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欧洲CHMP持正面意见:KALYDECO(ivacaftor)治疗囊性纤维化婴儿

2019-10-20 作者:Allan   来源:MedSci原创 我要评论1
Tags: KALYDECO  ivacaftor  CHMP  

Vertex制药公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)对KALYDECO®ivacaftor)持肯定态度,其中包括将其用于6岁以下的囊性纤维化(CF)婴儿,这些患儿的跨膜电导调节剂(CFTR)基因具有以下至少以下突变的一种:G551DG1244EG1349DG178RG551SS1251NS1255PS549NS549R

囊性纤维化(CF)是白种人中最常见的可缩短寿命的常染色体隐性遗传病,在活产儿中的发病率为1/3000-1/2000。根据囊性纤维化基金会(CFF2014年的注册研究报告,美国CF患者的预期中位存活年龄为39.3岁。本病常见的症状和体征包括持续性肺部感染胰腺功能不全和汗液氯化物水平升高。


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1674856#axzz62qn99NTb

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