PNAS：利用锌指核酸酶技术建立寡核苷酸突变疾病模型
通过提供同源重组的模板，在Rab38基因上引入了寡核苷酸突变。Rab38基因编码一个小的鸟苷三磷酸酶，这些酶的作用是调节胞内囊泡运输。以前的研究
生物谷 - 研究 - 2012-06-17
Circulation：烟酰胺核苷可显著延缓扩张型心肌病小鼠的心脏衰竭进展！
烟酰胺腺嘌呤二核苷酸（NAD+）作为燃料氧化和氧化磷酸化的主要辅酶、酶信号能量应激和氧化应激反应的底物，逐渐成为多种疾病的代谢靶点，包括心衰。但目前对NAD+在心衰中的稳态调控机制知之甚少。
MedSci原创 - 心力衰竭，烟酰胺核苷，扩张型心肌病 - 2018-05-24
Nature Medicine：反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症，又称肌萎缩侧索硬化，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸，渐冻症 - 2021-12-24
新型反义寡核苷酸药物：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物，可显著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原创 - 囊性纤维化，反义寡核苷酸疗法，上皮钠通道（ENaC） - 2020-10-13
因价格问题，英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了评估咨询文件（ECD），拒绝将Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性小儿氯血症综合症（FCS）。
MedSci原创m - 英国NICE，Akcea，反义寡链核苷酸药物，Waylivra - 2020-01-03
Neurology：CRP和CRP基因单核苷酸多态性均与卒中发生和再发相关
目的：调查缺血性脑卒中患者脑血管病的遗传因素及生物标志物的变化。方法：维生素干预预防脑卒中试验（VISP）是一项补充B族维生素预防再发性卒中，心肌梗死或死亡的随机，对照，临床试验。VISP收集基线时C反应性蛋白（CRP）、纤维蛋白原、肌酐、凝血酶原片段F1 +2、凝血酶抗凝血酶复合物，及治疗前的血浆血栓调节蛋白。对这些特征进行基因组范围内的关联扫描，并进行后续的复制分析。结果：研究者在检测VISP
MedSci原创 - C反应蛋白，单核苷酸多态性，生物标记物 - 2016-01-21
Aesthet Surg J：高纯多核苷酸治疗中重度痤疮疤痕的疗效
高纯技术多核苷酸（PN-HPT）是一种含有不同长度的DNA聚合物混合物的化合物。众多研究表明，PN-HPT可能会影响细胞的生长和细胞的活力
MedSci原创 - 核苷酸，痤疮疤痕 - 2021-09-20
Nat Med：反义寡核苷酸沉默FUS表达可治疗肌萎缩侧索硬化症
在小鼠遗传和人类临床研究中，研究人员提供了支持FUS沉默作为FUS依赖性ALS和FTD治疗策略的证据。
MedSci原创 - 反义寡核苷酸，肌萎缩侧索硬化症，FUS - 2022-01-27
NEJM ：ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢有何影响？
近日，在医学权威杂志The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE上发表了一篇研究文章，研究人员旨在探讨ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢的影响。
MedSci原创 - ANGPTL3，反义寡核苷酸，心血管，代谢 - 2017-07-20
Nature：开辟治疗之路：反义寡核苷酸在蒂莫西综合征治疗中的突破
研究团队开发了一种基于反义寡核苷酸（Antisense Oligonucleotides, ASOs）的治疗策略，该策略能够有效降低8A剪接体的包含量，从而增强8剪接体的表达。
生物探索 - 反义寡核苷酸，蒂莫西综合征 - 2024-04-28
ProQR宣布寡核苷酸药物QR-421a进入临床试验阶段以治疗Usher综合征
ProQR是一家致力于通过的变革性RNA药物治疗遗传性罕见疾病的生物技术公司，近日宣布美国食品和药物管理局（FDA）已批准其寡核苷酸药物QR-421a的研究性新药申请（IND）。
MedSci原创 - QR-421a，寡核苷酸药物，Usher综合征 - 2018-12-06
eClinicalMed：RNA寡核苷酸STNM01二线治疗化疗难治性胰腺癌的疗效
局部注射STNM01作为联合二线治疗在不能切除的胰腺导管腺癌患者中的耐受性良好
MedSci原创 - 胰腺导管腺癌(PDAC)，STNM01 - 2022-11-18
ASCO 2014：单核苷酸多态性与吸烟状况对非小细胞肺癌的预测
摘要号：1563 第一作者：吴俊杰，上海长海医院呼吸内科 标题：单核苷酸多态性与吸烟状况对非小细胞肺癌的预测 背景：肺癌已成为死亡率最高的恶性肿瘤。本研究的目的在于引入单核苷酸多态性（SNPs
医学论坛网 - 吸烟，非小细胞肺癌 - 2014-05-31
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