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Eur Heart J：早期<font color="red">心脏</font><font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉样</font>变的特征和自然病程

Eur Heart J：早期心脏转甲状腺素淀粉样变的特征和自然病程

I期的ATTR-CM患者可根据诊断时NT-proBNP浓度和利尿剂需求进一步进行分层。尽管短期和中期生存率良好，但Ia期ATTR-CM患者心血管疾病发病率显著升高。

MedSci原创 - 特征，自然病程，早期心脏转甲状腺素淀粉样变 - 2022-05-26

NEJM：CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性

NEJM：CRISPR-Cas9体内基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性

在小型遗传性ATTR淀粉样变性伴多发性神经病患者中，NTLA-2001仅与轻度不良事件相关，并通过靶向敲除TTR可降低血清TTR蛋白浓度。

MedSci原创 - 基因编辑，CRISPR-Cas9，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-05

《<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变诊断与治疗中国专家共识》解读及诊断路径更新

《转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变诊断与治疗中国专家共识》解读及诊断路径更新

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变(ATTR-CA)是转甲状腺素蛋白(TTR)在心肌间质沉积所致，临床主要表现为心力衰竭和心律失常，严重影响患者的生活质量和生存率。由于该病表现缺乏特异性、既往缺乏无创性确诊手

罕见病研究 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-03-03

JAHA：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font>型<font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变性的多器官功能障碍及预后

JAHA：转甲状腺素型心脏淀粉样变性的多器官功能障碍及预后

心脏和非心脏生物标志物异常在ATTR-CA患者中十分常见，这反映了ATTR-CA的复杂性和多面性，广泛的生物标志物仍然与死亡率独立相关。需要临床试验来明确生物标志物异常是否代表可改变的危险因素。

MedSci原创 - 预后，多器官功能障碍，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2024-02-10

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性多发性神经<font color="red">病</font>

《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病

与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01

<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变（ATTR-CA）：症状与体征，流行<font color="red">病</font>学，病因，诊断与治疗

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25

NEJM：Inotersen治疗遗传性运<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性

NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05

新更：<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）

新更：转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）

新更：转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）

网络 - 2023-09-25

JAMA Cardiology：Tafamidis对经<font color="red">甲状腺素</font><font color="red">淀粉</font><font color="red">样</font><font color="red">心肌病</font>患者<font color="red">心脏</font>功能的影响

JAMA Cardiology：Tafamidis对经甲状腺素淀粉样心肌病患者心脏功能的影响

大约一半的患者在入学时左室射血分数轻微降低或降低，这表明无论潜在的左室射血分数如何，ATTR-CM都应被视为心力衰竭患者的可能诊断。

MedSci原创 - Tafamidis，甲状腺素淀粉样心肌病 - 2023-11-20

NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">蛋白</font><font color="red">淀粉样</font>变性

NEJM：采用CRISPR-Cas9进行在体基因编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性

2021年06月26日，国际顶尖医学期刊《新英格兰医学期刊》NEJM 发表了CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。6名接受治疗的患者中，3名患者接受0.1mg/

MedSci原创 - 基因编辑，转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2021-08-08

EUR HEART J：野生型<font color="red">甲状腺素</font>运载<font color="red">蛋白</font>——<font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变性的临床特征

EUR HEART J：野生型甲状腺素运载蛋白——心脏淀粉样变性的临床特征

野生型甲状腺素运载蛋白淀粉样变性(ATTRwt)主要被认为是一种以老年男性为主的疾病，其特征为向心性左心室（LV）肥厚、残留的左心室射血分数（LVEF）和低的QRS电压。

MedSci原创 - ATTRwt，心脏淀粉样变性，心室肥大 - 2017-06-25

Circulation：20年来<font color="red">转</font><font color="red">甲状腺素</font><font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变早期诊断的变化

Circulation：20年来转甲状腺素心脏淀粉样变早期诊断的变化

随着更多患者在局部晚期心脏显像检查后转诊，ATR-CA诊断大幅增加。现在，患者通常在疾病的早期阶段就被诊断出来，死亡率大大降低。这些变化可能对治疗的开始和结果有重要影响，迫切需要在临床试验中予以考虑。

MedSci原创 - 早期诊断，变化，转甲状腺素心脏淀粉样变 - 2022-11-05

JAHA：神经激素阻断与<font color="red">甲状腺素</font>运载<font color="red">蛋白</font><font color="red">心脏</font><font color="red">淀粉样</font>变性患者生存率无关

JAHA：神经激素阻断与甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性患者生存率无关

使用神经激素阻滞剂与转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性患者的存活率无关。对于整个队列，停用βB治疗可能与提高患者生存率有关。但需要更多的研究来证实这些结果。

MedSci原创 - 生存率，神经激素阻断，甲状腺素运载蛋白心脏淀粉样变性 - 2021-11-04

辉瑞的Vyndaqel首次在欧洲获批用于治疗<font color="red">淀粉样</font><font color="red">变心肌病</font>ATTR-CM

辉瑞的Vyndaqel首次在欧洲获批用于治疗淀粉样变心肌病ATTR-CM

欧洲委员会（EC）已批准将辉瑞的Vyndaqel（tafamidis）用于患有野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的成年人。

MedSci原创 - 辉瑞，Vyndaqel，欧洲获批，淀粉样变心肌病，ATTR-CM - 2020-02-20

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性(ATTR-CA)诊断的预测模型和评分（T-Amylo）

hATTR淀粉样变性 - 2023-09-25

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