JBC：FDA批准新药VX-770用于囊性纤维化
近日，多伦多科学家证实FDA最近批准的治疗一种罕见囊性纤维化的药物可能治疗各种形式的囊肿性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，困扰着世界各地的约70000人。
生物谷 - 囊性纤维化 - 2013-05-06
Radiology：利用动态胸片评估囊性纤维化的治疗评估
动态胸部x线（DCR）是一种宽视场、实时放射图像采集系统，可将胸部的高空间和时间分辨率成像与计算机辅助跟踪移动的胸部结构（包括横膈膜和胸壁）相结合。
MedSci原创 - 肺囊性纤维化，胸片 - 2022-08-15
2020 CFF共识指南：囊性纤维化患者的姑息治疗模式
2020年9月，囊性纤维化基金会(CFF)发布了囊性纤维化患者的姑息治疗模式指南，全世界范围内，囊性纤维化（CF）影响了超70000人及其家庭，虽然CF患者的预后正在止血改善，但其仍无法治愈。本文主要
J Palliat Med . 2020 Sep 16. - 囊性纤维化 - 2020-09-29
Kalydeco在欧盟获准用于治疗囊性纤维化（CF）婴儿
Vertex公司已获得欧盟委员会（EU）的批准，将Kalydeco（ivacaftor）的适应症扩展至包括四个月或更大年龄的患有囊性纤维化（CF）的婴儿。
MedSci原创 - 囊性纤维化，Kalydeco - 2020-11-08
Gastroenterology：囊性纤维化结直肠癌筛查共识指南
本指南旨在指导囊性纤维化患者、家属、医生以及相关人员进行相应的结肠癌风险筛查，该指南特异性针对囊性纤维化患者，与一般人群关于筛查起始年龄、筛查方法、准备和重复筛查和监测间隔时间的指导原则有所不同
MedSci原创 - 囊性纤维化，结直肠癌，筛查 - 2018-01-02
FDA批准Orkambi治疗6-11岁囊性纤维化患儿
Vertex制药公司宣布，FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化！治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。F508del突变是囊性纤维化患者最常见的突变，美国大约有2400名6-11岁患者有这个突变。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。 在此之前，FDA只批准Orkambi
MedSci原创 - FDA，Orkamb，囊性纤维化 - 2016-10-20
阿仑膦酸可改善囊性纤维化患者骨密度
囊性纤维化的长期并发症包括骨质疏松和脆性骨折，但很少有资料显示有效的治疗策略，尤其在年轻患者中。我们调查了儿童、青少年和年轻囊性纤维化患者中有关低骨密度的治疗。意大利学者的一项研究显示，阿仑膦酸可改善囊性纤维化患者骨密度。相关研究近期发表于the Lancet杂志。 该多中心随机对照研究分两期。先从意大利10所囊性纤维化治疗中心纳入5-30岁的囊性纤维化且低骨密度患者。一期试验为12个
cmt - 囊性纤维化，阿仑膦酸，骨密度 - 2013-08-05
NEJM：联合用药改善囊性纤维化蛋白质不足
囊性纤维化是由于有缺陷或不足的囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码引起的常见的致寿命缩短的遗传性疾病。
MedSci原创 - 囊性纤维化蛋白质 - 2015-07-29
欧洲CHMP持正面意见：KALYDECO（ivacaftor）治疗囊性纤维化婴儿
Vertex制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对KALYDECO®（ivacaftor）持肯定态度。
MedSci原创 - Kalydeco，ivacaftor，CHMP - 2019-10-20
PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
生物谷 - 缺陷蛋白，囊性纤维化病人，CFTR，miR-138 - 2012-08-06
2017 共识建议：囊性纤维化结直肠癌筛查
成人囊性纤维化患者结直肠癌风险是普通人群的5-10倍。本文是由18位专家组成的囊性纤维化结直肠癌筛查工作组共同商讨形成的，主要针对囊性纤维化成人患者结直肠癌的筛查提供共识建议。
Gastroenterology. 20 - 囊性纤维化，结直肠癌筛查 - 2018-01-02
Lancet：阿奇霉素防止非囊性纤维化支气管扩张症病情恶化
研究者发现阿奇霉素（希舒美）有助于防止非囊性纤维化支气管扩张症（以下简称支扩症）患者病情的恶化。
丁香园 - 阿奇霉素，非囊性纤维化支气管，支扩症 - 2012-08-27
欧盟批准Vertex囊性纤维化药物Kalydeco用于8种非G551D门控突变
-福泰制药（Vertex）7月31日宣布，药物Kalydeco（ivacaftor）获欧盟委员会（EC）批准，用于囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）基因中存在8种非G551D门控突变（non-G551Dgating mutations）之一的6岁及以上囊性纤维化患者的治疗。此次获批，是基于二部分、随机、双盲、安慰剂对照III期研究的第一部分数据，该研究在39例携带非G551D门控突变的6岁及
生物谷 - 囊性纤维化，基因突变 - 2014-08-04
2017 共识建议：囊性纤维化结直肠癌筛查
成人囊性纤维化患者结直肠癌风险是普通人群的5-10倍。本文是由18位专家组成的囊性纤维化结直肠癌筛查工作组共同商讨形成的，主要针对囊性纤维化成人患者结直肠癌的筛查提供共识建议。
Gastroenterology. 2017 Dec 28. - 囊性纤维化，结直肠癌筛查 - 2018-01-02
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