Science：解析CRISPR/Cas的分子机制
日前，来自美国蒙大拿州立大学，英国剑桥大学等机构的研究人员通过解析一种 CRISPR RNA导向监督复合物结构，揭示了 CRISPR 的组装分子机制，同时也为进一步了解靶标识别机制提供了新的信息。相关研究论文刊登在了近期出版的《科学》（Science）杂志上。CRISPR/Cas 是源于细菌及古细菌中的一种后天免疫系统，它可利用靶位点特异性的RNA指导 Cas 蛋白对靶位点序列进行修饰。自2013
PNAS：基因编辑技术成功清除感染细胞中的艾滋病病毒
美国坦普尔大学研究人员２１日说，他们利用基因组编辑技术，首次成功地把艾滋病病毒从培养的人类细胞中彻底清除。 “这是朝着永久治愈艾滋病方向迈出的重要一步，”参与研究的卡迈勒·哈利利教授在一份声明中说，“这是一项令人激动的发现，但不是说目前就能进入临床应用，它只是概念性地证明，我们走在正确的方向上。” 这项成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。论文第一作者胡文辉副教授对新华社记者说，当今的
mBio：CRISPR/Cas9基因编辑系统编辑疟原虫基因组
疟疾是由疟原虫属（Plasmodium）寄生虫感染引起，仍然是一个全球性的公共卫生负担。虽然许多疟原虫的基因组已经测序，但是它们基因组中大约一半基因的功能，仍不明确。研究基因的功能已经成为许多研究的重点；然而，对疟原虫基因组中的基因进行编辑，仍然是低效的。 2014年7月1日，厦门大学和美国国立卫生研究院的研究人员，在美国微生物学会旗下的学术期刊《mBio》发表的一项研究中，利用CRISPR
Cell Stem Cell：三篇研究均证实基因编辑的安全性
对干细胞进行基因编辑，是近年来出现的新兴技术。这种技术有着巨大的医疗潜力，但它们的安全性也引起了许多人的担忧。人们担心基因编辑会降低干细胞的稳定性，使它们更容易突变。本期Cell Stem Cell杂志上发表的三篇文章告诉我们，这样的顾虑其实是没有必要的。美国Salk研究所、中科院生物物理研究所和华大基因进行合作，在疾病特异性的iPSC中进行了靶向性的基因矫正。他们发现，这种基因编辑对全基因组的突
Nat Biotechnol：RISPR/Cas9意想不到的副作用
目前，弗吉尼亚大学医学院的研究人员在《自然-生物技术》杂志上报告称，他们设计出了一种方法来检测风靡科学界的CRISPR/Cas9基因编辑系统，竟发现了其中意想不到的副作用。 称为CRISPR的基因打靶系统，可让我们编辑基因组中特定靶位点的遗传信息。这种新方法揭示的系统，有可能会结合意想不到的位点，导致其中一些位点发生基因突变，这些突变可能对药物疗法的研究与开发，产生严重的后果。 然而，这种
Nature：成功实现造血干细胞靶向基因组编辑
日前，来自意大利 San Raffaele 科学研究所的研究人员在《自然》（Nature）杂志上称，他们在人类造血干细胞（HSC）突破性地实现了靶向基因组编辑。 基因治疗为一些因基因缺陷引起的遗传性疾病提供了良好的治疗效果。然而传统的方法是采用一种遗传工程载体将突变基因的一个功能拷贝传送到病变细胞添 加到基因组中。尽管更为先进的载体，例如慢病毒载体证实提高了安全性和疗效，利用半随机插入载体
CRISPR/Cas9介导的基因组定点编辑技术
Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated (Cas)9系统成功被改造为第三代人工核酸内切酶，与锌指核酸内切酶(zinc finger endonuclease，ZFN)和类转录激活因子效应物核酸酶(transcription acti
基因组编辑三大利器 ——ZFN、TALEN和CRISPR/Cas
锌指核酸酶（Zinc-finger nucleases, ZFN）和转录激活因子样效应因子核酸酶 （transcription activator-like effector nucleases, TALEN）这两种新型的核酸酶重新定义了传统 生物学研究的界限和范畴。这两种核酸酶都是嵌合体，都是由经过设计的、序列特异性的DNA结合元件（programmable
Science：基因组水平CRISPR-Cas9基因敲除文库构建成功，可定向敲除18000余个基因
张峰教授自从今年3月份在Science发表文章应用CRISPR/Cas实现基因编辑以来，在一年内基因编辑技术取得重大突破。接下来一步法实现小鼠多基因突变方法发表在今年5月份Cell上。接着夏天张峰教授又实现消除CRISPR-Cas的脱靶效应，实现完美基因编辑的新方法，发表在Nature Biotech上。马上进一步改进双切口技术改进CRISPR-Cas编辑效率，文章又发表在9月份Cell上，而12
