Nature子刊：用AI预测CRISPR基因编辑活性，实现对基因表达水平的精准调控
这项新技术为CRISPR基因编辑疗法中的精准基因调控铺平了道路，也进一步推动了RNA靶向的CRISPR系统在人类遗传学和药物发现方面的广泛适用性。
生物世界 - CRISPR基因编辑疗 - 2023-07-10
Science Translational Medicine：基因编辑+基因工程干细胞疗法，增强脑转移肿瘤免疫治疗
尽管近年来治疗方法有所改进，但晚期黑色素瘤患者的生存预后仍然有限。晚期黑色素瘤患者中约有60%会发生脑转移。虽然放疗、靶向治疗、手术等多学科治疗手段已被用于治疗黑色素瘤脑转移。
“生物世界”公众号 - 肿瘤，干细胞疗法 - 2023-06-06
NgAgo用于基因编辑？南通大学刘梅等团队发现NgAgo可用于调控基因表达
该研究首先证实NgAgo和gDNA共注射下调了靶基因，产生了基因特异性表型，并验证了影响基因下调的一些因素。其中，正义和反义DNA同样有效，表明NgAgo可能与DNA结合。该研究结果发现NgAgo-V
iNature - 基因编辑，NgAgo - 2023-08-10
“逐字”修改基因的多重碱基编辑疗法获FDA批准IND！
随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现，相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天！
生物探索 - 修改基因，多重碱基，编辑疗法 - 2022-12-20
PNAS：精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
这篇论文描述了目前治疗遗传性视网膜退行性疾病的临床前成功和临床基因组编辑方法，并强调体内基因编辑有希望成为IRD的未来治疗模式。目前，对于这些通常导致失明的破坏性疾病，还没有有效的治疗方法。
生物谷 - 基因组编辑，遗传性视网膜疾病 - 2022-09-27
Nature：改写基因表达的未来：表观遗传编辑技术的突破及其潜力
研究表明，通过一次性的表观遗传编辑，可以实现对Pcsk9基因的长期沉默，而且该技术具有较高的安全性和特异性。
生物探索 - PCSK9基因，表观遗传编辑技术 - 2024-03-06
首个接受基因编辑技术CRISPR的患者，在治疗过程中死亡
Terry接受的疗法为其亲哥哥Richard Horgan组建Cure Rare Disease（CRD）团队，花费数百万美元，为其专门研发设计的CRISPR疗法。Terry为该疗法的唯一试验参与者。
生物探索 - 杜氏肌营养不良症 - 2022-11-14
Nature Biotechnology：新型基因编辑工具PASTE，无需DNA双链断裂，实现定点插入超大片段基因
上述的分子克隆实验通常是在原核生物中进行的（例如细菌），但涉及真核生物基因组的操作，特别是几千个核苷酸长度的DNA序列的整合，仍然十分具有挑战性。
“生物世界”公众号 - 基因编辑，DNA双链 - 2022-11-27
Nature Biomedical Engineering：优化gRNA，创造出更安全的CRISPR基因编辑技术
该研究开发了一种优化的CRISPR-Cas9基因编辑技术，能够极大地减少编辑过程中产生的突变，为更有效、更安全地治疗遗传疾病打开了大门。
“生物世界”公众号 - CRISPR基因编辑技术 - 2023-04-11
张锋团队再发Science：又一种新的基因编辑工具要来了？
Cas9成功指导R2Bm重新定向更表明R2Bm未来有望作为一种新的基因插入工具发挥更大的作用。
生物探索 - 基因编辑工具 - 2023-04-14
CRISPR基因编辑面临“血统难题”：非洲人遗传多样性导致脱靶效应
由于在CRISPR基因编辑的gRNA设计过程中使用的参考基因组通常没有考虑血统问题，导致在癌症基因研究中可能会错过非洲血统人群的重要癌症靶点基因。
“生物世界”公众号 - 脱靶效应，遗传多样性 - 2022-11-25
先导编辑技术，轻松设计癌症突变小鼠模型，加速癌症基因突变研究
该研究开发了一种基于先导编辑的方法，可以轻松将特定的癌症相关基因突变设计到小鼠模型中。
生物世界 - 先导编辑，癌症突变小鼠模型 - 2023-05-14
Nature Communications：人造病毒载体，容量更大成本更低，可用于基因编辑和治疗
天然人类病毒，例如单链DNA病毒腺相关病毒（AAV）和单链RNA病毒慢病毒（Lentiviruse），已被设计并广泛应用于体外和体内的基因递送载体。
“生物世界”公众号 - 基因编辑，人遭病毒 - 2023-05-31
《新英格兰杂志》：遗传性血管性水肿KLKB1基因的CRISPR-Cas9体内基因编辑疗法
在探索性分析中，在所有剂量水平下均观察到每月血管性水肿发作次数减少，且未没有观察到严重的不良事件。
MedSci原创 - 遗传性血管性水肿 - 2024-02-18
杨丽萍团队《自然·通讯》发表基于基因编辑技术的结晶样视网膜变性基因治疗最新研究成果
该研究完成了BCD基因编辑治疗的概念验证，在遗传性视网膜疾病治疗技术领域再次实现突破性进展，为实现未来一次给药终生治愈的美好愿景奠定技术基础。
BioMed科技 - 基因治疗，基因编辑技术，结晶样视网膜变性 - 2024-05-10
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