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两名儿童接受最贵的基因治疗药物Zolgensma治疗后死于肝功能衰竭,正在调查原因

两名儿童接受最贵的基因治疗药物Zolgensma治疗后死于肝功能衰竭,正在调查原因

2022年8月11日,两名儿童在接受诺华 ( NYSE: NVS ) 脊髓萎缩基因治疗药物Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 治疗后

细胞与基因治疗领域 - Zolgensma,Zolgensma基因疗法 - 2022-08-12

脊肌<font color="red">萎缩</font>症:诺西那生治疗的安全<font color="red">性</font>和有效<font color="red">性</font>

脊肌萎缩症:诺西那生治疗的安全和有效

该药物通过鞘内注射给药,可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中,从而改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程。

神经科学论坛 - 脊肌萎缩症,诺西那生 - 2023-11-23

“换头”术或将在中国进行:连接受者都找好了

“换头”术或将在中国进行:连接受者都找好了

换头这看似异想天开的行为,即将可能成为事实。在9月9日英国《每日邮报》上,报道了意大利外科医生塞尔吉奥·卡纳维洛将与哈医大二院手显微外科专家任晓平共同带领团队,将于2017年12月在中国哈尔滨医科大学的附属医院进行人类历史上首例人体头颅移植手术。日前在东北举行的“科学前沿”的新闻发布会上,意大利外科医生卡纳维罗曾表示,将与中国的任晓平医生共同组成“换头”手术的医疗团队。他说:“中国有可能是实施

MedSci原创 - 换头术,人体头部移植 - 2015-09-14

Evrysdi治疗<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font>症(SMA),CHMP持积极意见

Evrysdi治疗脊髓萎缩症(SMA),CHMP持积极意见

SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,而5q SMA是该疾病的最常见形式。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,SMA,Evrysdi,Evrysdi(risdiplam) - 2021-02-27

头颅也能移植?解析人体“换头术”背后五大疑问

头颅也能移植?解析人体“换头术”背后五大疑问

据媒体报道,意大利神经学家塞尔焦·卡纳罗日前宣布世界第一例“人类头部移植手术”已经

中新网 - 头颅,换头术,人体 - 2017-11-22

【盘点】NEJM 11月原始研究第一期汇总

【盘点】NEJM 11月原始研究第一期汇总

【1】血管紧张素转换酶抑制剂和他汀类药物不能改善I糖尿病患者蛋白尿病情进展DOI:10.1056/NEJMoa1703518http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1703518在青少年I糖尿病患者中,青春期蛋白代谢速率增加可导致蛋白尿病情进展,导致肾脏和心血管疾病的长期风险增加。

MedSci原创 - 2017-11-03

【盘点】2018年4月Nature Medicine研究精选

【盘点】2018年4月Nature Medicine研究精选

2018年4月Nature Medicine研究精选

MedSci原创 - Nat,Med - 2018-04-17

罗氏的risdiplam在1<font color="red">型</font><font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font>症<font color="red">婴儿</font>中展现出治疗潜力

罗氏的risdiplam在1脊髓萎缩婴儿中展现出治疗潜力

FIREFISH临床研究结果显示,罗氏的risdiplam对有症状的1脊髓萎缩症(SMA)的1-7个月婴儿治疗12个月后,患者的运动能力显着改善。

MedSci原创 - risdiplam,1型脊髓性肌萎缩症,SMN 蛋白 - 2020-06-03

国际罕见病日:关注<font color="red">脊髓</font><font color="red">性</font>肌<font color="red">萎缩</font>症(SMA)患儿的真实生活

国际罕见病日:关注脊髓萎缩症(SMA)患儿的真实生活

时值2019年国际罕见病日之际,国内首家关注罕见病脊髓萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕

美通社 - 国际罕见病,脊髓性肌萎缩症 - 2019-02-27

2021年上半年盘点:NMPA批准了哪些创新药物?

2021年上半年盘点:NMPA批准了哪些创新药物?

截至2021年6月30日,中国国家药品监督管理局(NMPA)在2021年

网络 - 2021-07-04

​2020年NEJM重磅研究盘点TOP10 | 梅斯述评

​2020年NEJM重磅研究盘点TOP10 | 梅斯述评

2020年NEJM重磅研究top10盘点来咯~

MedSci原创 - NEJM,盘点,年度盘点 - 2020-12-28

神经科罕见病大盘点!

神经科罕见病大盘点!

根据WHO的定义,罕见病是患病人数占总人口0.65‰~1‰的一类疾病的统称,其中80%以上属于遗传

MedSci原创 - 罕见病 - 2020-05-29

百年诺贝尔奖一览(1901-2019)

百年诺贝尔奖一览(1901-2019)

2019年诺贝尔生理学或医学奖在瑞典卡罗林斯卡医学院颁布揭晓,威廉·凯林(William G. Kaelin Jr),彼得·拉特克利夫(Sir Peter J. Ratcliffe)以及格雷格·塞门扎(Gregg L. Semenza)获得这一奖项。以表彰其在“发现细胞如何感知和适应氧气供应”领域的贡献。119年诺奖--生理或医学奖总结如下(MedSci独家整理),在整个119年中,有9年因各种原

MedSci - 诺贝尔奖 - 2019-10-07

萎缩侧索硬化(ALS)的临床分,分期及病情评估

萎缩侧索硬化(Amyotrophic lateral sclerosis,ALS)是一种进展性神经系统变性疾病。由于上、下运动神经元丢失导致球部、四肢、胸部肌肉逐渐无力和萎缩,动眼肌及括约肌不受累。发病率约1.5/10万,患病率4-6/10万。隐袭起病,进展缓慢,呼吸衰竭死亡。

北京协和医院 - 肌萎缩侧索硬化,分型 - 2015-08-01

百年诺贝尔生理学和医学奖(1901-2017年)

2017年诺贝尔生理学或医学奖在瑞典卡罗林斯卡医学院颁布揭晓, 日本分子细胞生物学家Yoshinori Ohsumi(大隅良典)荣获该奖项。Yoshinori Ohsumi现任日本东京工业大学分子细胞学教授。  117年诺奖--生理或医学奖总结如下(MedSci独家整理),在整个117年中,有9年因各种原因(如战争)未颁奖,实际上颁出107年。下面是全部的奖项及获奖人:

MedSci原创 - 诺贝尔,生理学和医学奖 - 2017-10-02

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