Genome Biol：HSV-1感染期间广泛激活宿主基因组的反义转录
本研究中，研究人员发现，HSV-1诱导来自人宿主细胞基因组的约1000个反义转录物的表达。其中的一部分是由密切相关的水痘带状疱疹病毒激活。反义转录物起源于基因启动子或基因体内，并且表
MedSci原创 - HSV-1，反义转录 - 2017-11-03
新型反义寡核苷酸药物：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物，可显著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原创 - 囊性纤维化，反义寡核苷酸疗法，上皮钠通道（ENaC） - 2020-10-13
中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
MedSci原创 - 中心核肌病，反义核酸药物，DYN101，FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
Nature Medicine：反义寡核苷酸药物治疗渐冻症临床试验
渐冻症，又称肌萎缩侧索硬化，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 反义寡核苷酸，渐冻症 - 2021-12-24
26亿的豪赌：Celgene公布克罗恩病反义核酸药物惊人II期疗效数据
今年4月，生物技术巨头新基（Celgene）就与名不见经传的爱尔兰生物技术公司Nogra制药公司签署了一笔高达26亿美元的协议（相关阅读：Celgene签署$26亿协议获克罗恩病反义药物GED-0301
生物谷 - 克罗恩病 - 2014-10-22
Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症
在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症(myotonic muscular dystrophy)的症状。相关研究结果于2012年8月2日发表在Nature期刊上。 强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。在这种疾病中，遗传缺陷导致一
生物谷 - 反义RNA，肌细胞，毒性RNA，肌营养不良症 - 2012-08-06
因价格问题，英国NICE拒绝Akcea的反义寡链核苷酸药物Waylivra上市
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）发布了评估咨询文件（ECD），拒绝将Waylivra（volanesorsen）用于治疗家族性小儿氯血症综合症（FCS）。
MedSci原创m - 英国NICE，Akcea，反义寡链核苷酸药物，Waylivra - 2020-01-03
Nature：开辟治疗之路：反义寡核苷酸在蒂莫西综合征治疗中的突破
研究团队开发了一种基于反义寡核苷酸（Antisense Oligonucleotides, ASOs）的治疗策略，该策略能够有效降低8A剪接体的包含量，从而增强8剪接体的表达。
生物探索 - 反义寡核苷酸，蒂莫西综合征 - 2024-04-28
NEJM ：ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢有何影响？
近日，在医学权威杂志The NEW ENGLAND JOURNAL of MEDICINE上发表了一篇研究文章，研究人员旨在探讨ANGPTL3反义寡核苷酸对心血管以及代谢的影响。
MedSci原创 - ANGPTL3，反义寡核苷酸，心血管，代谢 - 2017-07-20
Nat Med：反义寡核苷酸沉默FUS表达可治疗肌萎缩侧索硬化症
在小鼠遗传和人类临床研究中，研究人员提供了支持FUS沉默作为FUS依赖性ALS和FTD治疗策略的证据。
MedSci原创 - 反义寡核苷酸，肌萎缩侧索硬化症，FUS - 2022-01-27
NEJM：反义基因治疗药物mongersen对中重度克罗恩病有明显疗效
病床前研究和一期研究表明口服SMAD7反义寡核苷酸mongersen可作用于回肠和结肠SMAD7因子（Mongersen（GED-0301）是一种首创的口服反义寡核苷酸疗法，开发用于中度至重度克罗恩病的治疗
MedSci原创 - 克罗恩病，mongersn，临床效果 - 2015-03-20
J Autoimmunity：用靶向淋巴细胞胞质蛋白2的反义寡核苷酸调节T细胞活化
该研究的数据提供了如何开发干扰不可成药靶标的免疫调节性反义寡核苷酸(ASO)的示例，并提出此类药物方式可用于治疗自身免疫性疾病。
MedSci原创 - 肥大细胞，反义核苷酸，淋巴细胞胞质蛋白2，T细胞活化 - 2022-08-15
NEJM：反义寡核苷酸Tofersen治疗SOD1突变相关肌萎缩性侧索硬化症
对于SOD1突变的肌萎缩性侧索硬化症患者，接受Tofersen治疗可降低脑脊液中SOD1和血浆中神经丝轻链的浓度，但没有改善临床终点
MedSci原创 - ALS，SOD1，tofersen - 2022-10-09
NEJM：反义寡核苷酸AKCEA-APO(a)-LRx可降低心血管疾病患者脂蛋白A水平
APO(a)-LRx 可降低已确诊心血管疾病患者的脂蛋白（a）水平
MedSci原创 - 脂蛋白a，心血管疾病，AKCEA-APO(a)-LRx - 2020-01-02
实验性反义寡核苷酸GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验即将开始
生物制药公司GeneTx今日宣布，将开始进行GTX-102治疗Angelman综合征的临床试验，GTX-102是一种实验性反义寡核苷酸药物，正在评估其对Angelman综合征（AS）的安全性和耐受性。
MedSci原创 - GTX-102，反义寡核苷酸，Angelman综合征，天使人综合征 - 2020-02-15
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