2020 欧洲共识声明:脊髓性肌萎缩的基因替代治疗

2020-07-09 国外神经内科相关专家小组(统称) Eur J Paediatr Neurol .2020 Jul 9;

脊髓性肌萎缩(SMA)曾经时导致婴儿死亡的最常见遗传因素之一。新的疾病治疗改变了疾病的发展轨迹,本文主要针对脊髓性肌萎缩的基因替代治疗提供共识声明,涉及资格认证、患者选择、安全考虑以及长期监测等。

中文标题:

2020 欧洲共识声明:脊髓性肌萎缩的基因替代治疗

英文标题:

European ad-hoc consensus statement on gene replacement therapy for spinal muscular atrophy

发布日期:

2020-07-09

简要介绍:

脊髓性肌萎缩(SMA)曾经时导致婴儿死亡的最常见遗传因素之一。新的疾病治疗改变了疾病的发展轨迹,本文主要针对脊髓性肌萎缩的基因替代治疗提供共识声明,涉及资格认证、患者选择、安全考虑以及长期监测等。

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  1. 2020-09-16 王伟芳

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