NEJM：CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤获得完全缓解
摘要： 1例难治性多发性骨髓瘤患者，在接受清髓性化疗（马法兰，140mg/m2体表面积）和自体干细胞移植后，进行自体抗CD19嵌合抗原受体T细胞（CTL019）治疗。4年前，这例患者曾接受更高剂量的马法兰（200mg/m2）和自体干细胞移植，获得了短暂的缓解。在自体移植后接受CTL019治疗获得完全缓解，治疗后12个月的最近的一次评估中，没有发现疾病进展的证据，在血清和尿液中没有发现蛋
复发性/难治性多发性骨髓瘤患者的福音：Elotuzumab疗法
Elotuzumab是一种靶向淋巴细胞活化分子F7信号的免疫刺激单克隆抗体。它联合来那度胺和地塞米松治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤患者在一项1b-2 期的研究中显示了良好的疗效。
Nature Medicine：免疫疗法在多发性骨髓瘤治疗中取得重大成功
近年来，免疫疗法成为了一种有前景的癌症治疗方法。遗传改造患者自身的免疫细胞来靶向肿瘤，现在这一策略在对当前无法治愈的一种恶性浆细胞疾病——多发性骨髓瘤的治疗中取得了重大成功。相关的研究结果发布在《自然医学》（Nature Medicine）杂志上。 患者在接受了自体干细胞移植后，体内再度被输入大约24亿个遗传改造T细胞。20名晚期患者其中的16人产生了显著的临床反应。科学家们发现患者能 够普遍
治疗血癌新希望：免疫疗法
本周三研究人员发表评论说，一种新型免疫治疗方法，为最常见的第三种血癌，多发性骨髓瘤患者带来了希望。名为 elotuzumab的单抗药物，由Bristol Myers-Squibb制造，去年被美国FDA指定授予突破性疗法。临床3期实验包括了646名患有多发性骨髓瘤的患者，他们是在最初接受标准治疗（lenalidomide和dexamethasone）后又复发的。患者们随机接受标准治疗或者是标准治疗外
Oncotarget：抗β2微球蛋白单克隆抗体能改善硼替佐米的耐药性
硼替佐米（BTZ）是目前用于治疗多发性骨髓瘤和套细胞淋巴瘤的一种蛋白酶抑制剂，因其存在许多副作用及耐药性，硼替佐米在临床的广泛应用受到限制。研究认为，细胞存活和死亡受到细胞凋亡和自噬活动的交叉调节，而且，自噬可以通过抑制半胱天冬酶的清除抑制细胞凋亡。近来研究发现，自噬在调节化疗药物耐量性中起很重要的作用，BTZ可以激活肿瘤细胞的自噬。BTZ诱导的细胞自噬对于BTZ耐药的乳腺癌细胞非常重要，提示抑制
ASH 2014：ixazomib单药维持可扩大多发性骨髓瘤缓解深度
2014年第56届美国血液学会年会（ASH）于12月6日-9日在美国旧金山举行。近日，会上公布了口服抗癌药物ixazomib（MLN9708）一项多发性骨髓瘤（MM）II期临床的数据。该研究在已接受12个周期ixazomib+来那度胺+地塞米松诱导治疗的多发性骨髓瘤（MM）患者中开展，评估了ixazomib作为一种单药维持疗法的疗效和安全性。研究结果证明了ixazomib作为单药维持疗法的潜在可行
ASH 2014：来那度胺诱导伴有5q-的MDS患者CSNK1A1泛素化和降解
本研究的创新之处在于发现一种新的泛素连接酶作用底物CSNK1A1，伴有5q-异常的造血干细胞只有1个CSNK1A1拷贝，这种单倍体基因不足使细胞更容易受到来那度胺的攻击。虽然20年前就提出杂合缺失可能具有肿瘤易感性，但来那度胺是FDA批准的药物中第1个特异性作用于单倍体基因不足的有效典范。 美国波士顿布莱根妇女医院、麻省理工学院和哈佛大学研究所和德国乌尔姆大学附属医院的研究者们（Fink E.C
FDA批准武田万珂（Velcade）用于多发性骨髓瘤（MM）复治
武田（Takeda）及旗下千禧制药（Millennium）8月9日宣布，FDA已批准Velcade（万珂，通用名：硼替佐米，bortezomib）用于曾对万珂治疗有响应且完成最后一次万珂治疗后至少6个月后病情复发的多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）成人患者的复治（retreatment，即再治疗）。Velcade的产品标签更新包括给药指南以及Velcade作为单药或Velc
BMJ 综述：多发性骨髓瘤最新诊疗进展
多发性骨髓瘤(MM)是第二常见的血液系统肿瘤(占 10%-15%)，占血液系统肿瘤死亡人数的 15%-20%。随着对骨髓瘤发病机制的进一步认识，其治疗方法也有了新的进展。虽然骨髓瘤目前仍无法治愈，但目前的治疗方案可显著延长患者生存期，新确诊患者中位生存期可达 5 年左右。本文综述了多发性骨髓瘤的最新进展。 1. 何谓骨髓瘤？高危 在骨髓瘤中，骨髓瘤浆细胞在骨髓浸润(图 1)并产生单克隆
NCCN临床实践指南：多发性骨髓瘤(2014.V2)中文版
多发性骨髓瘤通常对很多细胞毒性药物敏感，初始治疗或复发时治疗均是如此。不幸的是疗效常是短暂的，当前尚无可以治愈MM的方法。然而，由于新药的引进（如沙利度胺、来那度胺、硼替佐米），关于MM的治疗发展迅速。此外，随着对骨髓微环境越来越深的理解，为新的联合治疗方案和新药研发奠定了基础。细胞遗传学异常的相关研究表明MM为异质性疾病，建议采用风险等级调整的方法和个体化治疗，以改善患者的治疗。指南下载：NCC
FDA授予elotuzumab单抗作为多发性骨髓瘤突破性疗法认定
百时美施贵宝（BMS）和艾伯维（AbbVie）5月19日宣布，FDA已授予实验性单抗药物elotuzumab突破性疗法认定。elotuzumab是一种全人源化单克隆抗体，目前正调查联合来那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone）用于既往已接受1种或多种疗法的多发性骨髓瘤患者的治疗。突破性疗法认定的授予，是基于一项随机、开发标签II期研究中的发现。该研究评估了2种剂量
ASH 2013：多发性骨髓瘤治疗最新进展
2013年12月7-10日，第55届美国血液病学会年会（ASH）在美国新奥尔良召开，来自全球的专家学者就血液系统疾病的基础研究及临床治疗进展进行了深入和广泛的交流，其中关于多发性骨髓瘤（MM）的诊治探讨备受关注。 本文节选MM的重要研究进展报道如下，与读者共享。初治适合移植MM患者的治疗进展自体造血干细胞移植（ASCT）是目前治疗MM的有效手段。随着新型药物的广泛
Lancet Oncol ：泊马度胺联合小剂量地塞米松治疗复发或难治性骨髓瘤安全有效
对于难治性或复发的多发性骨髓瘤患者而言，如果其对于硼替佐米或来那度胺治疗反应不佳的话，那么目前几乎不存在有效的治疗方法。 在复发的多发性骨髓瘤患者中，Pomalidomide单药治疗的效果有限，但是当其与地塞米松联合应用时，研究者们注意到了所存在的协同效应。在本研究中，来自于西班牙萨拉曼卡大学的Jesus San Miguel等比较了在难治性或复发的多发性骨髓瘤患
EHA 2013：陈文明：传递多发性骨髓瘤治疗新理念
陈文明教授6月13-16日，2013年欧洲血液病学会（EHA）年会在瑞典斯德哥尔摩举行。大会对包括多发性骨髓瘤（MM）在内的多种血液系统疾病进行了深入介绍和讨论。本文就本届年会在初治和复发/难治MM方面的进展加以摘述，以期对临床医师有所启发。一、初治MM患者的治疗进展初治适合移植患者用药近几年来移植前诱导性化疗受到广泛关注。在本届年会上，一项包含4项随机对照Ⅲ期临床研究的荟萃分析（n=
IMWG与EHA共同解读多发性骨髓瘤诊治
2012年6月11-17日，第3届国际骨髓瘤工作组（IMWG）年会和第17届欧洲血液病学会（EHA）年会相继在荷兰阿姆斯特丹召开。IMWG专家先 就多发性骨髓瘤（MM）的治疗现状与未来诊疗方向进行探讨，继而EHA会议进一步就MM的基础科学、转化研究、临床实践和患者管理等多方面内容进行学术探讨，重点提出了
