。作为世界上最大的生物医学研究公共资助者，美国国立卫生研究院（NIH）对数据共享有特殊责任，同时也要保障研究者和被试者的利益。

如今，美国健康和人类服务中心（HHS）提出了一条规则来贯彻2007年的食品和药物管理修正案（FDAAA），要求某些与FDA管控的药物和设备相关的临床试验公开总结数据。这类总结数据需要包含受试者的人口统计等其他基本资料，及前两次的试验结果和副作用相关信息。FDAAA的要求已有多年，也终将通过法律使其有效。HHS也在寻求公众意见使得数据共享最终实现。

一直以来，科学界对临床试验结果的传播效果都令人失望。这与多种因素有关，比如很多因素是研究者无法控制的。尽管研究者们已经尽力，但是一些试验的结果仍无法吸引杂志的编辑和读者。甚至有些报道出的结果只是研究者们最感兴趣的那一部分。但是这些数据也应该通过其他途径与公众分享，因为失败的结果能带来真实和隐患的双重结果，只有这样临床试验结果才能完被揭示。然而，也不能完全责怪阴性结果难以在科学杂志上发表这一事实。根据最近的分析结果显示，400例临床试验中有30%的结果没有公开发表。这是一个很严重的问题，FDAAA所提出的规则强调了NIH将采取强有力的措施促进临床试验结果的公开。

由于无法获得某种特殊科学问题的所有信息，包括阴性或未定论的数据，造成很多重复性的研究不断开展，这些研究使得病人处于危险之中，或者接受了无意义的介入。如果多项相关研究同时进行，但是只报道阳性结果，那么这样的偏倚将扭曲证据基础。不完全的知识可以纳入临床指南或者病人护理。然而，未公开的结果最大的危害在于，受试者对研究者失去信任，纳税人对于公款用途失去信任。

20年来，人们一直致力于将临床试验结果公开化。在2000年，继袭1997年FDA现代化法案，NIH建立了临床试验官网，这是NIH国家医学图书馆运营的公共数据库。2007年，FDAAA要求参与者在21天内注册。注册内容包括试验条件，介入检测和招募标准及试验地点。上述内容使医生和患者能在网站上找到他们所感兴趣的临床试验，这个网站每天拥有超过57000的点击量。FDAAA也允许一些特例，批准产品的基本汇总和主要试验结果的提交可以在一年内逐渐进行。网站上已有14000例结果报道，但是这还没有成为整个临床研究领域的常规习惯。

根据FDAAA，如违反规定，将收到每天10000美元的罚单（由FDA执行），并可能影响联邦资助的试验基金。当前的目标是使NIH资助的试验100%按照此规定进行，NIH也承诺将与NIH基金研究者一起工作，保证研究者知晓他们必须将临床试验结果公开的责任。我们知道，实现数据公开也是需要一定的过程和时间。NIH也尽量将提交网站的系统简化，并提高个体化和一对一的帮助服务。

FDAAA的这些要求只针对公共试验数据，而不涉及参与者的个人研究参与者。参与者的数据价值也很可观，在未来也可能通过其他方式获取这些数据，但同时也要保证病人的个人隐私不受侵犯。由NIH资助的医学研究院也计划在2015年初作出建议分享临床试验参与者信息这一报告。一些NIH机构也早已发出类似呼吁。欧洲药品管理局也在为拓宽此路作出努力。2014年1月，美国和欧洲药品研究与制造商制药工业协会联合会也重新考虑获取临床试验参与者的数据请求。一些药品制造商也已经或者正在研究获取临床试验匿名参与者信息的方法。

NIH承诺每一项NIH所资助的临床试验项目的公开透明化。因此NIH现在同样宣布了一项对于NIH资助的所有临床试验（介入性研究，非观察性）报告的登记拟议政策，主要针对以下项目：FDA管制药物的1期研究，装置可行性的小型研究，不受FDA监管的如行为干预介入临床试验。是否及时报道临床试验结果将会影响下次申请基金申请的审批。

是时候迎来把透明和负责的数据共享作为共同的价值观的时代了。数据共享，使研究受试者相信他们的付出将会帮助更多的人走向健康，也是研究者和资助者应该履行的义务和责任。

原始出处

Kathy L. Hudson, PhD; Francis S. Collins, MD, PhD Sharing and Reporting the Results of Clinical Trials . JAMA. Published online November 19, 2014.

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