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日本厚生劳动省（MHLW）批准α-<font color="red">1</font><font color="red">蛋白酶</font>抑制剂Lynspad治疗α-<font color="red">1</font><font color="red">抗</font><font color="red">胰蛋白酶</font><font color="red">缺乏</font>症

日本厚生劳动省（MHLW）批准α-1蛋白酶抑制剂Lynspad治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症

日本厚生劳动省（MHLW）已批准α-1蛋白酶抑制剂Lynspad（1000毫克静脉注射液）的生产和销售许可，用于治疗严重α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。

MedSci原创 - COPD，Lynspad，α-1抗胰蛋白酶缺乏症，日本厚生劳动省（MHLW） - 2021-01-24

NEJM：Fazirsiran 治疗α<font color="red">1</font>-<font color="red">抗</font><font color="red">胰蛋白酶</font><font color="red">缺乏</font>症相关的肝病

NEJM：Fazirsiran 治疗α1-抗胰蛋白酶缺乏症相关的肝病

α1-抗胰蛋白酶缺乏症是血中抗蛋白酶成分-α1-抗胰蛋白酶（简称α1-AT）缺乏引起的一种先天性代谢病，通过常染色体遗传。临床常导致新生儿肝炎，婴幼儿和成人的肝硬化

MedSci原创 - α1-抗胰蛋白酶缺乏症 - 2022-06-27

2017 ERS声明：α<font color="red">1</font><font color="red">抗</font><font color="red">胰蛋白酶</font><font color="red">缺乏</font>肺部疾病的诊断和治疗

2017 ERS声明：α1抗胰蛋白酶缺乏肺部疾病的诊断和治疗

2017年11月，欧洲呼吸学会(ERS)发布了α1抗胰蛋白酶缺乏肺部疾病的诊断和治疗声明。α1抗胰蛋白酶缺乏是最常见的成人遗传性疾病，主要与肺气肿和肝病风险增加相关。本文主要针对α1抗胰蛋白酶缺乏相关的肺部疾病的诊断和管理的相关内容提出声明建议。

Eur Respir J. 2017 N - α1抗胰蛋白酶缺乏，肺部疾病，肺气肿 - 2017-12-06

α-<font color="red">1</font><font color="red">抗</font><font color="red">胰蛋白酶</font><font color="red">缺乏</font>症患者支气管扩张的患病率

α-1抗胰蛋白酶缺乏症患者支气管扩张的患病率

α

网络 - 2023-08-23

2020 TSANZ立场声明：α<font color="red">1</font>-<font color="red">抗</font><font color="red">胰蛋白酶</font><font color="red">缺乏</font>相关肺部疾病的诊断和治疗

2020 TSANZ立场声明：α1-抗胰蛋白酶缺乏相关肺部疾病的诊断和治疗

2020年2月，澳大利亚和新西兰胸科学会(TSANZ)发布了α1-抗胰蛋白酶缺乏相关肺部疾病的诊断和治疗声明，α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是一种常见的遗传性疾病，与肺气肿和肝病风险增加相关。

网络 - α1-抗胰蛋白酶缺乏相关肺部疾病 - 2020-02-25

J Gastroenterology：成人患有严重的α-<font color="red">1</font>-<font color="red">抗</font><font color="red">胰蛋白酶</font><font color="red">缺乏</font>会增加肝病发生率

J Gastroenterology：成人患有严重的α-1-抗胰蛋白酶缺乏会增加肝病发生率

有研究数据表明严重的α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）与肝病的发生率显着相关。目前尚未确定AATD相关肝病的生物标志物，其进展方式以及预防措施。本研究的目的是分析严重AAT缺乏（PiZZ）患者的肝病风险的发生率。

MedSci原创 - Alpha-1-antitrypsin，deficiency，liver，disease，liver，function，tests - 2019-01-26

α-<font color="red">1</font><font color="red">抗</font><font color="red">胰蛋白酶</font>（A<font color="red">1</font>AT）<font color="red">缺乏</font>症治疗或取得重大突破：DCR-A<font color="red">1</font>AT获得孤儿药认定

α-1抗胰蛋白酶（A1AT）缺乏症治疗或取得重大突破：DCR-A1AT获得孤儿药认定

Dicerna Pharmaceuticals致力于核糖核酸干扰（RNAi）药物的开发，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予RNAi候选药物DCR-A1AT孤儿药认定。

MedSci原创 - α-1抗胰蛋白酶，α-1抗胰蛋白酶缺乏，DCR-A1AT - 2020-03-19

J Hepatology： α-<font color="red">1</font><font color="red">抗</font><font color="red">胰蛋白酶</font><font color="red">缺乏</font>症在非肝硬化队列中的临床和组织学特征

J Hepatology： α-1抗胰蛋白酶缺乏症在非肝硬化队列中的临床和组织学特征

α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是成人肝脏疾病的罕见原因，因此，本项研究目的是确定未知患有肝硬化的成人AATD人群中肝纤维化的患病率和严重程度，同时确定纤维化的危险因素和检测疾病的生物标志物。

MedSci原创 - liver，Cirrhosis，Hepatocytes，Alpha-1，antitrypsin，deficiency - 2018-11-25

J Clin Med： α-<font color="red">1</font><font color="red">抗</font><font color="red">胰蛋白酶</font><font color="red">缺乏</font>症（A<font color="red">1</font>AD或AATD）相关的心血管风险：荟萃回归分析

J Clin Med： α-1抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD或AATD）相关的心血管风险：荟萃回归分析

AATD患者可能表现出较低的缺血性心脏病风险，即使在存在轻度抗丝氨酸蛋白酶缺乏的情况下。尽管数据是观察性的，但未来的药物治疗和康复策略也应考虑这种有争议的关系。

MedSci原创 - 心血管风险，Alpha-1 抗胰蛋白酶 - 2023-10-30

《新英格兰医学杂志》发表Fazirsiran治疗α-<font color="red">1</font><font color="red">抗</font><font color="red">胰蛋白酶</font><font color="red">缺乏</font>症患者的二期研究结果

《新英格兰医学杂志》发表Fazirsiran治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症患者的二期研究结果

EASL报告的题目为《Fazirsiran减少肝内Z-AAT的合成，可降低Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症成人患者小球负担并改善肝病组织学指标》

网络 - 临床研究，武田制药产品研发，α-1抗胰蛋白酶缺乏症患者 - 2022-06-29

a1-抗胰蛋白酶

a1-抗胰蛋白酶 - 2022-07-25

2017 ERS声明：α1抗胰蛋白酶缺乏肺部疾病的诊断和治疗

2017年11月，欧洲呼吸学会(ERS)发布了α1抗胰蛋白酶缺乏肺部疾病的诊断和治疗声明。α1抗胰蛋白酶缺乏是最常见的成人遗传性疾病，主要与肺气肿和肝病风险增加相关。本文主要针对α1抗胰蛋白酶缺乏相关的肺部疾病的诊断和管理的相关内容提出声明建议。

Eur Respir J. 2017 Nov 30;50(5). - α1抗胰蛋白酶缺乏，肺部疾病，肺气肿 - 2017-12-06

Lancet：肺气肿后严重的α1抗胰蛋白酶缺乏患者应考虑强化治疗

背景：α1蛋白酶抑制剂（A1PI）强化治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症的疗效尚未通过随机、安慰剂对照试验得到证实。和肺活量测定相比，CT-测量在α1抗胰蛋白酶缺乏肺气肿疾病进展的肺密度时灵敏度更大，因此，该研究的目的是应用此措施评估强化治疗的功效。方法：RAPID研究是一项A1PI治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症患者的多中心，双盲，随机，平行组，安慰剂对照试验。研究人员在13个国家28个国际研究中心招募合格的非吸

MedSci原创 - 肺气肿，α1抗胰蛋白酶缺乏 - 2015-05-28

2020 TSANZ立场声明：α1-抗胰蛋白酶缺乏相关肺部疾病的诊断和治疗

2020年2月，澳大利亚和新西兰胸科学会(TSANZ)发布了α1-抗胰蛋白酶缺乏相关肺部疾病的诊断和治疗声明，α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）是一种常见的遗传性疾病，与肺气肿和肝病风险增加相关。

Respirology. 2020 Feb 6. - α1-抗胰蛋白酶缺乏相关肺部疾病 - 2020-02-24

J Hepatol：非硬化群体中患有α-1抗胰蛋白酶缺乏症的成人的临床和组织学特征

肝脏活组织检查表明，肝组织存在不同水平的累积的α--1抗胰蛋白酶。基线时肝纤维化风险增加与肝细胞内异常累积的α--1抗胰蛋白酶、门静脉炎相关。

MedSci原创 - 肝纤维化，α-1抗胰蛋白酶缺乏，瞬时弹性成像，肝细胞，代谢综合症，危险因素 - 2018-08-29

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