Front Pediatr:鉴别小儿β地中海贫血和缺铁性贫血的新指标
国外一研究团队为了确定现有的单一和复合公式和指数在区分这两种疾病方面的准确性,并尽可能创建一个包括学龄前儿童和学龄前儿童的儿科指数。
MedSci原创 - 缺铁性贫血,β-地中海贫血, logistic回归分析 - 2024-02-01
儿童非输血依赖型地中海贫血的诊治和管理专家共识
2013年国际地贫联合会(thalassaemia international federation,TIF)发布了NTDT 管理指南,为NTDT提供了诊断、治疗和管理方面的指导。但国内尚无NTDT尤其是针对儿童NTDT患者的指导意见,有必要制定符合我国国情及临床实际的专家共识。本共识通过借鉴国内外相关领域的研究成果与经验,结合我国儿童NTDT的诊治现状,旨在为我国NTDT儿童患者提供相关治疗和管
中国实用儿科杂志.2018,33(12) - 非输血依赖型地中海贫血 - 2019-01-15
IJIR:轻型β-地中海贫血女性患者性功能障碍研究
轻型β-地中海贫血(BTM)是一种遗传性疾病,由球蛋白合成缺陷引起。该疾病经常是无症状的或只是轻度贫血。女性性功能异常影响着世界范围内21%-41%的女性。
MedSci原创 - 性功能障碍,地中海贫血,球蛋白 - 2020-05-17
重型地中海贫血可影响牙周组织的健康
重型地中海贫血可影响牙周组织的健康近日,土耳其牙医学院牙周科的研究人员研究表明,重型地中海贫血可潜在的影响全身的血液状况,并可通过降低淋巴细胞的活性提高破骨细胞的活性来影响牙龈炎症。该研究采用横断面研究,旨在比较伴或不伴有牙龈炎的重型地中海贫血患者(TM)体液中
MedSci原创 - 牙龈炎,白细胞介素,地中海贫血 - 2015-06-03
Celgene的Reblozyl成为美国针对β地中海贫血的首个治疗药物
Celgene周五表示,FDA已批准Reblozyl(luspatercept-aamt)用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的β地中海贫血成人患者。据该公司称,该决定标志着美国已经批准了针对β地中海贫血的第一种治疗药物。
MedSci原创 - Celgene,Reblozyl,β地中海贫血,首个治疗药物 - 2019-11-09
关注罕见病“地中海贫血症”:FDA授予Mitapivat孤儿药称号
制药公司Agios今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予丙酮酸激酶-R(PKR)活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。
MedSci原创 - 地中海贫血症,Mitapivat - 2020-06-09
INT J LAB HEMATOL:常见β-地中海贫血突变特征的高凝状态
β-地中海贫血中的凝血活化是多因素的,最有可能是磷脂酰丝氨酸(PS)暴露于红细胞表面的结果。研究员检测了携带常见地中海突变的β-地中海贫血(BTT)患者中红细胞的PS暴露和促凝血活性的程度。
MedSci原创 - β-地中海贫血,高凝状态 - 2017-04-12
FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人输血依赖型 β-地中海贫血
FDA 批准betibeglogene autotemcel用于β-地中海贫血并需要定期输注红细胞的儿科和成人患者。
MedSci原创 - 基因治疗,β-地中海贫血 - 2022-08-25
Blood:抗ERFE抗体可阻断铁调素抑制,减轻地中海贫血
抗ERFE N-末端抗体可抑制Wpo诱导的铁调素抑制,减轻贫血小鼠的铁积累和贫血。
MedSci原创 - ERFE,BMP6,铁调素,铁负荷,地中海贫血 - 2020-01-04
Blood:促进红细胞生成联合铁限制可明显改善β-地中海贫血的贫血
增加促红细胞生成素的敏感性或活性可改善β-地中海贫血的促红细胞生成;红系刺激剂与红系铁限制剂联合使用可纠正β-地中海贫血的贫血。
MedSci原创 - β-地中海贫血,Tmprss6-ASO,促红细胞生产素,Tfr2 - 2020-06-19
European Radiology:CMR,实现重型地中海贫血患者的早期、无创风险分层!
研究发现, 晚期钆增强(LGE)CMR可以无创地检测局灶性/替代性心肌纤维化。
MedSci原创 - CMR,地中海贫血 - 2023-01-12
非输血依赖型地中海贫血诊断与治疗中国专家共识(2018年版)
依据临床表现,地贫分为重型地贫和非输血依赖型地贫(NTDT)。NTDT是指一组不需要输血或者仅在感染、手术、妊娠、生长发育迟缓等特殊情况下需要输血的地贫类型,包括不需要输血的地贫α-地贫携带者、轻型β-地贫、HbC/β-一地贫)、偶尔需要输血的地贫(缺失型HbH病、轻度异常血红蛋白E/β-地贫)、需要间歇性输血的地贫(非缺失型HbH病、中间型β-地贫、中度异常血红蛋白E/β-地贫)。
中华血液学杂志.2018,39(9):7 - 地中海贫血 - 2018-12-22
Blood:靶向骨髓壁龛可挽救β-地中海贫血受损的造血干细胞功能
β-地中海贫血的HSC自我更新能力受损,是因为持续处于改变的BM微环境中所造成的。 纠正HSC-基质壁龛交联可通过体内再激活PTH信号恢复地中海贫血的HSC功能。
MedSci原创 - 骨髓微环境,HSCs,β-地中海贫血 - 2020-05-03
Arch Gynecol Obstet:β-地中海贫血孕妇分娩出低出生体重儿的风险增加
本研究比较了患有β-地中海贫血的孕妇与正常孕妇的分娩预后。在这项回顾性队列研究中,研究人员收纳了单胎合并β地中海贫血的孕妇以及正常孕妇,并将受试者按照2:1的比例随机分配到对照组和研究组。本研究共纳入597例地中海贫血孕妇和1194例正常孕妇。两组的基线特征和分娩预后都相似,除了研究组的血红蛋白水平稍
MedSci原创 - 孕妇,低出生体重儿 - 2015-10-26
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