Kalydeco在欧盟获准用于治疗囊性纤维化（CF）婴儿
Vertex公司已获得欧盟委员会（EU）的批准，将Kalydeco（ivacaftor）的适应症扩展至包括四个月或更大年龄的患有囊性纤维化（CF）的婴儿。
MedSci原创 - 囊性纤维化，Kalydeco - 2020-11-08
Gastroenterology：囊性纤维化结直肠癌筛查共识指南
本指南旨在指导囊性纤维化患者、家属、医生以及相关人员进行相应的结肠癌风险筛查，该指南特异性针对囊性纤维化患者，与一般人群关于筛查起始年龄、筛查方法、准备和重复筛查和监测间隔时间的指导原则有所不同
MedSci原创 - 囊性纤维化，结直肠癌，筛查 - 2018-01-02
欧洲CHMP持正面意见：KALYDECO（ivacaftor）治疗囊性纤维化婴儿
Vertex制药公司近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对KALYDECO®（ivacaftor）持肯定态度。
MedSci原创 - Kalydeco，ivacaftor，CHMP - 2019-10-20
阿仑膦酸可改善囊性纤维化患者骨密度
囊性纤维化的长期并发症包括骨质疏松和脆性骨折，但很少有资料显示有效的治疗策略，尤其在年轻患者中。我们调查了儿童、青少年和年轻囊性纤维化患者中有关低骨密度的治疗。意大利学者的一项研究显示，阿仑膦酸可改善囊性纤维化患者骨密度。相关研究近期发表于the Lancet杂志。 该多中心随机对照研究分两期。先从意大利10所囊性纤维化治疗中心纳入5-30岁的囊性纤维化且低骨密度患者。一期试验为12个
cmt - 囊性纤维化，阿仑膦酸，骨密度 - 2013-08-05
NEJM：联合用药改善囊性纤维化蛋白质不足
囊性纤维化是由于有缺陷或不足的囊性纤维化跨膜转导调节器(CFTR) 蛋白-Phe508del基因编码引起的常见的致寿命缩短的遗传性疾病。
MedSci原创 - 囊性纤维化蛋白质 - 2015-07-29
PNAS：恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日，来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程，这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。囊性纤维化是一种由基因突变（产生缺陷蛋白）引发所致并且遗传的疾病，在正常机体中，囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）扮演着离子转运通道的功能，而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
生物谷 - 缺陷蛋白，囊性纤维化病人，CFTR，miR-138 - 2012-08-06
2017 共识建议：囊性纤维化结直肠癌筛查
成人囊性纤维化患者结直肠癌风险是普通人群的5-10倍。本文是由18位专家组成的囊性纤维化结直肠癌筛查工作组共同商讨形成的，主要针对囊性纤维化成人患者结直肠癌的筛查提供共识建议。
Gastroenterology. 20 - 囊性纤维化，结直肠癌筛查 - 2018-01-02
Lancet respir med：依法卡托可用于1-2岁囊性纤维化患儿，疗效好、安全性高
注释：囊性纤维化是一种遗传性外分泌腺疾病，主要影响胃肠道和呼吸系统，通常具有慢性梗阻性肺部病变、胰腺外分泌功能不良和汗液电解质异常升高的特征。Ivacaftor(依法卡托）对于2岁及以上的携带特异性CFTR突变的囊性纤维化患儿一般是安全有效的。依法卡托是否可用于2岁以下的患儿尚无明确数据，现研究人员对依法卡托用于1-2岁的携带特异性CFTR突变的囊性纤维化患儿的疗效和安全性进行评估。研究人员进行一
MedSci原创 - 囊性纤维化，依法卡托 - 2018-06-08
囊性纤维化药物Orkambi的定价争议在英国继续存在
英国活动家正在呼吁英国政府干预囊性纤维化药物Orkambi的定价纠纷。活动家写信给英国政府要求他们在与囊性纤维化（CF）药物Orkambi（lumacaftor-ivacaftor）制造商的三年谈判结束后转向“B计划”，因为目前的谈判未能确保NHS希望得到的实惠价格。
网络 - 纤维化，ORKAMBI，定价争议 - 2019-02-25
囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功
今日（3月29日），Vertex Pharmaceuticals 宣布，Tezacaftor（VX-661）/ivacaftor 联合治疗 12 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者的两项 3 期研究结果显示
药明康德 - 囊性纤维化，Tezacaftor/ivacaftor - 2017-03-30
NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福音
近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；
生物谷 - 药物，囊性纤维化 - 2015-05-19
FDA批准妥布霉素吸入粉剂治疗肺囊性纤维化
2013年3月22日，美国食品与药物管理局（FDA）批准了妥布霉素吸入粉剂（TOBI Podhaler）用于治疗合并有绿脓杆菌感染的肺部囊性纤维化患者。
医学论坛网 - 妥布霉素吸入粉剂，肺囊性纤维化 - 2013-03-25
ATS:幼儿囊性纤维化 高渗盐水不优于等渗盐水
旧金山(EGMN)—— 华盛顿大学儿科肺病专家Margaret Rosenfeld博士在美国胸科学会(ATS)国际会议上报告了一项随机试验结果：囊性纤维化患儿吸入高渗盐水未能减少肺加重的次数。 在这项试验中，158例患儿雾化吸入7%高渗盐水，另163例患儿雾化吸入0.9%等渗盐水作为对照，均每日吸入2次，治疗48周。两组患儿均事先接受沙丁胺醇或左旋沙丁胺醇治疗。患儿年龄介于4~6
网络 - 美国胸科学会国际会议，幼儿囊性纤维化 - 2012-05-28
科学家在治疗囊性纤维化中获得重大突破
近日，女王大学科学家在治疗囊性纤维化中获得了重大的突破。女王大学的教授Stuart Elborn与来自美国和澳大利亚的同事领导了这项囊性纤维化新疗法的关键性研究。由Vertex (波士美国顿，公司)开发的组合药物治疗能改善肺功能，减少最常见类型囊性纤维化患者的住院治疗。
不详 - 囊性纤维化 - 2014-07-01
JCI：囊性纤维化引发病人患糖尿病的机制
近日，来自爱荷华大学研究者的一项研究揭示了，和囊性纤维化相关的一种糖尿病的两个根本原因。这项研究发现后续为临床开发出抑制囊性纤维化病人患糖尿病提供新的思路，相关研究成果刊登在了9月17日的国际杂志Journal of Clinical Investigation上。近乎一半的囊性纤维化（CF）病人在其30岁的时候都会患上糖尿病，然而有四分之一的患者在其青少年时期都已经换上了糖尿病。目前对于囊性
生物谷 - 囊性纤维化，糖尿病，分子机制 - 2012-09-24
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