PTR-01(BBP-589)治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症的I/II期临床正式开展
Phoenix Tissue Repair是一家专注于开发抗不良性大疱性表皮松解症(DEB)药物的生物技术公司,近日宣布第一名患者已经进入I/II期临床研究,用以首次在人体内评价PTR-01(BBP-589)治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的可行性,PTR-01是一种用于治疗RDEB的蛋白质替代疗法。
网络 - 大疱性表皮松解症,PTR-01,BBP-589 - 2019-02-24
艾瑞利®免疫不良反应管理学院第二课——中毒性表皮坏死松解症
MedSci原创 - 2023-10-13
系统性红斑狼疮患者并发急性泛发性表皮松解综合征与血栓风暴一例
美国德克萨斯州Elise Burger等报道一位全身泛发性水疱性皮炎伴凝血障碍与高凝状态的39岁女性患者,该患者有系统性红斑狼疮病史(抗核抗体,1:1280;抗Sm抗体+;dsDNA+;尿蛋白)和免疫性血小板减少性紫癜病史。该患者最初出现了抗核抗体样综合征,并接受了包括两性霉素B、哌拉西林/他唑巴坦和头孢唑啉在内的多种抗菌药物治疗。随后其面颈部、乳房、手臂上出现尼氏征阳性的褐色斑块。上胸部、腹部、
医学参考报皮肤病与性病学频道 - 系统性红斑狼疮,表皮松解综合征,血栓风暴 - 2019-05-10
PNAS:陈婷实验室首次在病人特异性的隐性营养不良性大疱性表皮松解症小鼠模型中实现成体基因修复
近日,北京生命科学研究所陈婷实验室在《PNAS》在线发表了题为“Efficient in vivo gene editing using ribonucleoproteins in skin stem cells of recessive dystrophic epidermolysis bullosa mouse model”的研究论文。该研究首次利用体外成熟的Cas9/sgRNA核糖蛋白复
北京生命科学研究所 - CRISPR/Cas9,表皮松解症,成体基因修复 - 2017-04-20
李明教授:希望有更多同仁共同研发新的非病毒载体基因疗法,为“蝴蝶宝贝”带来振奋人心的好消息
本期,特邀复旦大学附属儿科医院李明教授,谈一谈他对遗传性大疱性表皮松解症(epidermolysis bullosa,EB)的思考。
MedSci原创 - 遗传性大疱性表皮松解症 - 2023-06-20
Nature:科学家用转基因表皮培养物重建皮肤
据《自然》11月9日发表的一篇论文报道,一位7岁的交界性大疱性表皮松解症 (JEB)患者全身约80%的皮肤获得重建,且皮肤功能完全正常。
中国科学报 - 转基因,表皮培养物,皮肤重建 - 2017-11-09
FDA批准首个可重复给药基因疗法,每年63万美元,治疗“最痛苦疾病”
FDA批准的首款外用基因疗法、首款可重复给药的基因疗法,也是首款用于治疗营养不良大疱性表皮松解症(DEB)的基因疗法。
“生物世界”公众号 - 基因疗法 - 2023-05-20
因牙痛自服磺胺和甲硝唑 结果悲剧了
患者男,26岁,躯干红斑、水疱伴外阴糜烂3天。3天前,患者出现腋下红斑、水疱,伴轻微疼痛。同时,外生殖器出现的糜烂、渗液。无双眼结膜充血,无乏力、头痛、全身不适。无口腔粘膜糜烂。门诊以“药疹”收入院。患者自患病以来,食欲尚可,精神、睡眠较差,大小便无改变,体重无明显变化。10天前患者因牙痛,自服“磺胺”和“甲硝唑”,既往无过敏史。
皮肤性病学 - 牙痛,磺胺,甲硝唑 - 2018-07-16
全身红斑瘙痒 14年没搞定
病理:表皮内水疱,疱内有嗜酸性粒细胞浸润,棘层松解不明显。临床表现为疱疹样皮炎,但病理为表皮内疱,诊断为何病?
专家会诊中心病例讨论精选 - 全身,红肿,瘙痒 - 2019-01-17
反射式共焦显微镜检查13例毛囊角化病
毛囊角化病是一种常染色体显性遗传病,临床上 较少见。本病具有特征性的临床和组织病理学特征,本 文回顾 13 例毛囊角化病患者临床、组织病理及反射式 共焦显微镜资料,并将组织病理与反射式共聚焦显微 镜扫
中国麻风皮肤病杂志 - 毛囊角化病 - 2020-03-20
Front Immunol:自身免疫性水疱病中抗桥粒芯胶原自身抗体的研究
患者合成针对表皮和/或真皮-表皮交界处结构蛋白的自身抗体。
MedSci原创 - 自身免疫性水疱病,抗桥粒芯胶原自身抗体 - 2021-10-16
每一次洗完澡,就像脱了一层皮,看上去像被开水烫过一样,只因这种基因缺陷
水泡型先天性鱼鳞癣样红皮症,又称为表皮松解性角化过度症(Epidermolytic hyperkeratosis),是遗传性皮肤疾病,该疾病50%为自发突变所引起的。
MedSci原创 - 表皮松解性角化过度症,水泡型先天性鱼鳞癣样红皮症 - 2024-06-04
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