Neurology：Andexanet Alfa在凝血因子Xa抑制剂相关性脑出血中的临床意义
近日，有研究人员纳入了在使用FXa抑制剂的情况下出现严重出血的患者，并测量其应用andexanet alfa治疗后止血率和抗Xa活性的变化。
网络 - andexanet alfa，FXa抑制剂 - 2021-10-15
NT-I7（efineptakin alfa）将进入临床试验阶段
NT-I7（efineptakin alfa）是一种新型的长效人类白介素-7（IL-7）。
MedSci原创 - 进行性多灶性白质脑病，NT-I7（efineptakin alfa），多灶性白质脑病 - 2021-02-24
2023 NICE 高度专业化的技术指南：Asfotase alfa 用于治疗小儿发病的低磷酸酯酶症【HST23】
关于 asfotase alfa (Strensiq) 治疗婴儿、儿童、年轻人和成人的儿科发作性低磷酸酯酶症的循证建议。
NICE官网 - 低磷酸酯酶症，Asfotase alfa - 2023-03-05
FDA授予Portola解毒剂PRT4445突破性疗法认定
Portola制药11月26日宣布，FDA已授予其实验性抗凝血剂解毒剂PRT4445（andexanet alfa）突破性疗法认定。
生物谷 - 新药，FDA - 2013-11-27
2023年Q1 FDA批准了13款新药上市
每年FDA批准的新药，都是成为国际研发的风向标。在2023年Q1（至3月23日），FDA批准了哪些新药上市了呢？梅斯小编为您详细整理如下。初步看来涉及到肿瘤，阿尔茨海默病，罕见病，糖尿病，蛋白尿，偏头
MedSci原创 - FDA，新药 - 2023-03-24
Intensive Care Med：重组人碱性磷酸酶在脓毒症相关急性肾损伤治疗中的有效性与安全性
研究显示，重组人碱性磷酸酶未能改善28天的生存率。
MedSci原创 - 脓毒症相关急性肾损伤（SA-AKI），重症监护病房（ICU） - 2024-03-18
Crit Care：确定人重组碱性磷酸酶治疗在脓毒症相关急性肾损伤患者中的有效临床表型
该研究识别出一种临床表型，这种表型的患者为重症患者，且伴有潜在的肾脏疾病，他们从异磷酸酶α治疗中获益最多。
MedSci原创 - 脓毒症相关急性肾损伤（SA-AKI），重组人碱性磷酸酶 - 2024-03-24
Eur J Haematol：评价damoccogalfapegol治疗A型血友病患者的有效性和安全性的跨国真实世界前瞻性队列HEM-POWR研究的中期分析
damoctocog alfa pego在现实生活中A型血友病患者中显示出有效性和可接受的安全性，以及持续的使用，包括非严重血友病患者和有抑制剂史的患者。
MedSci原创 - A型血友病 - 2023-11-26
NEJM：Roxadustat治疗慢性肾病透析患者贫血
研究认为，对于接受透析的慢性肾病患者，Roxadustat治疗贫血的效果与Epoetin-Alfa相当
MedSci原创 - 贫血，慢性肾病，透析，roxadustat - 2019-07-25
ICI联合TGF-β阻断还有前景吗？
TGF-β和PD-L1/PD-1双重抑制进入临床评估后，没有得到理想的结果，可能源于缺乏患者选择和/或机制驱动设计。
网络 - 免疫检查点抑制剂，TGF-β阻断 - 2023-05-08
NICE推荐Vimizim用于罕见病-4A型粘多糖贮积症
与标准护理相比，使用 elosulfase alfa 治疗时，MPS 4A 患者的进展可能更慢。
MedSci原创 - Vimizim，4A型粘多糖贮积症 - 2022-03-24
III期临床试验证实Fc融合凝血因子延长半衰期，可为血友病患者提供有效的围手术期止血
Sobi和Sanofi公司的Elocta（efmoroctocog alfa）和Alprolix（eftrenonacog alfa）可以在各种主要和次要手术中分别为严重A型和B型血友病患者提供围手术期止血控制
MedSci原创 - 凝血因子，延长半衰期，血友病，围手术期 - 2019-05-12
招募患者：未接受过治疗的儿童血友病A患者中应用turoctocog alfa预防和治疗出血的安全性和有效性临床试验
1. 试验药物简介 Turoctocog alpha（商品名NovoEight）是第三代重组凝血因子VIII，用于A型血友病患者出血事件的预防和治疗。2013年10月FDA批准NovoEight用于A型血友病成人和儿童患者：（1）出血事件的预防和治疗；（2）围手术期管理；（3）常规预防措施，以防止或减少出血发作的频率。 2. 试验目的 评估turoct
MedSci原创 - 血友病，turoctocog - 2015-09-09
【盘点】NEJM 19年9月第二期原始研究汇总
【1】罗沙司他治疗未透析肾病患者贫血DOI: 10.1056/NEJMoa1813599目前关于罗沙司他治疗未接受透析的慢性肾病患者贫血的疗效和安全性的其他数据缺乏。近日，一项在中国29个地点进行的3期试验中，研究人员以2：1的比例随机分配了154例慢性肾病患者，以双盲的方式每周三次接受罗沙司他或安慰剂治疗，持续8周。所有患者的基线血红蛋白水平均为7.0至10.0g/dl。在主要分析期间，罗沙
网络 - 2019-10-14
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