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【医学新趋势】“<font color="red">基因</font>剪刀手”开辟治病新途径

【医学新趋势】“基因剪刀手”开辟治病新途径

基因编辑技术是在DNA水平上对遗传物质进行人为修改的技术，也被称之为“分子魔剪”。它最早可追溯到20世纪70年代的同源重组技术，在人类历史上首次实现了对遗传物质的定点修饰。但是因为同源重组效率极其低下，必须借助于胚胎干细胞才能实现基因修饰，而且复杂的操作也限制了它的应用。所以早期的分子魔剪又大又笨重，效率也很低。

健康报医生频道 - 医学新趋势，基因编辑，治病新途径 - 2018-03-05

Dev Cell：新型高效精确<font color="red">的</font><font color="red">基因</font>靶向整合策略

Dev Cell：新型高效精确的基因靶向整合策略

5月21日，《DevelopmentalCell》期刊在线发表了题为《Tild-CRISPR Allows for Efficient and Precise Gene Knockin in Mouseand Human Cells》的研究论文，该研究由中科院神经科学研究所、脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与山东大学附属生殖医院、上海交通大学医学院附属仁济医院陈子江教授课题组合作完成。

中科院神经科学研究所 - 基因，靶向，整合策略 - 2018-05-22

这项技术，有望从根本上治疗癌症

这项技术，有望从根本上治疗癌症

2021年6月27日，首个体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据在NEJM公布，结果表明单次静脉注射CRISPR可精确编辑体内的靶细胞，治疗基因疾病。

生物探索 - 癌症，谷歌 - 2022-04-11

PNAS：陈婷实验室首次在病人特异性<font color="red">的</font>隐性营养不良性大疱<font color="red">性</font>表皮松解<font color="red">症</font>小鼠模型<font color="red">中</font>实现成体<font color="red">基因</font>修复

PNAS：陈婷实验室首次在病人特异性的隐性营养不良性大疱性表皮松解症小鼠模型中实现成体基因修复

using ribonucleoproteins in skin stem cells of recessive dystrophic epidermolysis bullosa mouse model”的研究论文该研究首次利用体外成熟的Cas9/sgRNA核糖蛋白复

北京生命科学研究所 - CRISPR/Cas9，表皮松解症，成体基因修复 - 2017-04-20

Cell Res：艰难梭菌感染治疗有新靶点

Cell Res：艰难梭菌感染治疗有新靶点

今年4月，北京大学生命科学学院魏文胜课题组开发了一种基于CRISPR/Cas9系统的慢病毒聚焦型人源细胞文库、功能性基因筛选平台以及基于高通量深度测序技术解析数据的完整技术路线，这一重要研究成果发表在著名学术期刊最近，魏文胜课题组又与华南理工大学、美国马里兰大学的研究人员合作，在12月30日的Cell Research 发表了一项最新研究成果，

生物通 - 魏文胜，艰难梭菌，CSPG4 - 2015-01-04

Cell：CDK7可能成为三阴性乳腺癌划时代<font color="red">性</font>靶点

Cell：CDK7可能成为三阴性乳腺癌划时代性靶点

背景介绍 CDK7是个跟细胞周期有关的蛋白激酶， THZ1是CDK7共价抑制剂。其实这个分子还有控制转录起始和延伸的作用。作者之前的团队报道过靶向CDK7的肿瘤治疗效应。这篇文章是一个延续性研究，在三阴性乳腺癌，发现了那么一簇基因，他们的表达受到CDK7的转录调控，CDK7抑制，这些基因也异常敏感。研究内容 第一部分：CDK7抑制剂（THZ1），选择性对三阴性乳腺癌发挥

MedSci原创 - 三阴性乳腺癌，CDK7 - 2015-09-25

利用RNA干扰降低<font color="red">CRISPR</font>在肝脏<font color="red">中</font><font color="red">的</font>脱靶<font color="red">性</font>

利用RNA干扰降低CRISPR在肝脏中的脱靶性

通过脂质纳米颗粒（LNP）将两种寡核苷酸（干扰sgRNA二级结构的寡核苷酸、靶向Cas9-mRNA的siRNA）递送到肝脏，破坏肝脏细胞中的脱靶编辑。

“生物世界”公众号 - CRISPR，RNA干扰 - 2022-04-18

国内公司辉大<font color="red">基因</font>完成逾亿元A轮融资，助力临床落地

国内公司辉大基因完成逾亿元A轮融资，助力临床落地

12月2日，记者从国内基因治疗新锐辉大（上海）生物科技有限公司（下称“辉大基因”）官网获悉，辉大基因宣布完成逾亿元人民币的A轮融资，由辰德资本领投，新投资方药明康德、惠每资本、雅惠资本以及原有投资方夏尔巴投资四家机构跟投本轮融资所得将主要用于辉大基因的核心临床管线的推进，组建研发与临床前研究团队以及开展GMP级生产车间的建设。辉大基因曾于2018年11月完成了夏尔巴投资的3000万元人民币的天使

澎湃新闻 - 辉大基因，A轮融资，临床 - 2019-12-02

100%<font color="red">编辑</font>效率！张锋创立<font color="red">的</font>Editas <font color="red">体内</font><font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>疗法公布临床前数据

100%编辑效率！张锋创立的Editas 体内基因编辑疗法公布临床前数据

2022年10月13日，Editas Medicine公布了其体内基因编辑疗法EDIT-103用于治疗视紫红质（RHO）介导的常染色体显性视网膜色素变性(RHO-adRP)的临床前数据。

网络 - 基因编辑，CRISPR基因编辑 - 2022-10-17

中山大学黄军就、松阳洲教授Nature子刊连发新成果

中山大学黄军就、松阳洲教授Nature子刊连发新成果

导语：近期，中山大学生命科学学院的黄军就和松阳洲（Zhou Songyang）教授带领的两项学术成果，接连发表在Nature子刊《Scientific Reports》杂志。近期，中山大学生命科学学院的黄军就和松阳洲（Zhou Songyang）教授带领的两项学术成果，接连发表在Nature子刊《Scientific Reports》杂志。在过去的十多年，松阳洲教授在分子细胞学领域的研究中做出了独

生物通 - 基因修改，端粒调节机理，胚胎干细胞 - 2016-09-07

<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>展现长效降低<font color="red">胆固醇</font>能力

基因编辑展现长效降低胆固醇能力

一次性基因编辑可以显著降低动物体内的PCSK9蛋白和LDL-C水平并维持疗效长达3年之久。这一疗法的应用将使广大心血管疾病患者获益。

MedSci原创 - 2021-02-20

美国将首次进行<font color="red">CRISPR</font>人体临床研究

美国将首次进行CRISPR人体临床研究

今年秋天，18位患有莱伯氏先天性黑朦10型的美国盲人将接受一种新型疗法的临床试验。引人注目的是，这款叫做EDIT-101的治疗方案，是一种由Editas Medicine和Allergan两家公司开发的基因编辑疗法。这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验，但由于EDIT-101需要直接注射进患者的视网膜下，因而有望成为世界上第一款直接在人体内使用的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。

科学网 - CRISPR，人体临床，美国 - 2019-09-04

<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>容易导致染色体丢失，诺奖团队开发潜在应对新策略

基因编辑容易导致染色体丢失，诺奖团队开发潜在应对新策略

为了探索Cas9诱导的染色体丢失是否是一种普遍现象并评价其临床意义，该研究对人原代T细胞进行了系统分析。

医药加学习班 - 基因编辑 - 2023-10-08

Circulation刊发中国专家新发现：<font color="red">基因</font><font color="red">编辑</font>阻断<font color="red">高胆固醇</font><font color="red">血</font><font color="red">症</font><font color="red">家族</font>遗传

Circulation刊发中国专家新发现：基因编辑阻断高胆固醇血症家族遗传

“血管脂质严重沉积”“动脉粥样硬化”……常人印象中的“老年病”可能会出现在一整个家庭的年轻人中，因为他们罹患了家族性高胆固醇血症。中科院院士黄荷凤团队与中国科学院生物化学与细胞生物学研究所周斌团队合作研究率先发现，利用体外基因编辑技术可部分修复相关基因突变，使治疗家族性高胆固醇血症成为可能。家族性高胆固醇血症(FH)是一种常染色体显性遗传性疾

中国循环杂志 - 基因编辑 - 2019-12-15

基因编辑工具CRISPR/Cas9：创造新生命

细菌也有敌人，其最大的敌人之一是噬菌体，因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器 CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑工具（又称为 CRISPR-Cas9 系统），是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也就是一种对付攻击者的基因武器。初识基因编辑工具 1

MedSci原创 - CRISPR，基因编辑 - 2014-03-26

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