Blood:利用CRISPR/Cas9介导编辑β球蛋白位点可重诱导成人合成胎儿血红蛋白,从而改善镰刀型细胞病患者的细胞表型
中心点:利用CRISPR/Cas9破坏β球蛋白位点结构可重激活成年人有核红细胞的胎儿γ球蛋白表达。重激活胎儿γ球蛋白的合成和下调镰刀型β球蛋白的表达可改善镰刀型细胞病的细胞表型。摘要:β球蛋白位点的自然发生的大片段丢失常导致胎儿血红蛋白获得遗传性的持久性存活,在此条件下可减轻临床镰刀型细胞病(SCD)和β地中海贫血的严重性。
MedSci原创 - 镰刀型细胞病,β球蛋白,CRISPR/Cas9,胎儿血红蛋白 - 2018-03-13
SCI TRANSL MED:改良的CRISPR技术应用于镰刀状红细胞贫血的治疗
背景:镰刀形红细胞贫血是一种由于血红蛋白基因突变引起的疾病,能够造成红细胞的畸变,从而导致包括血管闭塞,剧痛,已经进行性器官损伤等严重症状。为了修复导致疾病的这一突变,Corn教授的团队利用CRISPR/Cas9基因编辑技术修改镰刀状红细胞贫血病人的造血干细胞,移植到小鼠后在小鼠体内产生了正常的血红蛋白。
生物360 - 改良CRISPR技术,镰刀状红细胞贫血 - 2016-10-31
Blood:镰刀细胞性贫血患儿的沉默性脑梗死发生在脑血流低的边界区域
摘要:沉默性脑梗死(SCIs)与镰刀细胞性贫血(SCA)的认知障碍相关。SCI风险因素包括低血红蛋白和收缩压升高;但是,其发生发展的机制尚不明确。Andria L.
MedSci原创 - 镰刀细胞性贫血,沉默性脑梗死,梗死密度图,脑血流 - 2018-10-24
LDE:I型糖尿病研究检验 T细胞靶向疗法
美国华盛顿州西雅图(2013年8月28日)——由Steve Gitelman博士(美国加州大学旧金山分校)领导的、免疫耐受网络(ITN)赞助的兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(Thymoglobulin)抑制新诊断的I型糖尿病研究(START)临床研究的结果发表在了今天的《柳叶刀-糖尿病与内分泌学》(The Lancet Diabetes & Endocrinology)杂志上。
EurekAlert! - I型糖尿病,T细胞靶向疗法 - 2013-09-09
硬斑病样型基底细胞癌一例
患者,女,64 岁。因左下眼睑肿物 2 年,于 2017 年 4 月 17 日就诊。2 年前,无明显诱因患者左下眼睑出现一米粒大小类圆形丘疹,无不适;1 年前,曾于外院按瘢痕疙瘩治疗 (具体方法不详)后无改善,皮损仍缓慢长大。既往体健,局部无外伤史和长期日晒史。家族无类似病史者。
实用皮肤病学杂志 - 硬斑病样型,基底细胞癌 - 2019-06-10
BMC Med:干细胞治疗或能逆转I型糖尿病
I型糖尿病是由于人体自身免疫系统攻击胰腺胰岛β细胞而导致,需要每天注射胰岛素来调节病人血糖水平。一种新方法发表在生物医学中心开放获取期刊BMC Medicine上,用脐血干细胞再培养糖尿病患者自身T细胞,从而启动胰腺功能,减少胰岛素的需要。干细胞教育治疗,方法是通过closed-loop system,从患者体内分离出T淋巴细胞,然后在体外与健康捐赠者脐带血中分离脐血干细胞(CBSC)共培
生物谷 - 干细胞,糖尿病 - 2012-01-11
干细胞疗法!治疗1型糖尿病取得积极数据
近日,Vertex Pharmaceuticals报告了第一个参加VX-880 I/II期试验的1型糖尿病患者的三个月阳性数据,VX-880是该公司的实验性干细胞衍生的胰岛细胞替代疗法。
MedSci原创 - 1型糖尿病,干细胞疗法 - 2021-10-18
“教育”免疫细胞“改邪归正” ——青少年起病的1型糖尿病干细胞教育治疗显成效
30日,中南大学湘雅二医院代谢内分泌科,来自美国纽约的1型糖尿病患儿伊万,经前两个疗程干细胞教育治疗后,病情已明显好转。伊万是全球首批40位使用该法治疗的多国儿童1型糖尿病患者之一,其他患者临床试验也均有明显效果。
科技日报 - 1型糖尿病,中美,免疫 - 2017-08-31
Stem Cell Reports:干细胞移植可治疗II型糖尿病
近日,来自加拿大的科学家在国际期刊Stem Cell Reports在线发表了他们的最新研究成果,他们发现胰腺前体细胞移植对于II型糖尿病治疗具有良好效果,与糖尿病治疗药物联合使用,治疗效果更加明显,这项研究表明基于干细胞技术的治疗方法或许是治疗II型糖尿病的一种可行方法。 人类胚胎干细胞诱导的胰腺前体细胞能够有效逆转I型糖尿病动物模型的高血糖症,但其对于II型糖尿病的治疗作用仍
生物谷 - II型糖尿病,干细胞移植 - 2015-03-23
2型糖尿病胰岛β细胞功能评估及保护临床专家共识
胰岛β细胞功能障碍是2型糖尿病的基本病理生理特征。适当评估胰岛β细胞功能有利于更好地管理T2DM。保护胰岛β细胞功能对于延缓2型糖尿病的进展至关重要。为此,中华医学会糖尿病学会胰岛β细胞专家组和江苏省
diabetesresearchclinicalpractice - 2型糖尿病,胰岛β细胞 - 2023-02-15
Diabetes:单核细胞miRNA与2型糖尿病的关系
可导致单核细胞内胆固醇积累的miRNA表达处于高水平与T2D风险增加相关。
MedSci原创 - miRNA,2型糖尿病,单核细胞 - 2022-01-30
镰刀形红细胞贫血患者造血干细胞移植后无事件生存评估(MNA-SF评分)
2020-06-13
2014 THS/ADA 2型糖尿病β细胞衰竭共识
Diabetes Care. 2014 May 8 - ADA,糖尿病 - 2014-05-08
烟雾病分期分型
烟雾病 - 2024-01-30
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