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<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>有望治疗多种人类顽疾

基因疗法有望治疗多种人类顽疾

基因治疗是一种将外源正常基因导入靶向目标（细胞等），以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病，从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”（SCID），至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明，而更多的动物模型试验显示，基因治

生物谷 - 基因疗法 - 2017-01-20

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>：叫好不叫座

基因疗法：叫好不叫座

然而，据科学美国人报道，欧洲监管机构批准的2种基因疗法迄今只有3例患者接受了商业治疗。这种专用于罕见病的治疗方法，因缺乏销售业绩而使得制药商正面临一些障碍。

生物探索 - 基因疗法，基因缺陷，药物 - 2017-08-14

Astellas的<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>再次受到打击

Astellas的基因疗法再次受到打击

该公司针对 DMD 的基因治疗方法使用编码修饰的 U7 snRNA 的 AAV 载体来提供反义序列，该序列旨在诱导细胞跳过抗肌萎缩蛋白基因中错误或错位的遗传密码，从而恢复功能性抗肌萎缩蛋白的产生。

MedSci原创 - Duchenne 肌营养不良症，AT702 - 2022-04-24

HIV<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>取得重大进展

HIV基因疗法取得重大进展

一项临床试验日前表明，一种基因编码技术对于人类而言是安全且有效的。这是研究人员第一次使用一种名为锌指核酸酶（ZFN）的酶瞄准并破坏了12名艾滋病病毒（HIV）携带者免疫细胞中的一种基因，从而增强了他们抵抗病毒的能力。美国加利福尼亚州杜瓦迪市希望之城国家医学中心贝克曼研究所分子生物学家John Rossi说：“这是HIV基因

中国科学报 - 免疫，HIV - 2014-03-12

血友病<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>获美国FDA突破性<font color="red">疗法</font>认定

血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定

今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。

药明康德 - 血友病，基因疗法，进步 - 2017-10-27

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>能破解“天价药”困境吗？

基因疗法能破解“天价药”困境吗？

尽管全世界只有为数不多的基因疗法获得批准，但自2012年以来，在研基因疗法的数量已经翻了一番。随着资金涌入相关研发领域，制药公司是否有望找到降低“救命药”成本的新方法？研发者需要更多创造性思考。

经济学人 - 基因疗法 - 2017-02-14

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>首次治愈常见遗传病

基因疗法首次治愈常见遗传病

法国研究人员在2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称，他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩，该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。

科技日报 - 基因疗法，贫血 - 2017-03-06

英国雄心勃勃打造150亿规模<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>、细胞<font color="red">疗法</font>市场

英国雄心勃勃打造150亿规模基因疗法、细胞疗法市场

基因疗法和细胞免疫疗法已经成为当今医药产业聚焦的焦点。这些新技术将对人类健康产生难以估量的影响。也正是由于这个原因，英国政府最近表示将扶植本国的细胞和基因疗法并预计这一领域的总产值将达到150亿美元之多。 而为了实现这一远大目标，英国政府及技术界人士也展开了广泛的讨论。其中热点之一就是目前正处于临床研究的T细胞疗法。来自英国Cell Therapy Catapult的Dr. Ward称越来越

生物谷 - 基因治疗 - 2016-03-02

诺华的<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>Luxturna获得CHMP肯定

诺华的基因疗法Luxturna获得CHMP肯定

诺华制药公司近日表示，欧洲药品管理局的人用药品委员会（CHMP）对Luxturna（voretigene neparvovec）用于治疗因RPE65基因突变引起的视力丧失采取了积极意见。

MedSci原创 - 诺华，Luxturna，CHMP - 2018-09-23

或引发癌症 <font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font> “悠着点儿”

或引发癌症 基因疗法 “悠着点儿”

就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类 DNA 编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。

中国科学报 - 基因疗法 - 2020-01-10

Bluebird临床数据不甚理想 <font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>任重而道远

Bluebird临床数据不甚理想 基因疗法任重而道远

基因疗法在近年来已经从假想逐渐变成了现实。然而，这一疗法经历的起起伏伏让人不禁为其前景打上了一个大大的问号。最近，基因疗法的先驱Bluebird生物医药公司上周在美国血液病学会会议上公布了其基因疗法LentiGlobin BB305的最新临床研究结果。然而，这一结果未能达到预期，使公司股价遭受重创，基因疗法的前景蒙上了一层阴云。 研究人员发现BB305疗法在一些带有β-球蛋白基因缺陷患者

生物谷 - 基因治疗，Bluebird - 2015-12-14

Science：疟疾<font color="red">疗法</font>开发新利器—“雄性<font color="red">基因</font>”

Science：疟疾疗法开发新利器—“雄性基因”

图片来源：medicalxpress.com 近日，来自Pirbright研究所的研究人员成功分离到了一种特殊基因，该基因可以从传播疟疾的蚊子种群中帮助确定雄性蚊子，相关研究刊登于Science杂志上，文章中研究者对名为Yob的基因特性进行了描述分析，该基因是冈比亚按蚊 决定过程的主要控制子。

生物谷Bioon.com - 转化医学，基因，性别 - 2016-07-04

信念医药血友病<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>获临床试验批准，开启国内AAV<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>新篇章

信念医药血友病基因疗法获临床试验批准，开启国内AAV基因疗法新篇章

8月6日，上海信致医药科技有限公司（信念医药全资子公司）自主研发的

医麦客 - 血友病 - 2021-08-09

Plos One：基因疗法靶定肿瘤血管

华盛顿大学医学院的研究人员，在小鼠模型中，发展了基因疗法领域中长期寻找的一种基因传递方法：将一种携带目的基因的灭活病毒，注射到血液中，使其到达正确的细胞中。Curiel博士说：“目前大多数人类基因疗法，需要将细胞从人体中取出，修改它们，然后

生物通 - 肿瘤血管，基因 - 2013-12-25

NEJM：严重血友病的基因疗法

最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。在这项研究中，参与者接受了三分之一剂量的基因疗法，用一种改良的

生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24

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