2022 EBMT共识建议:Shwachman-Diamond综合征患者的干细胞移植治疗
2022-10-28 欧洲血液和骨髓移植学会 Transplant Cell Ther 发表于上海
本文主要针对Shwachman-Diamond综合征患者的干细胞移植治疗提供共识指导建议。
2022 EBMT共识建议:Shwachman-Diamond综合征患者的干细胞移植治疗
Stem Cell Transplantation in Patients Affected by Shwachman-Diamond Syndrome: Expert Consensus and Recommendations From the EBMT Severe Aplastic Anaemia Working Party
2022-10-28
ShwachmanDiamond综合征(SDS)是一种罕见的疾病,可导致恶性和非恶性血液并发症。约有10%-20%的ShwachmanDiamond综合征(SDS)患者需要进行造血干细胞移植。本文主要针对Shwachman-Diamond综合征患者的干细胞移植治疗提供共识指导建议。Shwachman-Diamond综合征是一种罕见的疾病,可出现恶性和非恶性血液病并发症。总的来说,10%至20%的Shwachman-Diamond患者需要进行造血干细胞移植(HSCT),但大多数中心的经验和方法都很有限。欧洲血液和骨髓移植协会-严重再生障碍性贫血工作小组推动了一项专家共识,就管理患有血液病并发症的Shwachman-Diamond患者的关键问题提出建议。被确定为与提高生存率有关的主要项目是:定期和结构化的血液学随访的重要性,通过使用降低强度的调理方案可能减少移植相关的死亡率,限制全身照射,特别是对非恶性的严重细胞减少症/骨髓衰竭,早期诊断克隆性恶性演变和早期识别造血干细胞移植的指征。最后,急性骨髓性白血病患者的造血干细胞移植效果不佳,无论移植前是否接受细胞修复性化疗,都突出了创新方法的必要性。