Sci Rep：编辑干细胞疗法或可治疗失明
图片来源：medicalxpress.com 近日，刊登于国际杂志Scientific Reports上的一项研究论文中，来自哥伦比亚大学等处的研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功修正了患者机体干细胞中引发失明的基因突变，相关研究结果或为后期开发个体化治疗眼部疾病的新型疗法提供了新的线索。
生物谷 - 基因治疗，干细胞，失明，CRISPR/Cas9 - 2016-02-01
【盘点】基因疗法近期新研究进展一览
位于美国马里兰州的再生医学公司TissueGene表示，公司亚洲地区（包含韩国）独占性许可商Kolon Life Science收到了韩国食品药品安全部（MFDS）针对世界首个退行性关节炎治疗的细胞及基因疗法对于世界上首个用于膝骨关节炎治疗的细胞及基因疗法在韩国获得批准，使得该疗法具有成为全球第一个改善疾病的骨关节炎药物
MedSci原创 - 基因疗法 - 2017-07-14
美国将首次进行CRISPR人体临床研究
今年秋天，18位患有莱伯氏先天性黑朦10型的美国盲人将接受一种新型疗法的临床试验。引人注目的是，这款叫做EDIT-101的治疗方案，是一种由Editas Medicine和Allergan两家公司开发的基因编辑疗法。这并不是基因编辑技术第一次走入正规的人类临床试验，但由于EDIT-101需要直接注射进患者的视网膜下，因而有望成为世界上第一款直接在人体内使用的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。
科学网 - CRISPR，人体临床，美国 - 2019-09-04
Syncona的Nightstar Therapeutics将以8.77亿美元被Biogen收购
该协议将以每股约25.50美元的现金，总值8亿美元左右，为Biogen提供了处于临床阶段、治疗眼部疾病的基因治疗候选药物。
MedSci原创 - 眼部疾病，基因治疗，收购 - 2019-03-04
Nat Biotechnol ：十年监测发现，最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
在治疗后长达十年的观测，研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近，有诱发癌症的可能性。
Bio生物世界 - 癌症，基因治疗，潜在致癌性 - 2020-11-20
公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
基因疗法对大多数人无效 用生命换来的进步为何成了缺陷？
基因疗法能给患有不治之症的病人带来长久的疗效，但多达半数患者的免疫系统却拒绝了这一治疗手段。开发能避开抗体攻击的基因疗法已势在必行。
科研圈 - 基因疗法 - 2019-02-20
Cell Reports Medicine：项鹏/邓春华团队通过AAV基因治疗恢复小鼠生育能力
腺相关病毒（AAV）具有组织细胞靶向性、免疫原性低以及非整合性等多种优势，在基因治疗中发挥着至关重要的作用。但AAV介导的基因疗法治疗LCF的可行性、安全性及有效性如何，尚未见报道。
“生物世界”公众号 - 生育能力 - 2022-11-06
勃林格殷格翰携手克睿基因，共同开发下一代具有突破性的基因疗法
今天（1月18日），勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司（以下简称克睿基因）共同宣布，双方将通过克睿基因专有的VELP？平台开发新型腺相关病毒（AAV）载体，用于下一代基因治疗。
生物探索 - 基因疗法 - 2021-01-20
Science：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型血友病的基因疗法被美国FDA叫停，起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。
生物探索 - 肝癌，基因治疗 - 2020-12-26
PNAS：联合基因疗法首获成功！同时治疗糖尿病、肾衰、心衰及肥胖等多种并发症！
导 语:随着对疾病研究的深入，我们越来越深入地了解到各种疾病并发症的危害，然而，传统上各类疾病都是单一研究和治疗的，忽略了与年龄相关的疾病的相互联系，增加了相关治疗的毒副作用。
转化医学网 - 联合基因，心衰，肾衰，肥胖 - 2019-11-08
Hum Gene Ther：腺相关病毒靶向肝脏进行基因治疗
腺相关病毒（AAV）载体介导的肝靶向基因疗法已经进入临床人体试验阶段，如用于治疗血友病等。最近，一篇发表在《Human Gene Therapy》上的综述文章介绍了新技术发展如何促进AAV基因疗法在治疗肝功紊乱方面的应用以及存在的挑战。
生物谷 - 基因治疗 - 2017-01-05
EMBO Mol Med：科学家利用基因疗法成功治愈2型糖尿病和肥胖小鼠 未来有望应用于人体！
近日，来自巴塞罗那自治大学的科学家们通过研究，利用基因疗法成功治愈了小鼠的肥胖和2型糖尿病，相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。研究者表示，我们利用了一种名为腺相关病毒载体（Adeno-associated viral Vector，AAV）来携带FGF21（成纤维细胞生长因子21）基因的疗法（AAV-FGF21疗法）进行研究，
细胞 - 科学家，基因疗法，糖尿病，肥胖，小鼠，人体 - 2018-07-11
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