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恒瑞医药5年来<font color="red">罕见</font>跌停，本土<font color="red">药</font>企何去何从？

恒瑞医药5年来罕见跌停，本土药企何去何从？

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MedSci原创 - 恒瑞医药，本土药企，本土药企转型 - 2021-08-20

<font color="red">罕见</font>病防治打出“组合拳” 患者“一粒<font color="red">药</font>”的期待何解?

罕见病防治打出“组合拳” 患者“一粒药”的期待何解?

继部分抗癌药降价、进医保后，“保障2000万罕见病患者用药”提上议程，备受关注。近期，国务院召开常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施，决定对罕见病药品给予增值税优惠。从多发病常见病，到罕见病、疑难病，国家打出“组合拳”，满足重大疾病患者“一粒药”的期待。罕见病防治打出“组合拳”罕见病由于临床上病例少、经验少，导致高误诊、高漏诊、用药难等问题，往往被称为“医学的孤儿”。来自安徽合肥的两岁

新华社 - 罕见病，患者，期待 - 2019-02-21

我国<font color="red">罕见</font>病患儿超千万，<font color="red">罕见</font>病并不<font color="red">罕见</font>

我国罕见病患儿超千万，罕见病并不罕见

每年二月的最后一天是国际罕见病日，今天是第11届国际罕见病日，也是上海第三届罕见病宣传日。本届国际罕见病日的主题是“罕见病，并不罕见”，因此今年上海市卫计委也相应将本次宣传日的主题定为“关注罕见病，改善诊治环境”。

医学界儿科频道 - 罕见病，患儿，中国 - 2018-02-28

NEJM：PD-L1抗体<font color="red">药</font>对这种<font color="red">罕见</font>肉瘤患者显示有效

NEJM：PD-L1抗体药对这种罕见肉瘤患者显示有效

该论文在一个多中心的单臂二期临床试验中显示，PD-L1抗体药atezolizumab（阿替利珠单抗）在约三分之一的ASPS患者中诱导了持久的应答。

儿童肿瘤前沿 - 腺泡状软组织肉瘤，PD-L1抗体药 - 2023-09-19

<font color="red">罕见</font>病：太过<font color="red">罕见</font>，难以开发？

罕见病：太过罕见，难以开发？

统计表明，一共有6000-7000种罕见病，患病率为全部人口的6-8%，全球范围看患者数量大约3.5亿。只有5%的罕见病有获得批准的治疗药物。

DIA《全球论坛》 - 罕见病，基因，药物 - 2017-02-28

阿里健康披露“找<font color="red">药</font>”数据三成为<font color="red">罕见</font>病等需求

阿里健康披露“找药”数据三成为罕见病等需求

“我弟弟是一名罕见病（肝豆状核变性）患者，需要终身服药，这个药是主要的排铜药，非常难买。”“寻求治疗帕金森的一种贴剂，在中国做临床实验时母亲用的很好，后来没能在中国上市，断了药非常痛苦！希望能找到！…这些都是罕见病人及其家属留在阿里健康寻药平台“找药队长”人工寻药服务区上的留言，这些留言背后隐藏着一段段艰辛的找药经历。

浙江在线 - 阿里健康，数据，三成，罕见病 - 2018-02-28

<font color="red">罕见</font>病“天价<font color="red">药</font>”将降价！减按3%征收进口环节增值税

罕见病“天价药”将降价！减按3%征收进口环节增值税

月22日，财政部发布关于罕见病药品增值税政策的通知，自2019年3月1日起，增值税一般纳税人生产销售和批发、零售罕见病药品，可选择按照简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。上述纳税人选择简易办法计算缴纳增值税后，36个月内不得变更；自2019年3月1日起，对进口罕见病药品，减按3%征收进口环节增值税。

新浪医药新闻　 - 增值税，罕见病，天价药 - 2019-02-22

财政部：<font color="red">罕见</font>病药品增值税优惠，国产<font color="red">药</font>、进口药都适用

国务院新闻办公室于今日下午3时举行国务院政策例行吹风会，请国家卫生健康委副主任李斌、财政部税政司负责人徐国乔、国家医疗保障局医药服务管理司司长熊先军、国家药监局药品注册司司长王平介绍癌症防治工作和药品税收优惠政策有关情况。财政部税政司负责人徐国乔在回应媒体相关提问时表示，财政部将积极会同相关部门落实好药品的税收政策支持制药产业的发展，切实保障患者的用药需求。发布会上有媒体问及，在药品行业已经采取了

北京头条客户端 - 罕见病，财政部，国产药 - 2019-02-20

FDA发布2018年年度新药报告，<font color="red">罕见</font>病<font color="red">药</font>受关注

FDA发布2018年年度新药报告，罕见病药受关注

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了年度新药报告《2018 New Drug Therapy Approvals》，报告称2018年可谓”医药强势创新与进展的一年“。

独角兽工作室 - FDA，新药报告 - 2019-01-11

知晓“DMD”：<font color="red">罕见</font>病中的常见病，仍无上市<font color="red">药</font>但可产前筛查

知晓“DMD”：罕见病中的常见病，仍无上市药但可产前筛查

唐波就这么“坐着”已经4年了。18岁那年夏天，湖南永州这个不富裕的家庭在二楼客厅里装上了第一台空调。180斤的唐波便被挪到了客厅沙发上，那时起，唐波便开始练习坐着睡觉。他臃肿的身体不得动弹，但双手的指关节却纤细得不像话。手指是他目前全身上下唯一能随着意志活动的部位，妈妈甚至说过，已经22岁的他手指还这么灵活，简直是奇迹。11岁失去行走能力时，唐波还是个喜欢幻想的男孩，期待着去到更多更远的地方。

澎湃新闻 - DMD，罕见病，筛查 - 2017-09-08