精准癌症治疗：上百个致癌突变-药物组合被揭示
对癌症进行精准医疗指的是，根据肿瘤中携带的特定基因突变，给予癌症患者个性化的治疗方案。随着新一代测序技术的发展和液体活检等诊断技术上的突破，医生们越来越容易发现肿瘤中携带的基因突变。
药明康德 - 精准癌症 - 2016-08-16
婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理
庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病，患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍，贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况
锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18
发现药物性肝损伤的潜在治疗新靶点
研究证实了DILI进程中肝细胞的Mas表达上调是机体应对肝损伤的一种保护性反馈，但尚不足以完全对抗药物引起的肝损伤。
上海市同济医院订阅号 - 药物性肝损伤，急性肝衰竭，脂质自噬 - 2022-11-15
Blood：药物组合疗法有助治疗多发性骨髓瘤
三种药物治疗为一种血癌类型--多发性骨髓瘤提供了快速，深刻的和潜在的持久的反应，研究人员将最新研究论文发表在Blood杂志上。 芝加哥大学医学中心的主任医师Andrzej J.Jakubowiak博士带领研究人员发现相比原于一线治疗方案，carfilzomib（新一代蛋白酶抑制剂）联合lenalidomide和低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤效果更好。
生物谷 - 肿瘤，癌症 - 2012-06-17
Neurology：抗癫痫药物治疗响应人群血浆胃饥饿素含量增加
研究认为血浆胃饥饿素以及去乙酰化胃饥饿素是癫痫患者药物治疗响应的标志
MedSci原创 - 癫痫，胃饥饿素，去乙酰胃饥饿素 - 2018-05-29
由于定价过高，英国NICE拒绝了BioMarin的Batten疾病治疗药物
II型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2），也称为Batten病是由于三肽基肽酶1缺乏引起的蛋白质和脂质在神经元和其他细胞中的异常储存。儿童2岁开始出现癫痫发作、言语下降、活动能力丧失、不自主的肌肉痉挛、进行性痴呆和视力损害等。
MedSci原创 - Battten疾病，NICE，成本效益 - 2019-02-22
TAXUS药物释放支架结合远端保护装置治疗急性心肌梗
MedSci原创 - TAXUS，药物释放支架，医学图片 - 2015-12-02
药物公司转向调节T细胞治疗自身免疫性疾病研究
7月24日，位于美国印第安纳州印第安纳波利斯市的礼来公司宣布将支付4亿美元来支持开发一种刺激调节性T细胞的药物，该药物在3月份进入临床试验阶段。1月份，新基生物医药公司（Celgene）宣布计划以3亿美元的价格收购一家做类似药物的公司。T细胞通常被认为是免疫系统对抗外来入侵者的关键步兵。但T细胞种类繁多，
MedSci原创 - 调节T细胞研究，自身免疫性疾病 - 2017-08-04
【指南解读中文版】过敏性鼻炎治疗药物的研发
本指南旨在帮助申办方研发治疗儿童和成人过敏性鼻炎治疗药物。指南内容包括在研发治疗季节性过敏性鼻炎（SAR）和常年性过敏性鼻炎（PAR）中试验设计，有效性，新药安全性的有关事项，安全性的定义。点击立即查
网络 - 过敏性鼻炎 - 2024-01-06
AJOG：含铂药物可用于妊娠合并宫颈癌的治疗
MedSci原创 - 妊娠合并宫颈癌，化疗，铂 - 2015-03-08
ASCO2013：新免疫治疗药物对多种肿瘤具有活性
根据一项临床1期试验结果，一类利用“免疫检查点阻断”原理的试验药物可提高免疫系统抗肿瘤能力，该药对多种肿瘤具有疗效。这种人单克隆抗体名为MPDL3280A，是基因泰克公司推出了一类新型抗癌药物。
dxy - ASCO2013，肿瘤，免疫治疗药物 - 2013-07-18
世卫组织认可使用试验性药物治疗埃博拉
世界卫生组织12日在总部日内瓦公布了针对埃博拉试验性药物的伦理审查结果，认为在此次埃博拉疫情中，向病患提供未经批准的试验性药物合乎医学伦理。针对埃博拉病毒，目前还没有任何经批准使用的药品或疫苗，但最近部分埃博拉病例在接受试验性药物治疗后病情好转。对此世卫组织11日召开医学伦理会议，评估此类试验性药物在应对西非埃博拉疫情中的作用。
新华网 - 埃博拉，ZMapp，试验性新药 - 2014-08-14
郭艺芳教授：2021心血管药物治疗的几件大事
虽然2019年欧洲糖尿病、糖尿病前期与心血管疾病指南以及2021年欧洲心血管病预防指南下调了该药在合并动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）、慢性肾脏病（CKD）、心衰的患者及其高危人群中的临床地位。
郭艺芳教授 - 郭艺芳 - 2021-12-30
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