神仙打架谁得利？新法案让患者第一时间用上最新药
这部“药物信息交换法案”反映的是利益博弈下患者权益的提升。
健康点healthpoint - FDA，患者权益，药物信息交换法案 - 2018-02-12
2019年生物医药领域国内外重量级奖项盘点
2019年已接近尾声，梅斯对本年度生物医药领域国内外重量级奖项进行盘点，希望读者朋友们能够喜欢。
MedSci原创 - 2019，医学，生物，奖项，盘点 - 2019-12-25
国产创新药为啥总是难产，科技日报：研发投入缺乏长效机制
“我犹如坐上贼船，跳海必死无疑，只能随遇而安。全靠信心才坚持到现在。”中山大学肿瘤防治中心兼广州达博生物制品有限公司（以下简称“达博生物”）董事长黄文林教授打趣形容坚持新药研发的感受。15年前，黄文林开始研发抗肿瘤基因治疗新药——重组人肉皮抑素腺病毒注射液。尽管该“源头创新的新药”已获中国发明专利金奖，目前III期临床试验已接近完成。但多年来，他时常受资金短缺困扰，进展缓慢。由于缺乏长效投入机制，
科技日报 - 创新药，科技日报，研发 - 2018-10-29
基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机
上个月，一项基因疗法里程碑进展刊登在NEJM杂志上。8例X-连锁严重联合免疫缺陷病（X-SCID，一种罕见、致命遗传性疾病）患者在接受基因疗法治疗后，免疫系统功能得到显着改善，且正常生长了2年。5月2日，据Science杂志报道，基因治疗领域再获突破。一种名为AT132的基因疗法对9名出生时患有肌小管肌病(myotubular myopathy， MTM)的男孩产生了惊人的疗效。一名患有X-连
医药魔方Pro - 基因疗法 - 2019-05-06
“渐冻人”孤儿药依达拉奉来了 国内药企如何应对？
2019年7月25日，国家药监局批准了田边三菱制药的依达拉奉（Edaravone）100ml:30mg注射液。2019年4月12日，田边三菱制药以进口5.1类提交依达拉奉氯化钠注射液上市申请获得CDE承办受理，6月21日以“罕见病用药”为由拟纳入优先审评。虽然依达拉奉用于治疗ALS的作用机制尚不明确，但是全球渐冻人症治疗的最新药物。
米内网 - 孤儿药，依达拉奉，渐冻症，罕见病 - 2019-10-25
基因疗法的时代来了？数据盘点近10年来发展趋势
种种迹象表明，基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏，而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前，DealForma对这一领域过去十年里出现的研发合作，M&A，和研发授权协议等投融资活动进行了统计。今天，药明康德内容团队将与读者分享从这些数据中获得的洞见。
药明康德 - 基因疗法，研发，发展趋势 - 2019-06-25
NEJM：挽救致盲病患者视力！基因编辑疗法治疗眼病，再获突破性进展
研究表明EDIT-101治疗LCA是安全的方式，初步疗效结果证实基因编辑治疗视网膜疾病是具有潜力的重要方向。
医学新视点 - LCA，基因编辑，Leber先天性黑朦，EDIT-101 - 2024-05-09
ASGCT 2020：中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验
2020年5月15日，美国马萨诸塞州波士顿——在今天举行的第23届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）线上年会及视觉与眼科研究协会（ARVO）线上年会上，来自中国武汉的纽福斯生
纽福斯 - 临床试验，基因治疗，LHON基因 - 2020-05-16
2019孤儿药报告：2024年全球市场达16万亿元 新基将成领头羊
孤儿药（Ophan Drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织的定义，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。
新浪医药新闻 - 孤儿药，新基 - 2019-04-28
基因编辑之下，罕见病治疗触目可及
尽管基因治疗发展迅速，但从技术角度看，目前针对单基因疾病的基因疗法似乎更可行。据统计，在已被确认的7000种罕见疾病中，单基因疾病约占80 %。因此，在大多数临床试验从严重的联合免疫缺陷病等单基因疾病转向心脏病和癌症等多基因疾病之前，罕见病可能是基因疗法的首要应用领域。
生物探索 - 基因编辑，罕见病 - 2018-05-31
Science：30年来基因编辑技术发展！
在20世纪80年代始，基因编辑技术开始不断发展。而在CRISPR基因编辑技术横空出世之后，基因编辑技术有了突飞猛进的发展。而在近日，《Science》发表长文，列出了近年来基因治疗史上的一些重要突破。
转化医学网 - 基因治疗，进展，未来 - 2018-01-13
Nat Biotechnol ：十年监测发现，最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
在治疗后长达十年的观测，研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近，有诱发癌症的可能性。
Bio生物世界 - 癌症，基因治疗，潜在致癌性 - 2020-11-20
Science：晴天霹雳！公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
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