基因测序搞了多年 全面基因治疗还有多远
“基因关系到人的外貌、智力、性格等方方面面，但人们最关注的还是它对健康的影响。”5月25日，在2019基因组学和精准医学国际研讨会上，南京医科大学副校长季勇在接受记者采访时谈到，精准医疗是基因技术一个重要的应用方向，它意味着治病将从“对症下药”向“对人下药”转变。
科技日报 - 基因测序，基因治疗，解析 - 2019-05-27
张江持续“加码”细胞与基因治疗产业，全球学者共话行业发展
2023张江细胞与基因治疗产业国际峰会暨第四届合成免疫学前沿论坛隆重召开。本次会议聚焦细胞与基因治疗产业，探讨当下热点话题、行业痛点、时事政策及产业发展。
张江 - 2023-11-11
台湾出台《细胞和基因治疗产品管理法（草案）》
台湾食药署发布「细胞及基因治疗产品管理法」草案，明定细胞及基因治疗产品的定义，并规范捐赠者合适性，另也在确保安全状况下核淮暂时性许可证，给癌症末期、无药可医的患者治疗希望，预计草案将于年底前送行政院。
干细胞 - 台湾，细胞，基因，治疗，管理，草案 - 2017-08-14
FDA批准膀胱癌基因治疗药物Adstiladrin，是首款膀胱癌的基因治疗
Ferring 基于腺病毒载体的新型基因疗法 Adstiladrin® (nadofaragene firadenovec-vncg) 是首个获批用于膀胱癌的基因疗法
MedSci原创 - 膀胱癌，基因治疗 - 2022-12-17
AAV基因治疗Krabbe病，100%有效
近日，Forge Biologics在欧洲基因治疗协会（ESGCT）第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法
MedSci原创 - 基因治疗，Krabbe病，AAV基因疗法 - 2022-10-17
“人造病毒”双重身份，基因治疗&杀菌
这一类人造病毒能够通过对细菌细胞膜进行穿孔达到杀伤细菌的目的。这意味着细菌几乎没有机会对这一类“武器”进行抵抗。然而，真正令人兴奋的还不止于此。这一类病毒还能作为进行治疗的工具用于治愈人类的疾病。
生物谷 - 人造病毒，Lactoferrin蛋白，杀菌 - 2016-02-01
诺华与 Precision合作开发潜在的镰状细胞性贫血基因治疗
Precision BioSciences 已与诺华达成独家全球体内基因编辑研发合作和许可协议。两家公司将致力于开发治疗镰状细胞病和β-地中海贫血等血红蛋白病的潜在疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞性贫血 - 2022-06-23
CAR-T细胞疗法和基因治疗能实现可持续销售吗？
自2012年诺华加入到宾夕法尼亚大学个性化CAR-T癌症治疗项目以来，分析师们一直在思考一个棘手的问题：基因治疗公司该如何从患者身上获利呢？
MedSci原创 - 基因治疗，CAR-T，可持续销售 - 2018-04-15
基因治疗临床研究及其伦理问题
Anderson 等的“严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）”临床方案得到批准，1990 年9月，4 岁女童埃文斯成为首例人类基因治疗受试者。2 年后埃文斯血液内T 细胞的数量接近正常水平，且ADA 基因表达良好[6]。1991 年， 中国复旦大学的薛京伦率先在亚洲开展对血友病基因治疗临床试验。1992 年，意大利开展了欧洲首例ADA 基因治疗方案。
MedSci原创 - 基因治疗，临床研究，伦理 - 2013-06-09
我国启动艾滋病基因治疗研究
国家卫生计生委艾滋病防治科技重大专项“基于自体造血干／祖细胞遗传改造的艾滋病基因治疗”日前在武汉大学启动，探索艾滋病功能性治愈方法。 据悉，目前世界上尚无针对艾滋病的特效或根治性治疗方法。基因治疗是取代疫苗或药物治疗的可行性方法之一，有望通过对感染个体嵌入一个或者多个基因抵抗艾滋病病毒。
新华网 - 基因治疗，艾滋病防治，艾滋病功能性治愈 - 2014-05-28
Mol Psychiatr：基因治疗小头症取得进展
东京医科齿科大学日前发表公报称，其研究人员参与的一个国际团队在动物实验中弄清了先天性小头症的发生机制，并通过基因治疗，部分恢复了小头症实验鼠脑的尺寸和智力。近年来，与小头症有关的致病基因相继被发现，PQBP1基因就是其中之一。东京医科齿科大学教授冈泽均和美国哈佛大学、德国马克斯·普朗克研究所等机构的同行人工培育
博文网 - 小头症，基因治疗 - 2014-08-04
MedSci文献点评：基因治疗用于遗传病
基因疗法对X-连锁严重联合免疫缺陷的有效性Efficacy of Gene Therapy for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency Hacein-Bey-Abina等 法国巴黎市Necker-Enfants Malades医院生物治疗科等 背景 旨在纠正先天性免疫缺陷的基因疗法的转归还未被了解。
文献点评，新英格兰 - 2010-08-23
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