NEJM：BCMA CAR-T对来那度胺难治性多发性骨髓瘤，12个月PFS超过75%（CARTITUDE-4试验）
近日，全球3期CARTITUDE-4试验结果发表在《新英格兰医学杂志》上[4]。该试验的结果也在 2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了。对称为来那度胺的免疫调节药物耐药的患者参加了这项试
bioSeedin柏思荟 - 多发性骨髓瘤 - 2023-07-09
CAR-T细胞疗法再获突破：继红斑狼疮后，成功治愈第二种自身免疫疾病
这是世界首个使用CAR-T细胞疗法成功治疗的抗合成酶抗体综合征患者，也是继系统性红斑狼疮后，第二种被CAR-T治愈的自身免疫疾病。
“生物世界”公众号 - Car-T细胞疗法 - 2023-02-23
ASH 2022：BCMA CAR-T细胞治疗对复发/难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 的ORR高达100%
针对嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法的 B 细胞成熟抗原 (BCMA) 在复发和/或难治性多发性骨髓瘤 (RRMM) 受试者中显示出令人信服的临床活性和可控的安全性。 CART-ddBCMA 是
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，复发/难治性多发性骨髓瘤，CAR-T细胞，CAR-T细胞治疗 - 2022-12-14
新发难治性癫痫持续状态（NORSE）|疑难探究
NORSE患者无活动性癫痫或其他先前存在的相关神经系统疾病，新发难治性癫痫持续状态(RSE)在2次或更多次抢救治疗后仍未缓解，且无明确的急性或活动性结构、毒性或代谢原因。
神经科学论坛 - 癫痫，新发难治性癫痫持续状态 - 2023-08-14
科济生物CAR-T细胞疗法治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，被FDA授予再生医学先进疗法称号
美国食品和药物管理局（FDA）已为科济生物医药CARsgen公司的CT053 CAR-T细胞疗法授予再生医学先进疗法（RMAT）称号。CT053是用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（rrMM）的全人源抗BCMA（B细胞成熟抗原）自体CAR-T细胞疗法。
MedSci原创 - 科济生物，Car-T细胞疗法，复发或难治性多发性骨髓瘤，FDA，再生医学先进疗法 - 2019-11-03
Am J Respir Crit Care Med：XEN-D0501并不能减小难治性咳嗽患者的咳嗽频率
吸入辣椒素（一种瞬时受体电位香草酸1（TRPV1）激动剂）加重咳嗽反应是慢性咳嗽患者的特征。虽然TRPV1拮抗剂（SB-705498）可减少辣椒素诱发的咳嗽，但是并不能减小慢性咳嗽患者的自发性咳嗽频率。 近日，一项临床前研究将XEN-D0501（一种有效的TRPV1拮抗剂）与SB-705498进行比较，以确定XEN-D0501是否值得进一步的临床试验。 在感觉神经活化中测定XEN-D0
MedSci原创 - XEN-D0501，难治性咳嗽，咳嗽频率 - 2018-07-17
吉利德GS-9973 II期CLL中期分析取得积极数据
吉利德（Gilead）12月7日公布了实验性化合物GS-9973的一项II期研究的中期数据。GS-9973是一种实验性口服脾酪氨酸激酶（spleen tyrosine kinase，Syk）抑制剂，在该项研究中，用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗。数据表明，接受GS-9973单药疗法至少8周的CLL患者组，97%的患者经历了淋巴结体积的缩小。 目前，大多数CLL患者最终会对当
生物谷 - 新药，FDA - 2013-12-10
美国FDA宣布：全球第4款CAR-T细胞疗法获批上市，治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤，安全性更高！
2021年2月5日，美国食品和药物管理局（FDA）宣布批准百时美施贵宝（BMS）旗下Juno Therapeutics公司开发的Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，
MedSci原创 - 2021-02-07
NEJM:艾曲波帕可改善难治性再生障碍性贫血
《新英格兰医学杂志》（N Engl J Med）7月5日发表的一项研究表明在一些难治性重度再生障碍性贫血患者中，用艾曲波帕治疗与多系临床缓解相关。 免疫抑制疗法或同种异体移植可有效地治疗重度再生障碍性贫血（以免疫介导的骨髓发育不全和全血细胞减少为特征）。1/3
中国医学论坛报 - 难治性重度再生障碍性贫血，艾曲波帕，血小板 - 2012-07-06
JCO:VSLI用于晚期ALL患效果积极
美国Talon Therapeutics公司Susan O’Brien等人在2012年11月19日在线出版的《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology）上，发表了一篇关于硫酸长春新碱(VCR)脂质体注射液治疗晚期急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的临床试验结果。急性淋巴细胞白血病成年患者病情复发与较高的再诱导治疗死亡率、化疗耐药性以及可导致死亡的快速进展间存在联系。
Jco - 急性淋巴细胞白血病，硫酸长春新碱脂质体注射液，硫酸长春新碱，VCR，晚期ALL - 2012-12-12
JACI：TRPV1拮抗剂不能改善慢咳患者的咳嗽症状
辣椒素激发试验通过激活气道感觉神经上的瞬时感受器电位离子通道香草素受体亚型1(TRPV1)来引起动物和人的咳嗽症状。因此,TRPV1成为了镇咳药物研发的靶点。 为了评估TRPV1 拮抗剂(SB-705498)在难治性慢性咳嗽中镇咳作用,来自英国曼彻斯特大学变态反应和呼吸中心的Saifudin Khalid博士等进行了一项研究,研究结果近期发表在J Allergy Clin
DXY - 咳嗽，拮抗剂，TRPV1 - 2014-07-10
Europace：持续性房颤伴心衰患者电复律无效可考虑导管消融。
心房颤动的导管消融可使心衰患者的射血分数（LVEF）上升，然而这种LVEF上升并不确切，与心衰发生的病因明显相关。由于导管消融属于有创操作，具有一定的风险性，因此在消融之前必须确定转复窦律后LVEF能明显上升。以往的临床经验表明，快心室率房颤导致的心力衰竭在电复律后LVEF明显上升，因此对于电复律无效的患者进行导管消融可能明显改善患者的心衰症状，但目前还缺乏相关的临床研究。 据此，Bortone
dxy - 房颤，心衰，导管消融 - 2013-06-21
A&R：利妥昔单抗成功治疗难治性肌炎患者的临床特征
特发性炎症性肌病是一后天形成的异质性系统性结缔组织病，包括多肌炎（PM），成人皮肌炎（DM），幼年肌炎（主要为幼年DM），肿瘤及其他结缔组织病相关肌炎，以及包涵体肌炎（IBM）。 来自宾夕法尼亚州匹兹堡大学的Rohit Aggarwal博士等人进行了一项利妥昔单抗治疗难治性肌炎的队列研究，用以分析利妥昔单抗有效性的临床及实验室预测指标。研究发现，难治性肌炎患者如存在抗合成酶抗体或抗Mi-2抗体阳性
DXY - 利妥昔单抗，肌炎 - 2014-04-04
Lancet Oncol：Crizotinib可用于治疗炎性肌纤维母细胞瘤和间变性大细胞淋巴瘤儿童患者
在数个人类肿瘤中——如间变性大细胞淋巴瘤、炎性肌纤维母细胞瘤、非小细胞肺癌和神经母细胞瘤中——会出现ALK基因的易位、扩增或癌基因突变。因此，抑制ALK能成为罹患上述病变的儿童肿瘤患者的有效治疗策略。来自美国宾夕法尼亚大学的Yael P Mossé等为了确定在儿童难治性实体瘤或间变性大细胞淋巴瘤患者中，crizotinib的治疗安全性、在2期临床研究中的推荐剂量、以及crizotinib的抗肿瘤作
dxy - crizotinib，肌纤维母细胞瘤，淋巴瘤 - 2013-04-24
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