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Nature Communications：杨辉团队开发出高活性、靶向范围广且高保真的<font color="red">CRISPR</font>-<font color="red">Cas</font>12f系统

Nature Communications：杨辉团队开发出高活性、靶向范围广且高保真的CRISPR-Cas12f系统

现在报导的Cas12f系统在真核细胞中的编辑活性还相对较低，并且其较高的PAM识别特异性导致可靶向范围窄，从而限制了它们的进一步应用。

“生物世界”公众号 - CRISPR-Cas12f系统 - 2023-04-15

“逐字”修改<font color="red">基因</font><font color="red">的</font>多重碱基<font color="red">编辑</font>疗法获FDA批准IND！

“逐字”修改基因的多重碱基编辑疗法获FDA批准IND！

随着这一领域层出不穷的新方法不断涌现，相信很快可以看到基因编辑技术给患者带去希望的那一天！

生物探索 - 修改基因，多重碱基，编辑疗法 - 2022-12-20

【年终盘点】2016年值得关注<font color="red">的</font>爆炸<font color="red">性</font>新技术！

【年终盘点】2016年值得关注的爆炸性新技术！

2016年备受关注的新技术有哪些？“魔剪”CRISPR基因编辑技术、液体活检及冷冻电镜已霸占了整年的各大TOP级期刊。研究人员不断改进CRISPR基因编辑技术，希望在基因组的多个位点实现精确的基因编辑，助力快速的迈向临床。中国学者韩春雨利用NgAgo进行DNA引导的基因组编辑震惊了全世界，然而后续一波又一波的国内外研究人员的争议牵动着无数人的心。另外，中国学者在冷冻电镜方面也取得了了不起的成就

MedSci原创 - 新技术 - 2016-12-06

Mol Cell丨吴强组发现<font color="red">Cas9</font>切割DNA末端<font color="red">的</font>多样<font color="red">性</font>，破除了已有的认识

Mol Cell丨吴强组发现Cas9切割DNA末端的多样性，破除了已有的认识

CRISPR/Cas9系统是近年国际上兴起的新一代基因编辑技术。这一划时代技术虽源于细菌和古生菌，但在真菌及高等动物植物基因组改造中，以及农业科学、生命医学、新药创制等“卡脖子”领域已得到了迅速而广泛的应用。近年来，我国基因编辑研究工作获得空前的发展。在多个物种的基因编辑领域实现了国际“并跑”到“领跑”的转变。国际上的基因编辑研究应用如火如荼，但对Cas9核酸酶的切割原理和切割后的修复机制研究还比

BioArt - Cas9，切割，DNA末端，多样性 - 2018-07-20

Science：新型<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>技术进展——成功阻断肌营养不良

Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良

图片来源：medicalxpress.com 近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。 DMD是男孩儿中常见的一种严重形式的肌营养不良症，主要特点为

生物谷 - 基因编辑，肌营养不良，CRISPR/Cas9 - 2016-01-05

【盘点】<font color="red">CRISPR</font>/<font color="red">Cas9</font>应用近期重大进展

【盘点】CRISPR/Cas9应用近期重大进展

基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas9系统中，酶Cas9在DNA靶位点上进行切割，其中这种靶位点是这样确定的

生物谷 - 基因治疗，CRISPR/Cas9，进展 - 2016-05-24

Nat Biotechnol：无需DNA模板，麻省大学华人学者开发<font color="red">的</font>新型<font color="red">CRISPR</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>策略对准多突变杂合型遗传病

Nat Biotechnol：无需DNA模板，麻省大学华人学者开发的新型CRISPR基因编辑策略对准多突变杂合型遗传病

麻省大学医学院的研究人员开发了一种Cas9/sgRNA基因组编辑策略，用于纠正遗传病小鼠模型中的复合杂合隐性突变，这也是隐性遗传疾病患者的常见基因型。

医麦客 - 基因突变，遗传病，Cas9 - 2018-08-18

Nat Commun发文：<font color="red">CRISPR</font>/<font color="red">Cas9</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>可能导致细胞毒性和<font color="red">基因</font>组不稳定性

Nat Commun发文：CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性

CRISPR基因编辑通常需要切割两条DNA链。在某些情况下，这种操作会引发p53反应。在这种反应下，受到基因编辑的细胞会被“标记”为受损，然后被清除，从而降低基因编辑过程的效率。

科研转化 - CRISPR/Cas9基因编辑 - 2022-08-26

Nat Cell Bio：利用<font color="red">CRISPR</font>技术精准修正胶质瘤致癌<font color="red">基因</font>突变

Nat Cell Bio：利用CRISPR技术精准修正胶质瘤致癌基因突变

研究人员使用腺相关病毒（Adeno-associated virus， AAV）作为载体表达拥有腺嘌呤脱氨酶活性的空肠弯曲菌（Campylobacter jejuni）Cas9融合蛋白以及对应的单向导RNA（sgRNA），实现精准修正胶质瘤细胞端粒酶基因启动子区域的致癌突变。

生物通 - CRISPR，胶质瘤，致癌基因 - 2020-02-21

Blood：<font color="red">CRISPR</font>/<font color="red">Cas9</font>成功恢复FIX敲除小鼠<font color="red">的</font>FIX表达

Blood：CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

虽然肝靶向腺病毒(AAV)相关的基因疗法在治疗血友病的临床试验中取得了初步的成功，但尚未观察到长期、持续的治疗效果。现有研究人员对采用CRISPR/Case9介导的基因靶向疗法治疗B型血友病的效果进行研究。

MedSci原创 - CRISPR/Cas9，FIX，B型血友病，基因编辑 - 2019-04-13

Nature：<font color="red">体内</font><font color="red">CRISPR</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>技术助力永久降血脂

Nature：体内CRISPR基因编辑技术助力永久降血脂

最近，研究人员在Nature杂志发文，证明了使用脂质纳米颗粒在体内递送的CRISPR碱基编辑可以有效和精确地修改活体猴（Macaca fascicularis）的疾病相关基因。

MedSci原创 - 高胆固醇血症，CRISPR/Cas系统 - 2021-05-20

Nat Biotechnol：在<font color="red">体内</font>利用电穿孔运送<font color="red">CRISPR</font>/Cpf1实现靶向突变

Nat Biotechnol：在体内利用电穿孔运送CRISPR/Cpf1实现靶向突变

Figure 1a：CRISPR/Cpf1介导的突变小鼠培育，利用CRISPR/Cpf1破坏Foxn1基因或Tyrosinase基因的功能。这些突变分别导致无毛的小鼠和白毛的小鼠。Figure 1b：通过电穿孔将Cpf1 RNP运送到小鼠胚胎中的示意图。作为CRISPR基因组编辑的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA，即crRNA（CRISPR RNA）

生物谷 - 转化医学，基因编辑，CRISPR - 2016-06-07

信达PCSK-<font color="red">9</font>抑制剂托莱西单抗3期临床试验结果发布，LDL-C在12周最大能较基线下降−61.9%

信达PCSK-9抑制剂托莱西单抗3期临床试验结果发布，LDL-C在12周最大能较基线下降−61.9%

家族性高胆固醇血症分为杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）和纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）。使用常规降脂治疗的HeFH患者难以达到理想的LDL-C水平。对于在使用最大耐受他汀类药物合并依折麦

信达 - 托莱西单抗，PCSK-9抑制剂 - 2023-03-13

【医学新趋势】“<font color="red">基因</font>剪刀手”开辟治病新途径

【医学新趋势】“基因剪刀手”开辟治病新途径

基因编辑技术是在DNA水平上对遗传物质进行人为修改的技术，也被称之为“分子魔剪”。它最早可追溯到20世纪70年代的同源重组技术，在人类历史上首次实现了对遗传物质的定点修饰。但是因为同源重组效率极其低下，必须借助于胚胎干细胞才能实现基因修饰，而且复杂的操作也限制了它的应用。所以早期的分子魔剪又大又笨重，效率也很低。

健康报医生频道 - 医学新趋势，基因编辑，治病新途径 - 2018-03-05

Cell：张锋发表综述详细介绍第二类CRISPR-Cas系统

近期张锋教授也与另外两位学者在Cell杂志上发表了题为“SnapShot: Class 2 CRISPR-Cas Systems”的特写文章，介绍了新一代CRISPR基因组编辑系统：Class 2 CRISPR-Cas2015年，张锋及其同事们就报告称发现了一种不同的CRISPR系统，具有潜力实现更简单、更精确的基因组工程操作。这个新系统是通过在不同类型的细菌中搜寻了成百上千

MedSci原创 - 张锋，综述，基因编辑 - 2017-02-16

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