基因疗法AAV-RPGR相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR<font color="red">基因</font>编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对<font color="red">AAV</font>载体的免疫反应

medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体的免疫反应

2022年10月，一位名叫 Terry Horgan 的27岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世。

“生物世界”公众号 - CRISPR，DMD - 2023-05-20

Sci Transl Med：<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>与接种疫苗结合鼻腔注射有望打败流感

Sci Transl Med：基因疗法与接种疫苗结合鼻腔注射有望打败流感

最近，研究人员提出了一个替代性方案，作为当流感病毒浮出水面时，可以采取的一个更快的策略：该方案只须将带有保护性抗体的基因注射到人们的鼻子里。研究显示，这个方法——借助于基因疗法和接种疫苗的双重理念，但又有其独特性——可以保护小鼠免受一系列流感病毒的感染。James Wilson是美国宾夕法尼亚大学的一位居领导地位的基因疗法研究员，他将这个想法归功于2010年4月他与比尔·盖茨的一次会谈。Wil

网易探索 - 疫苗，基因，流感 - 2013-06-07

华东师范大学叶海峰教授《自然·通讯》：吸入<font color="red">AAV</font>介导的麝香酮诱导转<font color="red">基因</font>系统治疗慢性疾病

华东师范大学叶海峰教授《自然·通讯》：吸入AAV介导的麝香酮诱导转基因系统治疗慢性疾病

华东师范大学叶海峰教授等人在腺相关病毒（AAV）载体（AAVMUSE）中，开发了一种基于G蛋白偶联的小鼠嗅觉受体（MOR215-1）和合成cAMP响应启动子（PCRE）的麝香酮诱导的转基因系统。

BioMed科技 - AAV，麝香酮 - 2024-02-16

Nature Communications: 用于腺相关病毒<font color="red">基因</font>治疗的人源化小鼠模型

Nature Communications: 用于腺相关病毒基因治疗的人源化小鼠模型

随着基因治疗技术的迅速发展，人们对于治疗基因相关疾病的方法和效果越来越感兴趣。然而，评估基因治疗策略的有效性往往需要进行大量的动物实验，而常规的小鼠模型由于其与人类生物学特征的差异，限制了其在基因治疗

MedSci原创 - 基因治疗，腺相关病毒基因治疗 - 2024-03-27

Nature BE：突破血脑屏障，新型<font color="red">AAV</font>变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗

Nature BE：突破血脑屏障，新型AAV变体助力脑肿瘤和中枢神经系统遗传疾病的治疗

相信大家对血脑屏障（BBB）这个名词并不陌生，通俗来讲，血脑屏障就是大脑的“大门”。大脑作为人体的“机密重地”，掌控着人体的多项重要功能。

“生物世界”公众号 - 脑肿瘤，血脑屏障 - 2022-10-24

一名DMD患者接受CRISPR<font color="red">基因</font>编辑治疗后死亡，引发对<font color="red">基因</font>编辑<font color="red">疗法</font>前景的担忧

一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，引发对基因编辑疗法前景的担忧

虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因，以及是否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。

“生物世界”公众号 - CRISPR，基因编辑疗法 - 2022-11-08

Science：对海绵状脑白质营养不良症的<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>

Science：对海绵状脑白质营养不良症的基因疗法

来自一个进行了长达10年的临床试验的新结果指出，基因疗法是罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）儿童的一个可行的治疗选项，该疾病是一种出生时便开始的神经退行性疾病。罹患海绵状脑白质营养不良症（Canavan Disease）的人缺乏天冬酰转移酶（aspartoacylase enzyme），它是由ASPA基因产生的。

EurekAlert!中文 - 基因疗法，海绵状脑白质 - 2013-05-06