Autolus的快速解离型CAR-T细胞疗法治疗急性淋巴细胞白血病，获FDA孤儿药物指定
Autolus Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其下一代程序化T细胞疗法AUTO1的孤儿药指定，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）患者。
MedSci原创 - Autolus，therapeutics，Car-T细胞疗法，急性淋巴细胞白血病，FDA孤儿药物指定 - 2019-11-06
Neuropore宣布其NPT520-34治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症，喜获FDA的孤儿药物指定
Neuropore Therapies宣布其NPT520-34治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），获得FDA的孤儿药物指定。
MedSci原创 - Neuropore，NPT520-34，肌萎缩性脊髓侧索硬化症，孤儿药物指定 - 2019-08-15
亚盛医药两款靶向凋亡的新药，获得FDA的孤儿药指定
亚盛医药两款小分子APG-115和APG-1252抗癌药物，获得FDA的“孤儿药”称号。
MedSci原创 - 亚盛医药细胞凋亡抑制剂，MDM2-p53抑制剂APG-115，Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252 - 2020-10-10
FDA授予OCU400孤儿药物指定以治疗NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病
Ocugen是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化一系列针对罕见眼疾的创新疗法，近日宣布美国食品和药药品监督管理局（FDA）已经授予了其OCU400孤儿药认定（ODD），用于治疗NR2E3
网络 - NR2E3突变，OCU400，孤儿药物指定 - 2019-02-18
FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗Duchenne肌营养不良症，获得FDA孤儿药指定
生物制药公司FibroGen宣布其抗结缔组织生长因子（CTGF）单抗pamrevlumab，治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD），获得美国食品和药物管理局授予Orphan Drug Designation
MedSci原创 - CTGF单抗，pamrevlumab，Duchenne肌营养不良症，孤儿药指定 - 2019-04-16
Autolus双靶头CAR-T疗法AUTO3治疗急性淋巴细胞白血病，获得FDA授予的孤儿药物指定
Autolus Therapeutics公司周二宣布，该公司的靶向CD19和CD22的双靶头嵌合抗原受体（CAR），用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL），获得了FDA的一项孤儿药指定。
MedSci原创 - 细胞治疗，CAR-T疗法，急性淋巴细胞白血病，孤儿药物指定 - 2019-04-24
欧盟EMA为T细胞疗法ADP-A2M4授予孤儿药指定，用于治疗软组织肉瘤
Adaptimmune Therapeutics宣布，欧洲EMA的孤儿药品委员会（COMP）已为其ADP-A2M4授予孤儿药物指定，用于治疗软组织肉瘤。
MedSci原创 - 软组织肉瘤，孤儿药指定，T细胞疗法ADP-A2M4 - 2020-05-01
Astellas的gilteritinib药物被评为孤儿药
Astellas实验性急性骨髓性白血病药物gilteritinib已被欧洲委员会授予孤儿药名称。这一决定表明，监管机构认为这种药物可能对罕见病患者有重大益处，其中每年在西欧确诊的新病例约有13，000例。最初通过与Kotobuki制药公司合作发现的药物目前正在III期试验中进行研究。Astel
MedSci原创 - Gilteritinib，孤儿药 - 2018-01-23
PledPharma在美国为Aladote申请孤儿药物认定
PledPharma制药近日宣布，该公司已就Aladote向美国FDA申请孤儿药物认定（ODD），旨在减少由对乙酰氨基酚（扑热息痛）过量引起的肝损伤。
MedSci原创 - PledPharma，Aladote，孤儿药物认定 - 2018-12-25
Medivir的MIV-818治疗肝细胞癌，获得欧洲药品管理局对其孤儿药指定的积极评价
MIV-818旨在选择性治疗肝癌细胞并使副作用最小化，很可能成为肝癌患者第一种肝靶向的口服药物。
MedSci原创 - 肝细胞癌，孤儿药指定，MIV-818 - 2020-05-02
Cytori 旗下ATI-1123获得FDA孤儿药物认定
Cytori制药近日宣布，其候选药物ATI-1123（白蛋白稳定的聚乙二醇化脂质体多西紫杉醇）已经获得FDA孤儿药物认定，用于治疗小细胞肺癌。
MedSci原创 - 孤儿药物，ATI-1123，小细胞肺癌 - 2018-09-18
Alteogen的抗体-药物偶联物获得FDA孤儿药物认定用于胃癌治疗
韩国制药公司Alteogen近日宣布，抗体-药物偶联物（ALT-P7）已成功获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药认定资格，用于治疗胃癌。ALT-P7是一种抗体-药物偶联物（ADC），ALT-P7的抗体部分使用的是曲妥珠单抗类似抗体。这一批准将保证Alteogen在FDA批准ALT-P7上市后的七年市场独占权。
MedSci原创 - 抗体-药物偶联物，FDA，孤儿药物 - 2018-08-07
FDA：12项药物被认定为孤儿药资格
最近两周FDA共发出12项孤儿药资格，其中3款为治疗胃癌的在研创新疗法，包括安进（Amgen）公司开发的双特异性抗体。
药明康德 - FDA，孤儿药 - 2020-06-12
中国肝癌治疗药物获FDA孤儿药资质
小编提示：这仅仅是获得YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质，并不是批准上市。能否正式上市成功，还要看后期的临床试验结果。10月24日，依生生物制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。
科学网 www.sciencenet.c - 生物，制药 - 2016-10-25
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