2017 共识建议:囊性纤维化结直肠癌筛查
成人囊性纤维化患者结直肠癌风险是普通人群的5-10倍。本文是由18位专家组成的囊性纤维化结直肠癌筛查工作组共同商讨形成的,主要针对囊性纤维化成人患者结直肠癌的筛查提供共识建议。
Gastroenterology. 20 - 囊性纤维化,结直肠癌筛查 - 2018-01-02
欧洲CHMP持正面意见:KALYDECO(ivacaftor)治疗囊性纤维化婴儿
Vertex制药公司近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)对KALYDECO®(ivacaftor)持肯定态度。
MedSci原创 - Kalydeco,ivacaftor,CHMP - 2019-10-20
PNAS:恢复缺陷蛋白功能可有效治疗囊性纤维化病人
近日,来自美国爱荷华州大学Carver医学院的研究人员研究发现了可以恢复一种缺陷蛋白功能的遗传过程,这种缺陷蛋白是引发病人囊性纤维化的主要原因。相关研究成果刊登在了近期的国际杂志PNAS上。囊性纤维化是一种由基因突变(产生缺陷蛋白)引发所致并且遗传的疾病,在正常机体中,囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)扮演着离子转运通道的功能,而且对于细胞盐分和水平衡都至关重要。
生物谷 - 缺陷蛋白,囊性纤维化病人,CFTR,miR-138 - 2012-08-06
Thorax:美国和英国囊性纤维化患儿肺功能的差异
伴有纯合F508del基因型的美国CF患儿肺功能优于英国患儿。这些差异似乎不能通过早期成长或营养来解释,但早期治疗方法的差异需要进一步研究分析。
MedSci原创 - 美国,肺功能,英国,囊性纤维化患儿,肺功能学疾病 - 2021-05-22
囊性纤维化药物Orkambi的定价争议在英国继续存在
英国活动家正在呼吁英国政府干预囊性纤维化药物Orkambi的定价纠纷。活动家写信给英国政府要求他们在与囊性纤维化(CF)药物Orkambi(lumacaftor-ivacaftor)制造商的三年谈判结束后转向“B计划”,因为目前的谈判未能确保NHS希望得到的实惠价格。
网络 - 纤维化,ORKAMBI,定价争议 - 2019-02-25
NEJM:新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福音
近期,一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中,来自美国西北大学的研究人员通过研究表示,两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康;
生物谷 - 药物,囊性纤维化 - 2015-05-19
囊性纤维化新药组合喜获两项 3 期临床成功
今日(3月29日),Vertex Pharmaceuticals 宣布,Tezacaftor(VX-661)/ivacaftor 联合治疗 12 岁及以上的囊性纤维化(CF)患者的两项 3 期研究结果显示
药明康德 - 囊性纤维化,Tezacaftor/ivacaftor - 2017-03-30
囊性纤维化候选药物SNSP113获得欧盟孤儿药物认定
Synspira Therapeutics近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)已授予该公司的SNSP113以孤儿药物认定。
网络 - SNSP113,囊性纤维化,孤儿药物认定 - 2019-04-11
儿童囊性纤维化影像学表现2例报告与临床分析
囊性纤维化(Cysticfibrosis,CF)是欧美白种人最常见的致死性常染色体隐性遗传病,而亚洲人和非洲人少见。国内只有少数报道,影像学表现报道就更罕见。
中国临床医学影像杂志 - 儿童,囊性纤维化,影像 - 2018-04-10
FDA批准妥布霉素吸入粉剂治疗肺囊性纤维化
2013年3月22日,美国食品与药物管理局(FDA)批准了妥布霉素吸入粉剂(TOBI Podhaler)用于治疗合并有绿脓杆菌感染的肺部囊性纤维化患者。
医学论坛网 - 妥布霉素吸入粉剂,肺囊性纤维化 - 2013-03-25
ATS:幼儿囊性纤维化 高渗盐水不优于等渗盐水
旧金山(EGMN)—— 华盛顿大学儿科肺病专家Margaret Rosenfeld博士在美国胸科学会(ATS)国际会议上报告了一项随机试验结果:囊性纤维化患儿吸入高渗盐水未能减少肺加重的次数。
网络 - 美国胸科学会国际会议,幼儿囊性纤维化 - 2012-05-28
科学家在治疗囊性纤维化中获得重大突破
近日,女王大学科学家在治疗囊性纤维化中获得了重大的突破。女王大学的教授Stuart Elborn与来自美国和澳大利亚的同事领导了这项囊性纤维化新疗法的关键性研究。由Vertex (波士美国顿,公司)开发的组合药物治疗能改善肺功能,减少最常见类型囊性纤维化患者的住院治疗。
不详 - 囊性纤维化 - 2014-07-01
JCI:囊性纤维化引发病人患糖尿病的机制
近日,来自爱荷华大学研究者的一项研究揭示了,和囊性纤维化相关的一种糖尿病的两个根本原因。这项研究发现后续为临床开发出抑制囊性纤维化病人患糖尿病提供新的思路,相关研究成果刊登在了9月17日的国际杂志Journal of Clinical Investigation上。近乎一半的囊性纤维化(CF)病人在其30岁的时候都会患上糖尿病,然而有四分之一的患者在其青少年时期都已经换上了糖尿病。目前对于囊性
生物谷 - 囊性纤维化,糖尿病,分子机制 - 2012-09-24
AJRCMB:吩嗪化合物损伤囊性纤维化病人的肺部功能
近日,来自加州理工大学的研究者通过研究发现,囊性纤维化病人呼吸道中吩嗪化合物的存在可以对患者肺功能以及肺部微生物复杂多样性产生负面影响,相关研究成果刊登在了国际著名杂志American Journal
生物谷 - 吩嗪化合物,囊性纤维化病人,肺部功能 - 2012-09-24
PLoS Gene:研究表明囊性纤维化是两种类型疾病
一项由美国匹兹堡大学医学院多中心团队完成的新研究提示:囊性纤维化(CF)其实是两种不同的疾病,一种影响多个器官包括肺,一种不影响肺。这项研究发表在 PLOS Genetics杂志上,揭示了与囊性纤维化相关基因变异中的9个可导致胰腺炎,鼻窦炎和男性不育症,但却不对肺部造成伤害。
生物谷 - 囊性纤维化,胰腺炎,基因突变 - 2014-07-28
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