【盘点】NEJM 10月第四期原始研究汇总
【1】VX-659–Tezacaftor–Ivacaftor三联疗法用于携带1或2个Phe508del等位基因的囊性纤维化患者DOI: 10.1056/NEJMoa1807119近日，来自昆士兰大学等机构的科学家们研发下一代囊性纤维化穿膜传导调节蛋白（CFTR）校正剂VX-659与tezacaftor和ivacaftor联用的三联疗法（VX-659-tezacaftor-ivacaftor），用于
MedSci原创 - 2018-10-26
盘点：欧洲生物制药产业十大强国
欧洲各国吸引世界人民眼球的不仅仅是足球，还有这些年来涌现的越来越多的生物产业。生物谷小编为大家编译整理了生物制药产业名列前十的国家。 3月6日，美国FDA批准了史上第一个真正意义的生物类似药Zarxio。Zarxio由瑞士诺华的子公司研发，在2009年被欧洲当局批准，当时的名字还是Zarzio。从2006年到2015年3月10日，欧洲总共授权了19种生物类似药。 欧洲的生物技术
生物谷 - 生物制药，产业十强，欧洲 - 2015-03-20
基因疗法解题②：从艾滋病“超级幸存者”到“柏林病人
从医学角度说，这次基因编辑婴儿事件最不同寻常的地方，在于被修改的竟然是受精卵内的一个正常基因！前面已经描述了很多单个基因的突变导致严重遗传疾病的案例。
MedSci原创 - 基因，疗法，艾滋病 - 2018-12-06
Nat Genet：科学家成功解析保护机体抵御2型糖尿病的关键基因功能
日前，一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中，来自芬兰赫尔辛基大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种遗传突变保护机体抵御2型糖尿病的特殊生物学机制；研究者发现，制造锌转运蛋白的基因发生改变会通过增强胰腺分泌胰岛素的方式来降低个体患2型糖尿病的风险。
细胞 - 保护机体，2型糖尿病，关键基因功能 - 2019-11-10
Genome Res：重磅喜讯：全基因组测序助力准父母订制双胞胎！
一个科学家研究小组开发出一种新型的全基因组测序方法： 可用来检测体外受精（IVF）的胚胎是否发生了突变 随着女性生殖年龄的推迟及环境等因素，许多育龄夫妇虽然很想要孩子，但是由于身体的原因一直不能如愿
生物谷 - 基因组测序 - 2015-03-02
CAR-M疗法首次用于人体研究
日前，Carisma Therapeutics宣布已在I期多中心临床试验中完成其嵌合抗原受体巨噬细胞（CAR-M）疗法CT-0508的首例患者给药，这也是CAR-M疗法首次用于人体研究。该疗法靶向HE
医谷网 - CAR-M - 2021-03-23
FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药
美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。
MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24
AJH：单剂量利妥昔单抗联合糖皮质激素与环磷酰胺联合糖皮质激素治疗新诊断的获得性血友病A疗效比较
单剂量利妥昔单抗加糖皮质激素方案显示出类似的疗效和安全性，且环磷酰胺无继发性恶性肿瘤或生殖毒性的报道风险，可能被推荐作为AHA的一线治疗
MedSci原创 - 利妥昔单抗，环磷酰胺，获得性血友病A - 2023-12-31
Nat Metab ：破解1型糖尿病治疗难题，哈佛科学家找到保护胰岛β细胞的新方法
近年来，通过干细胞培育大量能够制造胰岛素的β细胞，有望为糖尿病患者带来细胞替代疗法。对于1型糖尿病，人体免疫系统会攻击自身的胰岛β细胞，在没有免疫抑制的情况下，复发性自身免疫也会迅速破坏移植的β细胞。
学术经纬 - 治疗，1型糖尿病，胰岛β细胞 - 2020-07-29
Nature：新发现 胰腺癌“大爆炸”基因突变
胰腺癌总是来得很突然，发展又很快。这种疾病的高侵袭性一直是医学上的一个谜。Nature杂志发表的一篇文章描述了胰腺癌发展和扩散的新发现，挑战了人们对这种致命癌症的现有认识。胰腺癌生长快而且转移率高，是一种非常致命的恶性疾病。2016年美国癌症协会的数据显示，胰腺癌患者的5年生存率在7-8%之间。虽然手术可以根治这种疾病，但胰腺癌在确诊时只有10–20%是可切除的，其它患者只能接受化疗。人们亟需了解
生物通 - 胰腺癌，基因检测 - 2016-11-01
首个全口服直接抗丙肝病毒药物在中国上市，丙肝可以治愈了
月28日，中国北京）百时美施贵宝今天宣布，百立泽®（盐酸达拉他韦片）和速维普®（阿舒瑞韦软胶囊）作为首个全口服直接抗丙肝病毒联合治疗方案于近日获得国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准，用于治疗成人基因1b型慢性丙型肝炎（非肝硬化或代偿期肝硬化）。此外，百立泽®同时被批准与其它药物如索磷布韦*联合，用于治疗成人泛基因型（即基因1-6型）慢性丙
百时美施贵宝公司 - 丙肝，病毒 - 2017-04-28
全球主要国家医学与生物学重大进展汇总
美国科学家在人脑研究领域取得重大突破：8月，俄亥俄州立大学在实验室中培育出近乎完全成型的人类大脑，尽管它只有铅笔上橡皮擦那么大，发育程度与一个5周大胎儿的大脑相当，尚没有任何意识，但具备人脑绝大多数细胞类型和功能，且能像人脑一样进行基因表达
中国科技网 - 医学，生物，进展 - 2016-01-03
亘喜生物开展突破性TruUCAR (TM) 疗法治疗复发或难治性T细胞恶性肿瘤的临床研究
GC027是首个利用TruUCAR TM 技术平台开发的即用型CAR-T候选产品，用于治疗复发或难治性T细胞恶性肿瘤。急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）是一种侵袭性极强的白血病，严重影响白细胞和骨髓生成健康血细胞的能力。T-ALL占ALL患者的15%-20%。尽管T-ALL可通过化疗
美通社 - 2020-01-16
【盘点】疟疾近期重要研究一览
疟疾是一种由寄生虫引起的威胁生命的疾病，通过受感染的雌蚊叮咬传至人类。然而，2018年世界卫生组织（WHO）报告全球发生了2.19亿疟疾病例。疟疾的特点是周期性发烧，有3天或4天的周期，取决于感染的亚种。这个周期开始于感染者感到寒冷和颤抖，接着是高热，紧接着出现大汗，伴有关节疼痛，剧烈头痛，严重贫血和反复呕吐。慢性感染中可以出脾脏和肝脏的扩大。恶性疟原虫可引起脑出血，导致全身抽搐，昏迷和死亡。
网络 - 疟疾 - 2019-04-26
Nature：治疗肥胖和糖尿病的基因标靶
日前，英国《自然》杂志刊登的一项研究发现，通过基因调节、抑制一种酶发挥作用，可以提高新陈代谢效率，并改善葡萄糖耐受不良状况。这一成果有望帮助开发治疗肥胖和糖尿病的新方法。来自哈佛医学院（HMS）等机构的研究人员表示，新陈代谢偏慢、效率偏低是导致肥胖和 2 型糖尿病等代谢类疾病的重要原因。如果找到加速新陈代谢的基因“开关”，就有望从根本上解决此类问题。他们在动物实验中发现，患有糖尿病或是肥胖的实验鼠
手牵手博客资讯 - 肥胖，糖尿病，葡萄糖耐受不良 - 2014-04-15
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