Nat Commun:基因编辑治疗杜氏肌营养不良,克服关键难题
杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,简称DMD)就是一个明显的例子。据统计,在全球范围内,每3500名新生男婴中就有1名罹患此病。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,基因编辑 - 2017-03-19
新锐公司获 500 万美元融资 专注杜氏肌营养不良
近日,一家新成立的生物技术公司 Exonics Therapeutics 宣布从非营利组织 CureDuchenne 旗下的子公司 CureDuchenne Ventures 获得 500 万美元的种子融资。这一轮初始种子基金将允许 Exonics 推进其科学创始人和首席科学顾问 Eric Olson 教授的临床前研究,专注于开发基因编辑技术(诸如 CRISPR/Cas9),可永久性纠正大多数引起
药明康德 - 融资,基因编辑,神经肌肉疾病 - 2017-03-12
NEJM述评:基因编辑系统CRISPR-Cas9终将战胜杜氏肌营养不良症
Calos 博士关于热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9用于Duchenne's肌营养不良症(DMD)的研究观点文章。热门基因编辑技术 CRISPR-Cas9 已被用于肌营养不良症、杜氏肌营养不良(DMD)这些疾病模型小鼠的研究当中,三组研究人
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症,基因编辑 - 2016-04-30
Ann Neurol:超声定量检测用于杜氏肌营养不良患儿的诊断
超声显像的灰度级(GSL)以及回波信号测量的定量背散射分析(QBA)均表现出检测杜氏肌营养不良肌肉功能异常的敏感性,未来研究将针对超声检查用于治疗效果的评价开展
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良,超声,激素 - 2017-06-25
PNAS:体力消耗加剧杜兴肌营养不良症的肌肉萎缩
至今为止,我们尚不清楚在萎缩的肌肉中观察到的肌浆钙的增加是肌肉收缩机械损伤的起因还是后果。这些知识对患者具有重要意义,因为潜在的理疗治疗可能有助于或加剧症状,这具体取决于营养不良的肌肉与健康肌肉的不同程度。
MedSci原创 - 运动,DMD - 2019-02-15
GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败
制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现,此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。
生物谷 - 杜氏肌营养不良,GSK - 2013-10-11
Circulation:西湖大学常兴团队利用碱基编辑,为治愈杜氏肌营养不良症带来希望
杜氏肌营养不良症(DMD)是一种单基因遗传性疾病,患者在童年时期骨骼肌功能开始弱化,10岁左右失去行走能力,最终会因为心肺功能的严重损伤而在20-30岁左右去世。其发病原因在于DMD基因突变,造成肌营
“E药世界”公众号 - 杜氏肌营养不良症 - 2021-11-14
Nat Commun:减少肌脂蛋白的表达或可用于杜氏肌营养不良的治疗
肌脂蛋白(SLN)是肌肉/内质网(SR)Ca 2+ ATP酶(SERCA)的抑制剂,在杜氏肌营养不良(DMD)患者和动物模型中肌肉里表达异常升高。本研究中,研究人员发现减少SLN的水平可改善重症肌营养不良蛋白/肌萎缩蛋白双重突变体(mdx:utr - / -)DMD模型小鼠的营养不良。SLN基因的一个等位基因的种系失活可使SLN的表达正常化,恢复SERCA的功能,减轻骨骼肌和心脏病理,改善肌肉再生
MedSci原创 - 肌脂蛋白,杜氏肌营养不良 - 2017-11-05
Neurology:杜氏肌营养不良症患者肘关节屈肌 MRI 脂肪分数与手口运动丧失的关系
近日有研究人员对定量磁共振成像(QMRI)脂肪分数(FF)作为非动态Duchenne肌营养不良(DMD)患者生物标志物的潜力进行了探讨,还评估了肘屈肌FF对年龄的加性预测价值。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良 - 2021-10-01
Capricor准备将杜氏肌营养不良症 (DMD) 疗法CAP-1002推进到III期临床
Capricor Therapeutics公布了其基于细胞的治疗候选药物CAP-1002的II期试验的最终结果。
MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症,CAP-1002 - 2021-09-25
Nature医学颠覆性文章:杜氏肌营养不良其实是干细胞病
渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,
Ebiotrade - 杜氏肌营养不良 - 2015-11-24
FDA批准首个杜氏肌营养不良症(DMD)治疗药物Exondys 51(eteplirsen)
美国食品和药物管理局(FDA)近日有条件批准Sarepta治疗公司的新药Exondys 51,成为首个获批治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。Exondys 51(eteplirsen)专门适用于抗肌营养不良蛋白基因(dystrophin gene)中存在确证突变可导致51号外显子跳跃(exon 51 skipping)的DMD患者;据估计,
生物谷 - Sarepta,杜氏肌营养不良,Exondys,51,Eteplirsen - 2016-09-26
研究人员使用CRISPR-Cpf1治疗杜氏肌营养不良
异常心肌细胞(左)和修复之后的心肌细胞(右)2017年4月18日讯 /生物谷BIOON /——德州大学西南医学研究中心研究员利用新的基因编辑酶CRISPR-Cpf1在实验室了人类细胞和老鼠体内的杜氏肌营养不良该研究组过去使用原有的基因编辑系统CRISPR-Cas9纠正患有此病的老鼠模型和人类细胞内的杜氏肌缺陷。在目前的研究中,他们使用一种新的基因编辑系统,用于修复老鼠模型和人类细胞中
生物谷 - 基因编辑,杜氏肌营养不良 - 2017-04-18
Science Translational Medicine:意外发现,这种抗癌药可用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)
据统计,全世界每3500-5000名新生男婴中就有一人患此病。患者一般在3-5岁开始发病,最早表现出进行性腿部肌无力,导致不便行走。
生物世界 - 杜氏肌营养不良症(DMD) - 2022-07-04
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