基因疗法OTL-101治疗ADA-SCID的可行性
Orchard Therapeutics是一家领先的生物制药公司，致力于通过创新的基因疗法改变患有严重和危及生命的罕见疾病，近日Orchard将公布来自登记试验的20名患者的随访数据，该试验评估了OTL-101
网络 - OTL-101，基因疗法，ADA-SCID - 2019-02-24
2018泰晤士亚洲大学排名发布：中国101所高校入围
中国高校表现依然强势，共有101所高校入围，其中，内地高校63所、香港高校6所、澳门高校1所、台湾高校31所。亚洲大学排名前十高校中，有5所中国高校上榜。
中国新闻网 - 泰晤士，大学排名，中国 - 2018-02-08
FDA授予AL101快速通道资格，以治疗额颞叶痴呆
临床阶段生物技术公司Alector是免疫神经病学的先驱，今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AL101快速通道资格，用于治疗具有致病性前颗粒蛋白基因突变的额颞叶痴呆（FTD-GRN）。
MedSci原创 - AL101，快速通道资格，额颞叶痴呆 - 2020-02-06
“101岁老人喊妈妈”老年痴呆背后的医药产业
李女士的母亲今年101岁了，老太太突然想要找她的妈妈，李女士只好打开手机前置摄像头，让老太太对着自己的头像喊。老人对着镜头热切呼唤着妈妈，问她去哪儿了
医谷网 - 老年痴呆症 - 2021-03-15
亚硝酸钠制剂JAN101治疗COVID-19血管并发症
CATO SMS将协助JanOne推进JAN101的开发。
MedSci原创 - 亚硝酸钠制剂JAN101，COVID-19血管并发症 - 2020-08-07
Am J Resp Crit Care：SPX-101靶向ENaC治疗囊性纤维化！
这些数据表明SPX-101促进ENaC膜浓度持续减低，导致粘液运输显著改善。
MedSci原创 - SPX-101，ENaC，囊性纤维化 - 2017-05-09
中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
MedSci原创 - 中心核肌病，反义核酸药物，DYN101，FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
ASCO 2017：热点聚焦——新药Larotrectinib（LOXO-101）治疗各种成人及儿童癌症效果卓越
今年，一家名为Loxo的小公司因其核心在研药物larotrectinib（LOXO-101）的早期临床数据成为了ASCO 2017大会上的一匹黑马。
MedSci原创 - 肿瘤，癌症，Larotrectinib，LOXO-101 - 2017-06-06
AVXS-101和Nusinersen对脊髓性肌萎缩的临床疗效和价值的比较
临床和经济评论研究所（ICER）将制定一份报告，评估诺华旗下的AVXS-101和安进旗下的nusinersen（Spinraza®）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床疗效和价值。
MedSci原创 - Nusinersen，AVXS-101，肌萎缩 - 2018-08-02
Mitochon Pharmaceuticals的MP-101治疗亨廷顿舞蹈病获得FDA孤儿药物指定
Mitochon的MP101和MP201都是靶向线粒体的化合物来发挥神经保护。这些化合物通过微量给药引起能量消耗的轻微增加，从而加强细胞存活。
MedSci原创 - MP-101，亨廷顿舞蹈病，孤儿药指定 - 2019-03-06
Radiology： I型胶原靶向MR成像探针（CM-101）对检出肝纤维化的价值
本研究旨在评价一种新型I型胶原靶向MR成像探针（CM-101）的生物学分布、代谢和药理动力学，评价其在动物模型中定量肝纤维化的价值，并将结果发表在Radiology上。
MedSci原创 - 探针，MR，肝纤维化 - 2018-01-29
总局发布51家企业撤回101个医疗器械注册申请项目的公告
自国家食品药品监督管理总局《关于开展医疗器械临床试验监督抽查工作的通告》（2016年第98号）发布后，截至2016年8月25日，共有51家企业撤回101个医疗器械注册申请项目（清单见附件）。
不详 - 体外诊断 - 2016-09-14
锦篮基因GC101治疗1型脊髓性肌萎缩症显示巨大潜力！
来自解放军总医院儿科医学部的消息，来自北京锦篮基因科技有限公司1类生物制品GC101腺相关病毒注射液，用于治疗1型脊髓性肌萎缩症，初步入组的3名患儿，治疗效果良好，包括初步疗效与安全性。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，锦篮基因 - 2022-06-11
鞘内注射AVXS-101治疗2型SMA患者的STRONG试验取得阳性结果
诺华公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中关于AVXS-101鞘内给药的中期数据，证实了年龄较大（≥2岁且<5岁）的2型脊髓性肌萎缩（SMA）患者的HFMSE评分相比于基线平均增加了5.9分
MedSci原创 - AVXS-101，SMA，鞘内注射 - 2019-10-07
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